Hydroxychlorochin u pacientů s izolovanou kožní mastocytózou nebo u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou s přidruženým postižením kůže (HCQMa)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk > 18 let
2. Izolovaná kožní mastocytóza nebo indolentní systémová mastocytóza s přidruženými kožními lézemi definovanými podle kritérií WHO (a/nebo mezinárodních standardů pro kožní mastocytózu)

3. Pacient s alespoň jedním postižením definovaným přítomností následujících příznaků hodnocených jako středně těžké až těžké:

   1. Kožní pruritus se skóre ≥ 5 na stupnici VAS od 0 do 10
   2. Počet spláchnutí / týden ≥ 7
4. Známá mutace KIT kůže
5. Výkonnostní stupnice: OMS/ECOG ≤ 1
6. Žena a muž ve fertilním věku* s účinnou antikoncepcí po celou dobu léčby hydroxychlorochinem až do 8 měsíců po jejím ukončení

Kritéria vyloučení:

• Nesymptomatická mastocytóza a/nebo bez postižení kůže
• Pokročilá systémová mastocytóza
• Oční onemocnění a/nebo poruchy srdečního převodu v anamnéze, zejména prodloužení QT intervalu, jakož i rizikové faktory prodloužení QT intervalu, jako je srdeční onemocnění (srdeční selhání, infarkt myokardu), proarytmické stavy (např. bradykardie < 50 tepů/min), ventrikulární dysrytmie v anamnéze, nekorigovaná hypokalémie a/nebo hypomagnezémie, současná léčba přípravky prodlužujícími interval QTaproti – indikující použití hydroxychlorochinu
• Léčba citalopramem, escitalopramem, hydroxyzinem, domperidonem, piperachinem kvůli zvýšenému riziku poruch komorového rytmu, zejména torsades de pointes
• Specifická protinádorová léčba (chemoterapie, radioterapie) kratší než 4 týdny před zařazením.
• Souběžná specifická léčba žírnými buňkami
• Kontraindikace pro XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALIN 0,005 mg/ml, injekční roztok: Známá přecitlivělost na chlorhydrát lidokainu, na lokální anestetika amidového typu nebo na některou z pomocných látek (siřičitany), pacienti trpící recidivujícími porfyriemi, koronární insuficience, poruchy komorového rytmu, těžká arteriální hypertenze, obstrukční kardiomyopatie, hypertyreóza.
• Zařazení do další studie s experimentální terapeutickou molekulou
• Změňte symptomatickou léčbu (včetně dávkování) během 4 týdnů před inkluzní návštěvou
• Středně těžké až těžké selhání ledvin nebo jater nebo diabetes
• Historie transplantace orgánů
• Neschopnost dát informovaný souhlas
• Neschopnost podstoupit lékařské sledování z hlediska geografického, sociálního nebo psychického
• Pacienti s velkým chirurgickým zákrokem plánovaným v příštích dvou týdnech screening
• Pacient bez zdravotního pojištění
• Těhotenství, kojení
• Zranitelný pacient, definovaný jako:
• Přežití Esperanzae < 6 měsíců
• Pacient s jiným nekontrolovaným závažným onemocněním
• Pacient pod právní ochranou