Hydroksyklorokin hos isolerte kutane mastocytosepasienter eller indolent systemisk mastocytose med assosierte hudinvolverende pasienter (HCQMa)
6. oktober 2021 oppdatert av: University Hospital, Toulouse
Hydroksyklorokin hos isolerte kutane mastocytosepasienter eller indolent systemisk mastocytose med assosierte pasienter med hudinvolvering: Proof of Concept-studie
Behandlingen av systemisk mastocytose har to hovedakser:
- Kontroll av mastcelleaktiveringssymptomer og
- Kontroll av spredning (akkumulering) av mastceller.
Det finnes ingen standardbehandling og ingen behandling har markedsføringstillatelse for behandling av monoklonal indolent mastocytose.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mastocytose er en foreldreløs sykdom relatert til akkumulering og/eller spredning av unormale mastceller i forskjellige vev.
Hos voksne skilles det klassisk mellom isolerte kutane former (10 til 15 %) og systemiske former (85 til 90 %).
Behandlingen av systemisk mastocytose har to hovedakser:
- Kontroll av mastcelleaktiveringssymptomer og
- Kontroll av spredning (akkumulering) av mastceller.
Det finnes ingen standardbehandling og ingen behandling har markedsføringstillatelse for behandling av monoklonal indolent mastocytose.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Maella Severino-Freire, MD
- Telefonnummer: +33 05 67 77 81 41
- E-post: severino-freire.m@chu-toulouse.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Cristina Bulai Livideanu, MD
- Telefonnummer: +33 05 67 77 81 35
- E-post: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Studiesteder
-
-
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Larrey Hospital - Toulouse University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder > 18 år
- Isolert kutan mastocytose eller indolent systemisk mastocytose med tilhørende hudlesjoner definert i henhold til WHOs kriterier (og/eller internasjonale standarder for kutan mastocytose)
Pasient med minst én funksjonshemming definert av tilstedeværelsen av følgende symptomer vurdert som moderat til alvorlig:
- Kutan kløe med skår ≥ 5 på en VAS-skala fra 0 til 10
- Antall spyler / uke ≥ 7
- Hud KIT mutasjon kjent
- Ytelsesskala: OMS/ECOG ≤ 1
- Kvinne og mann i fertil alder* under effektiv prevensjon under all behandling med hydroksyklorokin, inntil 8 måneder etter at den er avsluttet
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-symptomatisk mastocytose og/eller uten hudpåvirkning
- Avansert systemisk mastocytose
- Anamnese med oftalmisk sykdom og/eller hjerteledningsforstyrrelser, spesielt forlengelse av QT-intervallet samt risikofaktorer for forlengelse av QT-intervallet, slik som hjertesykdom (hjertesvikt, hjerteinfarkt), proarytmiske tilstander (f.eks. bradykardi <50 bpm), historie med ventrikulære dysrytmier, ukorrigert hypokalemi og/eller hypomagnesemi, samtidig behandling med intervallforlengende midler Qmot-indikerer bruk av hydroksyklorokin
- Behandling med citalopram, escitalopram, hydroksyzin, domperidon, piperakin på grunn av økt risiko for ventrikulære rytmeforstyrrelser, spesielt torsades de pointes
- Spesifikk antitumorbehandling (kjemoterapi, strålebehandling) på mindre enn 4 uker før inkludering.
- Samtidig spesifikk anti-mastcellebehandling
- Kontraindikasjon(er) for XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALIN 0,005 mg/ml, injiserbar oppløsning: Kjent overfølsomhet overfor klorhydrat de lidokain, overfor amid-type lokalbedøvelse eller ett av dets hjelpestoffer (sulfitter), pasienter som lider av tilbakevendende porfyrier, koronar. insuffisiens, ventrikulære rytmeforstyrrelser, alvorlig arteriell hypertensjon, obstruktiv kardiomyopati, hypertyreose.
- Inkludering i en annen studie med et eksperimentelt terapeutisk molekyl
- Endre symptomatisk behandling (inkludert dosering) i de 4 ukene før inklusjonsbesøket
- Moderat til alvorlig nyre- eller leversvikt eller diabetes
- Historie om organtransplantasjon
- Manglende evne til å gi informert samtykke
- Manglende evne til å gjennomgå medisinsk overvåking for geografisk, sosial eller psykisk
- Pasienter med større operasjoner planlagt i løpet av de neste to ukene screening
- Pasient uten helseforsikring
- Graviditet, amming
- Sårbar pasient, definert som:
- Esperanzae overlevelse < 6 måneder
- Pasient med en annen ukontrollert alvorlig sykdom
- Pasient under juridisk beskyttelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling
Pasienter vil bli behandlet med hydroksyklorokin i en dose på 6 til 6,5 mg/kg/dag
|
Pasienter vil bli behandlet med hydroksyklorokin i en dose på 6 til 6,5 mg/kg/dag i løpet av 12 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring av mastcelleaktiveringssymptomer
Tidsramme: 12 måneder
|
Det primære endepunktet for denne studien er endring av mastcelleaktiveringssymptomer som kløe mellom behandlingsstart og 12 måneder senere.
Hudkløe vil bli vurdert ved den visuelle analoge skalaen fra 0 til 10 ved hvert besøk.
|
12 måneder
|
|
Endring av mastcelleaktiveringssymptomer
Tidsramme: 12 måneder
|
Det primære endepunktet for denne studien er endringen av mastcelleaktiveringssymptomer ved flush mellom behandlingsstart og 12 måneder senere.
Hudskyllingen vil bli evaluert i henhold til det absolutte antall flushes/uke ved hvert besøk
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjell på mastcellebelastning - serumtryptasenivå
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på mastcellebelastning mellom behandlingsstart og 12 måneder senere vil bli evaluert ved variasjon av nivået av serumtryptase l uttrykt i μg/L.
|
12 måneder
|
|
Forskjell på hudmastcellebelastning - mastceller/mm²
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på mastcellebelastning mellom behandlingsstart og 12 måneder senere vil bli vurdert ved variasjon av antall mastceller/mm² identifisert på hudbiopsiene.
|
12 måneder
|
|
Forskjell mellom mastcelleaktiveringssymptomer: diaré
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på diaré mellom behandlingsstart og 12 måneder senere evaluert ved det absolutte antall avføring/dag for diaré
|
12 måneder
|
|
Forskjell mellom mastcelleaktiveringssymptomer: pollakiuri
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på pollakiuri mellom behandlingsstart og 12 måneder senere vurderes ved absolutt antall vannlatinger / dag for pollakiuri.
|
12 måneder
|
|
Forskjell mellom mastcelleaktiveringssymptomer: artralgi
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på artralgi mellom behandlingsstart og 12 måneder senere evaluert ved det absolutte antall smertefulle ledd/dag og intensiteten av leddsmerter vurdert av den visuelle analoge skalaen fra 0 til 10 for artralgi.
|
12 måneder
|
|
Forskjell mellom mastcelleaktiveringssymptomer: ubehag
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjellen på ubehag mellom behandlingsstart og 12 måneder senere evaluert ved absolutt antall besvimelse/uke
|
12 måneder
|
|
Sikkerheten ved behandling med hydroksyklorokin.
Tidsramme: 12 måneder
|
Sikkerheten ved behandling med hydroksyklorokin vil bli gjort ved å evaluere uønskede hendelser
|
12 måneder
|
|
effektiviteten av behandlingen
Tidsramme: 12 måneder
|
Korrelasjonen mellom effekten av behandling med hydroksyklorokin og nivået av serum HCQ vil bli utført av Bland-Altman-testen.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Fradet M, Negretto M, Tournier E, Laurent C, Apoil PA, Evrard S, Degboe Y, Del Mas V, Lamant L, Dubreuil P, Laroche M, Mailhol C, Hermine O, Paul C, Bulai Livideanu C. Frequency of isolated cutaneous involvement in adult mastocytosis: a cohort study. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2019 Sep;33(9):1713-1718. doi: 10.1111/jdv.15638. Epub 2019 May 17.
- Severino M, Chandesris MO, Barete S, Tournier E, Sans B, Laurent C, Apoil PA, Lamant L, Mailhol C, Laroche M, Fraitag S, Hanssens K, Dubreuil P, Hermine O, Paul C, Bulai Livideanu C. Telangiectasia macularis eruptiva perstans (TMEP): A form of cutaneous mastocytosis with potential systemic involvement. J Am Acad Dermatol. 2016 May;74(5):885-91.e1. doi: 10.1016/j.jaad.2015.10.050. Epub 2016 Feb 19.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. oktober 2021
Primær fullføring (Forventet)
1. januar 2024
Studiet fullført (Forventet)
1. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. oktober 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2021
Sist bekreftet
1. oktober 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Overfølsomhet
- Neoplasmer, bindevev
- Immunkomplekse sykdommer
- Mastocytose
- Mastocytose, systemisk
- Mastocytose, kutan
- Mastocytom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Antiprotozoale midler
- Antiparasittiske midler
- Antimalariamidler
- Hydroksyklorokin
Andre studie-ID-numre
- RC31/19/0504
- 2020-003268-25 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .