Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af kryokonserverede blodplader hos hypoproliferative trombocytopeniske patienter
23. september 2021 opdateret af: Singapore General Hospital
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af poolede buffy-coat-afledte blodplader, som var blevet frosset med dimethylsulfoxid (DMSO), til forebyggelse af blødning hos patienter med hypoproliferaitve trombocytopeni.
Disse blodplader omtales herefter som kryokonserverede blodplader.
Patienter, som har et alvorligt lavt antal blodplader på grund af nedsat knoglemarvsfunktion fra kemoterapi eller visse hæmatologiske tilstande, kan have behov for blodpladetransfusion for at forhindre spontan blødning.
I øjeblikket opbevares blodplader i flydende form og skal bruges inden for fem til syv dage efter indsamling.
I denne undersøgelse bruges DMSO til at bevare blodplader under frysning, så de kan opbevares i mere end fem til syv dage.
Efterforskere håber at finde ud af, om optøede kryokonserverede blodplader er funktionelle og sikre til transfusion hos mennesker.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Blodplader opbevares i øjeblikket i flydende form i højst fem til syv dage. For at forlænge holdbarheden af blodplader tilsættes DMSO til at fryse blodplader til langtidsopbevaring. In vitro undersøgelser har vist, at sådanne kryokonserverede blodplader kan opbevares i mindst to år ved -80oC. Denne undersøgelse er et klinisk forsøg, der primært har til formål at vurdere sikkerheden af kryokonserverede puljede buffy coat-afledte blodplader hos patienter med hypoproliferativ trombocytopeni og ingen trombocytresistens.
Forsøgspersoner vil blive randomiseret i to arme, enten en flydende blodpladearm (kontrol) eller frossen blodpladearm (behandling) og kan modtage fire eller flere blodpladetransfusioner pr. trombocytopenisk cyklus. Hvert individ kan deltage i undersøgelsen i op til to trombocytopeniske perioder, forudsat en udvaskningsperiode på mindst fem dage (hvor forsøgspersonen ikke modtager blodpladetransfusioner) mellem de to trombocytopeniske perioder. Hvis forsøgspersoner deltager i undersøgelsen i mere end én trombocytopenisk periode, vil de automatisk blive indskrevet i den modsatte arm for deres anden trombocytopeniske periode.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
21 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- ≥ 21 år
- Kunne give skriftligt informeret samtykke
- Aktuel eller potentiel hypoproliferativ trombocytopeni med forventet trombocyttal på <20 X 109/L i minimum 5 dage i en 28-dages periode
- Hvis præmenopausal kvinde i den fødedygtige alder, skal forsøgspersonen have en negativ serumgraviditetstest før undersøgelsens påbegyndelse og skal bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen.
- Beregnet kreatininclearance på >30 ml/min (som beregnet baseret på Cockcroft-Gault-ligningen; National Kidney Foundation 2017) ved rekrutteringspunktet og inden for en uge før transfusion
Ekskluderingskriterier:
- Opfylder ikke inklusionskriterierne ovenfor
- Gravid
- Amning
- Nuværende trombocyt-ildfasthed
- Anamnese med allergi eller bivirkning over for DMSO
- Anamnese med veno-okklusiv sygdom
- Anamnese med akut venøs eller arteriel tromboemboli inden for de sidste 3 måneder.
- Anamnese med uprovokeret venøs tromboemboli
- På antiblodplader, NSAID eller antikoagulantia inden for 1 uge, og TCM (traditionel kinesisk medicin), som vides at nedsætte trombocyttallet eller trombocytfunktionen eller øge blødningstendensen inden for 2 uger efter tilmelding til undersøgelsen.
- Modtog eller vil modtage L-asparaginase kemoterapi inden for 7 dage efter blodpladetransfusion
- Nedsat nyrefunktion med beregnet kreatininclearance på <30 ml/min.
- Ikke-kutan grad 2 og derover blødning på tidspunktet for undersøgelsens vurdering
- Aktuelt med eller en historie med akut promyelocytisk leukæmi (APML), immun trombocytopenisk purpura (ITP), trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP), hæmolytisk-uremisk syndrom (HUS) eller enhver trombotisk mikroangiopati (TMA)
- For tiden med eller en historie med heparin-induceret trombocytopeni
- På nuværende tidspunkt med dissemineret intravaskulær koagulation (DIC) eller andre risikofaktorer for blødning bortset fra trombocytopeni (herunder blodpladedysfunktion, PT ≥ 1,3 X øvre normalgrænse for laboratoriet, PTT ≥ 1,3 X øvre normalgrænse for laboratoriet, eller fibrinogen ≤ 1 g/L)
- Historie om anafylaksi fra blodtransfusion
- Involveret i andre terapeutiske kliniske forsøg inden for de sidste 6 måneder forud for starten af denne forskning
- Samtidig deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg i hele denne undersøgelsesperiode
- Modtagelse af ikke-forsøgsrelateret medicin, der kan kompromittere transfusionssikkerheden
- Kendt historie med medfødt blødningsforstyrrelse
- Forsøgsperson, der afviste at give sit samtykke til blodpladetransfusion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kontrolarm
Forsøgspersoner i "kontrol"-armen vil modtage normale samlede blodplader for hele deres transfusion inden for en enkelt trombocytopenisk periode.
Hvis forsøgspersoner deltager i undersøgelsen i mere end én trombocytopenisk periode, vil de automatisk blive indskrevet i den modsatte arm for deres anden trombocytopeniske periode.
|
Flydende blodplader arm (kontrol) og kan modtage flere blodpladetransfusioner pr. trombocytopenisk cyklus.
|
|
Eksperimentel: Behandlingsarm
Forsøgspersoner i "behandlings"-armen vil modtage optøede kryokonserverede blodplader til alle deres transfusioner (undtagen uplanlagte eller akutte blodpladetransfusioner uden for fastsatte perioder, hvor optøede kryokonserverede blodplader ikke er tilgængelige) inden for en enkelt trombocytopenisk periode.
Hvis forsøgspersoner deltager i undersøgelsen i mere end én trombocytopenisk periode, vil de automatisk blive indskrevet i den modsatte arm for deres anden trombocytopeniske periode.
|
Kryokonserverede blodplader arm (behandling) og kan modtage flere blodpladetransfusioner pr. trombocytopenisk cyklus.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger relateret til blodpladetransfusion.
Tidsramme: Overvågning vil være i 24 timer (serumtest 18-30 timer) efter transfusion.
|
Der ville være en tæt visuel observation af patienten under hele transfusionen for de tidligste tegn på en transfusionsreaktion.
Da patienter kan opleve transfusionsreaktioner flere timer efter transfusionen er afsluttet, bør indlagte patienter observeres for sene reaktioner i løbet af de efterfølgende 24 timer.
Ambulante patienter og deres pårørende vil blive rådgivet om muligheden for de sene bivirkninger og givet adgang til øjeblikkelig klinisk hjælp, hvis de udvikler symptomer på en transfusionsreaktion inden for 24 timer efter transfusion.
Patienter, der modtager kryokonserverede blodplader, vil blive overvåget og vurderet for bivirkninger af DMSO inden for 24 timer.
Disse bivirkninger omfatter: hovedpine, kvalme, sedation, svimmelhed, mave- eller bryst- og abdominalt ubehag under og efter transfusion.
Det omfatter også vurdering for nyreinsufficiens relateret til DMSO ved at udføre serumnyrepanel 18 til 30 timer efter transfusion af undersøgelsens blodplader.
|
Overvågning vil være i 24 timer (serumtest 18-30 timer) efter transfusion.
|
|
Ikke-kutan grad 2 eller højere blødning (som defineret på WHO's blødningsskala)
Tidsramme: Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
Patienter vil blive overvåget dagligt for blødning under hver trombocytopenisk periode, hvis de er indlagte.
Hvis de er ambulante, vil de blive gennemgået for blødning ved hvert klinikbesøg, og de vil blive bedt om at føre en fortegnelse over eventuelle blødningssymptomer, som også vil blive gennemgået ved hvert klinisk besøg i hver af de trombocytopeniske perioder.
|
Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodpladestigning (absolut stigning og korrigeret stigning) efter trombocyttrantrsfusion
Tidsramme: Inden for ca. 24 timer før, 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
En præ-transfusion (baseline) venøs blodprøve for FBC vil blive taget af en uddannet phlebotomist/sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen cirka inden for 24 timer før den planlagte blodpladetransfusion (for både "kontrol"- og "behandlings"-arme).
Post-transfusion venøs blodprøve for FBC vil blive taget af en uddannet phlebotomist eller sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
Inden for ca. 24 timer før, 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
|
Ændringer i blodpladeaktivitet (målt ved viskoelastisk hæmostatisk assay) efter blodpladetransfusion
Tidsramme: Inden for ca. 24 timer før, 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
En præ-transfusion (baseline) venøs blodprøve til VHA (viskoelastisk hæmostatisk assay) vil blive taget af en uddannet phlebotomist/sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen cirka inden for 24 timer før den planlagte blodpladetransfusion (for både "kontrol" og " behandling" arme).
Post-transfusion venøs blodprøve for VHA vil blive taget af en uddannet phlebotomist eller sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
Inden for ca. 24 timer før, 1-4 timer og 18-30 timer efter transfusion.
|
|
Ændringer i prokoagulant aktivitet efter blodpladetransfusion
Tidsramme: Inden for ca. 24 timer før og 1-4 timer efter transfusion.
|
En præ-transfusion (baseline) venøs blodprøve til prokoagulant-assays vil blive taget af en uddannet phlebotomist/sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen cirka inden for 24 timer før den planlagte blodpladetransfusion (for både "kontrol"- og "behandlings"-arme) .
Post-transfusion venøs blodprøve til prokoagulant-assays vil blive taget af en uddannet phlebotomist eller sygeplejerske ved hjælp af Vacutainer-rør fra forsøgspersonen 1-4 timer efter transfusion.
|
Inden for ca. 24 timer før og 1-4 timer efter transfusion.
|
|
Forekomst af alle blødningsgrader (som defineret på WHOs blødningsskala)
Tidsramme: Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion i hver arm (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
Patienter vil blive overvåget dagligt for blødning under hver trombocytopenisk periode, hvis de er indlagte.
Hvis de er ambulante, vil de blive gennemgået for blødning ved hvert klinikbesøg, og de vil blive bedt om at føre en fortegnelse over eventuelle blødningssymptomer, som også vil blive gennemgået ved hvert klinisk besøg i hver af de trombocytopeniske perioder.
|
Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion i hver arm (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
|
Samlet antal og type af transfunderede blodprodukter
Tidsramme: Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion i hver arm (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
For hver trombocytopenisk periode kan patienten modtage blodplader og andre typer blodkomponenter. Tiden og typen af administrerede blodkomponenter (inklusive de ikke-undersøgelser) vil blive registreret. |
Hver trombocytopenisk periode er op til 28 dage fra den første profylaktiske blodpladetransfusion i hver arm (kortere, hvis trombocyttallet kommer over målniveauet inden 28 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. marts 2021
Studieafslutning (Faktiske)
24. marts 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. august 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. september 2021
Først opslået (Faktiske)
5. oktober 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. oktober 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Anden identifikator: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
IPD-planbeskrivelse
Vil ikke dele individuelle deltagerdata indsamlet i denne undersøgelse med andre forskere.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hypoproliferativ trombocytopeni
-
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di PaviaAktiv, ikke rekrutterendeAt afsløre rollen som apoptose i blodplader Biogenese gennem studiet af thrombocytopenia THC4 (THC4)Trombocytopeni, isoleret | Thrombocytopenia 4 | Cycs Mutation-Associated Thrombocytopenia THC4Italien
-
Terumo BCTbioBiomedical Advanced Research and Development AuthorityAfsluttetHæmatologiske maligniteter | Hypoproliferativ trombocytopeniForenede Stater