Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hidroxiklorokin izolált bőr mastocytosisban vagy indolens szisztémás mastocytosisban és bőrérintett betegekben (HCQMa)

2021. október 6. frissítette: University Hospital, Toulouse

Hidroxiklorokin izolált bőrön mastocytosisban szenvedő betegeknél vagy indolens szisztémás mastocitózisban szenvedő bőrelváltozásokkal járó betegeknél: a koncepció bizonyítása

A szisztémás mastocytosis kezelésének két fő tengelye van:

  • Hízósejt aktivációs tünetek kontrollja és
  • A hízósejtek proliferációjának (felhalmozódásának) szabályozása.

Nincs standard kezelés, és egyetlen kezelés sem rendelkezik forgalomba hozatali engedéllyel a monoklonális indolens mastocytosis kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A mastocytosis egy árva betegség, amely a kóros hízósejtek különböző szövetekben történő felhalmozódásával és/vagy proliferációjával kapcsolatos.

Felnőtteknél klasszikus különbséget tesznek az izolált bőrformák (10-15%) és a szisztémás formák (85-90%) között.

A szisztémás mastocytosis kezelésének két fő tengelye van:

  • Hízósejt aktivációs tünetek kontrollja és
  • A hízósejtek proliferációjának (felhalmozódásának) szabályozása.

Nincs standard kezelés, és egyetlen kezelés sem rendelkezik forgalomba hozatali engedéllyel a monoklonális indolens mastocytosis kezelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Larrey Hospital - Toulouse University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor > 18 év
  2. Izolált bőr mastocytosis vagy indolens szisztémás mastocytosis társuló bőrelváltozásokkal a WHO kritériumai szerint (és/vagy a bőr mastocitózisára vonatkozó nemzetközi szabványok szerint)

  3. Legalább egy fogyatékos beteg, akit a következő tünetek jelenléte határoz meg, közepesen súlyosnak vagy súlyosnak minősítve:

    1. Bőrviszketés ≥ 5-ös pontszámmal a VAS skálán 0-tól 10-ig
    2. Öblítések száma / hét ≥ 7
  4. Skin KIT mutáció ismert
  5. Teljesítmény skála: OMS/ECOG ≤ 1
  6. Fogamzóképes korú nő és férfi* hatékony fogamzásgátlás alatt a hidroxiklorokin-kezelés teljes időtartama alatt, annak abbahagyását követő 8 hónapig

Kizárási kritériumok:

  • Nem tünetmentes mastocytosis és/vagy bőrérintettség nélkül
  • Előrehaladott szisztémás mastocytosis
  • Szemészeti betegségek és/vagy szívvezetési zavarok anamnézisében, különösen a QT-intervallum megnyúlása, valamint a QT-intervallum megnyúlásának kockázati tényezői, mint például a szívbetegség (szívelégtelenség, szívinfarktus), aritmiás állapotok (pl. bradycardia <50 bpm), kamrai dysrhythmiák anamnézisében, nem korrigált hypokalaemia és/vagy hypomagnesemia, egyidejű kezelés intervallum-meghosszabbító szerekkel QTagellen - hidroxiklorokin alkalmazására utal
  • Kezelés citaloprámmal, eszcitaloprammal, hidroxizinnel, domperidonnal, piperakinnal a kamrai ritmuszavarok, különösen a torsades de pointes fokozott kockázata miatt
  • Specifikus daganatellenes kezelés (kemoterápia, sugárterápia) kevesebb mint 4 héttel a felvétel előtt.
  • Egyidejű specifikus hízósejtek elleni kezelés
  • A XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALIN 0,005 mg/ml injekciós oldat ellenjavallata: Lidokain-klórhidráttal, amid típusú helyi érzéstelenítőkkel vagy valamelyik segédanyagával (szulfitokkal) szembeni ismert túlérzékenység, visszatérő porfíriában, koszorúérben szenvedő betegek elégtelenség, kamrai ritmuszavarok, súlyos artériás magas vérnyomás, obstruktív kardiomiopátia, pajzsmirigy-túlműködés.
  • Bevonás egy másik kísérletbe egy kísérleti terápiás molekulával
  • Változtassa meg a tüneti kezelést (beleértve az adagolást is) a befogadó látogatást megelőző 4 héten belül
  • Közepesen súlyos vagy súlyos vese- vagy májelégtelenség vagy cukorbetegség
  • A szervátültetés története
  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
  • Képtelenség alávetni az orvosi megfigyelést földrajzi, szociális vagy pszichés szempontból
  • A következő két hétben tervezett nagy műtéten átesett betegek szűrése
  • Beteg, egészségbiztosítás nélkül
  • Terhesség, Szoptatás
  • Sebezhető beteg, a következőképpen definiálva:
  • Esperanzae túlélése < 6 hónap
  • Egy másik, nem kontrollált súlyos betegségben szenvedő beteg
  • Jogi védelem alatt álló beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
A betegek kezelése hidroxiklorokinnal történik 6-6,5 mg/ttkg/nap dózisban.
Drog: Hidroxiklorokin
A betegeket 6-6,5 mg/ttkg/nap hidroxiklorokinnal kezelik 12 hónapon keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hízósejt aktiválási tünetek megváltozása
Időkeret: 12 hónap
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja a hízósejt-aktivációs tünetek változása, mint viszketés a kezelés kezdete és 12 hónapja között. A bőrviszketést a vizuális analóg skála 0-tól 10-ig minden látogatáskor értékeli.
12 hónap
A hízósejt aktiválási tünetek megváltozása
Időkeret: 12 hónap
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja a hízósejt-aktivációs tünetek változása, mint a kezelés kezdete és 12 hónapja közötti kipirulás. A bőrpírt az egyes látogatások alkalmával a heti kipirulások abszolút száma alapján értékeljük
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Különbség a hízósejtek terhelésében - szérum triptáz szint
Időkeret: 12 hónap
A hízósejt-terhelésben a kezelés kezdete és 12 hónappal későbbi közötti különbséget a szérum triptáz l μg/L-ben kifejezett szintjének változása alapján értékeljük.
12 hónap
Különbség a bőr hízósejt-terhelésében - hízósejtek/mm²
Időkeret: 12 hónap
A hízósejt-terhelésben a kezelés kezdete és 12 hónappal későbbi közötti különbséget a bőrbiopsziákon azonosított hízósejtek számának / mm²-nek változása alapján értékelik.
12 hónap
A hízósejt aktiválási tünetek különbsége: hasmenés
Időkeret: 12 hónap
A hasmenés különbsége a kezelés kezdete és a 12 hónappal későbbi időszak között a hasmenés/nap abszolút székletszám alapján értékelve
12 hónap
A hízósejt aktiválási tünetek különbsége: pollakiuria
Időkeret: 12 hónap
A pollakiuria különbsége a kezelés kezdete és a 12 hónappal későbbi időszak között a vizeletürítések/nap abszolút számával mérve pollakiuriára vonatkozóan.
12 hónap
A hízósejt aktivációs tünetek különbsége: ízületi fájdalom
Időkeret: 12 hónap
Az ízületi fájdalom különbsége a kezelés kezdete és 12 hónappal később, a fájdalmas ízületek/nap abszolút számával, valamint az ízületi fájdalom intenzitása az ízületi fájdalom vizuális analóg skálájával 0-tól 10-ig értékelve.
12 hónap
A hízósejt aktiválási tünetek különbsége: kellemetlen érzés
Időkeret: 12 hónap
A kezelés kezdete és a 12 hónap múlva jelentkező kényelmetlenség közötti különbség az ájulás/hét abszolút számával értékelve
12 hónap
A hidroxiklorokin kezelés biztonsága.
Időkeret: 12 hónap
A hidroxiklorokin kezelés biztonságosságát a nemkívánatos események értékelése alapján kell megállapítani
12 hónap
a kezelés hatékonysága
Időkeret: 12 hónap
A hidroxiklorokinnal végzett kezelés hatékonysága és a szérum HCQ szintje közötti összefüggést a Bland-Altman teszt határozza meg.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. október 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 6.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/19/0504
  • 2020-003268-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel