Étude sur l'innocuité et l'efficacité des plaquettes cryoconservées chez les patients hypoprolifératifs thrombocytopéniques
23 septembre 2021 mis à jour par: Singapore General Hospital
Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et l'efficacité des pools de plaquettes dérivées de la couche leucocytaire qui ont été congelées avec du diméthylsulfoxyde (DMSO), dans la prévention des saignements chez les patients atteints de thrombocytopénie hypoproliférative.
Ces plaquettes sont ci-après dénommées plaquettes cryoconservées.
Les patients dont le nombre de plaquettes est très bas en raison d'une altération de la fonction de la moelle osseuse due à la chimiothérapie ou de certaines conditions hématologiques peuvent avoir besoin d'une transfusion de plaquettes pour prévenir les saignements spontanés.
Actuellement, les plaquettes sont conservées sous forme liquide et doivent être utilisées dans les cinq à sept jours suivant le prélèvement.
Dans cette étude, le DMSO est utilisé pour conserver les plaquettes pendant la congélation afin qu'elles puissent être conservées plus de cinq à sept jours.
Les enquêteurs espèrent savoir si les plaquettes cryoconservées décongelées sont fonctionnelles et sûres pour la transfusion chez l'homme.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Les plaquettes sont actuellement conservées sous forme liquide pour un maximum de cinq à sept jours. Pour prolonger la durée de conservation des plaquettes, du DMSO est ajouté pour congeler les plaquettes pour un stockage à long terme. Des études in vitro ont montré que de telles plaquettes cryoconservées peuvent être conservées pendant au moins deux ans à -80°C. Cette étude est un essai clinique qui vise principalement à évaluer l'innocuité des plaquettes dérivées de la couche leucocytaire cryoconservées chez les patients atteints de thrombocytopénie hypoproliférative et sans réfractaire plaquettaire.
Les sujets seront randomisés en deux bras, soit un bras de plaquettes liquides (contrôle) ou un bras de plaquettes congelées (traitement) et peuvent recevoir quatre transfusions de plaquettes ou plus par cycle thrombocytopénique. Chaque sujet peut participer à l'étude pendant jusqu'à deux périodes thrombocytopéniques, en supposant une période de sevrage d'au moins cinq jours (pendant lesquels le sujet ne reçoit aucune transfusion de plaquettes) entre les deux périodes thrombocytopéniques. Si les sujets participent à l'étude pendant plus d'une période thrombocytopénique, ils seront automatiquement inscrits dans le bras opposé pour leur deuxième période thrombocytopénique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
17
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Singapore, Singapour, 169608
- Singapore General Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
21 ans à 99 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- ≥ 21 ans
- Être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit
- Thrombocytopénie hypoproliférative actuelle ou potentielle avec une numération plaquettaire attendue < 20 x 109/L pendant au moins 5 jours sur une période de 28 jours
- Si femme pré-ménopausée en âge de procréer, le sujet doit avoir un test de grossesse sérique négatif avant le début de l'étude et doit utiliser une méthode de contraception acceptable pendant l'étude.
- Clairance de la créatinine calculée > 30 ml/min (telle que calculée sur la base de l'équation de Cockcroft-Gault ; National Kidney Foundation 2017) au moment du recrutement et dans la semaine précédant la transfusion
Critère d'exclusion:
- Ne répondant pas aux critères d'inclusion spécifiés ci-dessus
- Enceinte
- Allaitement maternel
- Réfractaire plaquettaire actuelle
- Antécédents d'allergie ou de réaction indésirable au DMSO
- Antécédents de maladie veino-occlusive
- Antécédents de thromboembolie veineuse ou artérielle aiguë au cours des 3 derniers mois.
- Antécédents de thromboembolie veineuse non provoquée
- Sur les antiplaquettaires, les AINS ou les anticoagulants dans la semaine 1, et la MTC (médecine traditionnelle chinoise) qui sont connus pour diminuer le nombre de plaquettes ou la fonction plaquettaire ou augmenter la tendance aux saignements dans les 2 semaines suivant l'inscription à l'étude.
- A reçu ou recevra une chimiothérapie à la L-asparaginase dans les 7 jours suivant la transfusion de plaquettes
- Insuffisance rénale avec clairance de la créatinine calculée < 30 ml/min.
- Saignement non cutané de grade 2 et supérieur au moment de l'évaluation de l'étude
- Présentement ou ayant des antécédents de leucémie promyélocytaire aiguë (APML), de purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI), de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT), de syndrome hémolytique et urémique (SHU) ou de toute microangiopathie thrombotique (MAT)
- Présentement ou ayant des antécédents de thrombocytopénie induite par l'héparine
- Présentement avec coagulation intravasculaire disséminée (CIVD) ou autre(s) facteur(s) de risque de saignement autre que la thrombocytopénie (y compris dysfonctionnement plaquettaire, PT ≥ 1,3 X limite supérieure de la normale pour le laboratoire, PTT ≥ 1,3 X limite supérieure de la normale pour le laboratoire, ou fibrinogène ≤ 1 g/L)
- Antécédents d'anaphylaxie par transfusion sanguine
- Impliqué dans tout autre essai clinique thérapeutique au cours des 6 derniers mois précédant le début de cette recherche
- Participation concomitante à d'autres essais cliniques thérapeutiques pendant toute la durée de cette étude
- Recevoir des médicaments non liés à l'essai qui pourraient compromettre la sécurité transfusionnelle
- Antécédents connus de troubles hémorragiques congénitaux
- Sujet qui a refusé de consentir à la transfusion de plaquettes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Bras de commande
Les sujets du bras « contrôle » recevront des pools de plaquettes normales pour l'ensemble de leur transfusion au cours d'une seule période thrombocytopénique.
Si les sujets participent à l'étude pendant plus d'une période thrombocytopénique, ils seront automatiquement inscrits dans le bras opposé pour leur deuxième période thrombocytopénique.
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Les plaquettes liquides sont bras (contrôle) et peuvent recevoir plusieurs transfusions de plaquettes par cycle thrombocytopénique.
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Expérimental: Bras de traitement
Les sujets du bras "traitement" recevront des pools de plaquettes cryoconservées décongelées pour toutes leurs transfusions (à l'exception des transfusions de plaquettes non planifiées ou urgentes en dehors des périodes stipulées lorsque les plaquettes cryoconservées décongelées ne sont pas disponibles) au cours d'une seule période thrombocytopénique.
Si les sujets participent à l'étude pendant plus d'une période thrombocytopénique, ils seront automatiquement inscrits dans le bras opposé pour leur deuxième période thrombocytopénique.
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Bras de plaquettes cryoconservées (traitement) et peut recevoir plusieurs transfusions de plaquettes par cycle thrombocytopénique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés à la transfusion de plaquettes.
Délai: La surveillance sera de 24 heures (test sérique de 18 à 30 heures) après la transfusion.
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Il y aurait une observation visuelle étroite du patient tout au long de la transfusion pour les premiers signes d'une réaction transfusionnelle.
Étant donné que les patients peuvent présenter des réactions transfusionnelles plusieurs heures après la fin de la transfusion, les patients hospitalisés doivent être surveillés pour des réactions tardives au cours des 24 heures suivantes.
Les patients ambulatoires et leur soignant seraient informés de la possibilité d'effets indésirables tardifs et auraient accès à une aide clinique immédiate s'ils développaient des symptômes de réaction transfusionnelle dans les 24 heures suivant la transfusion.
Les patients recevant des plaquettes cryoconservées seront surveillés et évalués pour les effets secondaires du DMSO dans les 24 heures.
Ces effets secondaires comprennent : maux de tête, nausées, sédation, étourdissements, gêne abdominale ou thoracique et abdominale pendant et après la transfusion.
Il comprend également l'évaluation de l'insuffisance rénale liée au DMSO en effectuant un panel rénal sérique 18 à 30 heures après la transfusion des plaquettes de l'étude.
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La surveillance sera de 24 heures (test sérique de 18 à 30 heures) après la transfusion.
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Saignement non cutané de grade 2 ou supérieur (tel que défini sur l'échelle de saignement de l'OMS)
Délai: Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion prophylactique de plaquettes (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Les patients seront surveillés quotidiennement pour les saignements au cours de chaque période thrombocytopénique s'ils sont hospitalisés.
S'ils sont des patients ambulatoires, ils seront examinés pour les saignements à chaque visite à la clinique, et on leur demandera de tenir un registre de tout symptôme hémorragique qui sera également examiné à chaque visite clinique pendant chacune des périodes thrombocytopéniques.
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Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion prophylactique de plaquettes (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Augmentation de la numération plaquettaire (augmentation absolue et augmentation corrigée de la numération) après la transfusion plaquettaire
Délai: Environ 24 heures avant, 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Un échantillon de sang veineux pré-transfusionnel (de base) pour la FBC sera prélevé par un phlébotomiste/infirmier formé à l'aide de tubes Vacutainer sur le sujet environ dans les 24 heures précédant la transfusion de plaquettes prévue (pour les bras « contrôle » et « traitement »).
Un échantillon de sang veineux post-transfusionnel pour FBC sera prélevé par un phlébotomiste qualifié ou une infirmière à l'aide de tubes Vacutainer du sujet 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Environ 24 heures avant, 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Modifications de l'activité plaquettaire (mesurées par dosage hémostatique viscoélastique) post-transfusion plaquettaire
Délai: Environ 24 heures avant, 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Un échantillon de sang veineux pré-transfusionnel (de base) pour VHA (dosage hémostatique viscoélastique) sera prélevé par un phlébotomiste/infirmier formé à l'aide de tubes Vacutainer du sujet environ dans les 24 heures précédant la transfusion de plaquettes prévue (pour le "contrôle" et " bras de traitement").
Un échantillon de sang veineux post-transfusionnel pour VHA sera prélevé par un phlébotomiste qualifié ou une infirmière à l'aide de tubes Vacutainer du sujet 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Environ 24 heures avant, 1 à 4 heures et 18 à 30 heures après la transfusion.
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Modifications de l'activité procoagulante post-transfusion plaquettaire
Délai: Dans environ 24 heures avant et 1 à 4 heures après la transfusion.
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Un échantillon de sang veineux pré-transfusionnel (de base) pour les dosages de procoagulant sera prélevé par un phlébotomiste/infirmier qualifié à l'aide de tubes Vacutainer du sujet environ dans les 24 heures précédant la transfusion de plaquettes prévue (pour les bras "contrôle" et "traitement") .
Un échantillon de sang veineux post-transfusionnel pour les tests de procoagulant sera prélevé par un phlébotomiste qualifié ou une infirmière à l'aide de tubes Vacutainer du sujet 1 à 4 heures après la transfusion.
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Dans environ 24 heures avant et 1 à 4 heures après la transfusion.
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Incidence de tous les grades de saignement (tel que défini sur l'échelle de saignement de l'OMS)
Délai: Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion plaquettaire prophylactique de chaque bras (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Les patients seront surveillés quotidiennement pour les saignements au cours de chaque période thrombocytopénique s'ils sont hospitalisés.
S'ils sont des patients ambulatoires, ils seront examinés pour les saignements à chaque visite à la clinique, et on leur demandera de tenir un registre de tout symptôme hémorragique qui sera également examiné à chaque visite clinique pendant chacune des périodes thrombocytopéniques.
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Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion plaquettaire prophylactique de chaque bras (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Nombre total et type de produits sanguins transfusés
Délai: Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion plaquettaire prophylactique de chaque bras (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Pour chaque période thrombocytopénique, le sujet peut recevoir des plaquettes et d'autres types de composants sanguins. L'heure et le type de composants sanguins administrés (y compris ceux non étudiés) seraient enregistrés. |
Chaque période thrombocytopénique dure jusqu'à 28 jours à compter de la première transfusion plaquettaire prophylactique de chaque bras (plus courte si la numération plaquettaire revient au-dessus du niveau cible avant 28 jours)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
24 mars 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
24 mars 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2021
Première publication (Réel)
5 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 octobre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Autre identifiant: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Description du régime IPD
Ne partagera pas les données individuelles des participants recueillies dans cette étude avec d'autres chercheurs.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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