Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxychloroquine bij patiënten met geïsoleerde cutane mastocytose of indolente systemische mastocytose met geassocieerde huidaantasting (HCQMa)

6 oktober 2021 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Hydroxychloroquine bij patiënten met geïsoleerde cutane mastocytose of indolente systemische mastocytose met geassocieerde huidaantasting: Proof of Concept-onderzoek

De behandeling van systemische mastocytose heeft twee hoofdassen:

  • Beheersing van symptomen van activering van mestcellen en
  • De beheersing van proliferatie (accumulatie) van mestcellen.

Er is geen standaardbehandeling en er is geen handelsvergunning voor de behandeling van monoklonale indolente mastocytose.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Mastocytose is een weesziekte die verband houdt met de accumulatie en/of de proliferatie van abnormale mestcellen in verschillende weefsels.

Bij volwassenen wordt klassiek onderscheid gemaakt tussen geïsoleerde cutane vormen (10 tot 15%) en systemische vormen (85 tot 90%).

De behandeling van systemische mastocytose heeft twee hoofdassen:

  • Beheersing van symptomen van activering van mestcellen en
  • De beheersing van proliferatie (accumulatie) van mestcellen.

Er is geen standaardbehandeling en er is geen handelsvergunning voor de behandeling van monoklonale indolente mastocytose.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Larrey Hospital - Toulouse University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd > 18 jaar
  2. Geïsoleerde cutane mastocytose of indolente systemische mastocytose met geassocieerde huidlaesies gedefinieerd volgens de WHO-criteria (en/of internationale normen voor cutane mastocytose)

  3. Patiënt met ten minste één handicap gedefinieerd door de aanwezigheid van de volgende symptomen beoordeeld als matig tot ernstig:

    1. Huidpruritus met score ≥ 5 op een VAS-schaal van 0 tot 10
    2. Aantal spoelingen / week ≥ 7
  4. Huid KIT-mutatie bekend
  5. Prestatieschaal: OMS/ECOG ≤ 1
  6. Vrouw en man in de vruchtbare leeftijd* onder effectieve anticonceptie gedurende de hele behandeling met hydroxychloroquine, tot 8 maanden na stopzetting

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-symptomatische mastocytose en/of zonder betrokkenheid van de huid
  • Gevorderde systemische mastocytose
  • Voorgeschiedenis van oogaandoeningen en/of hartgeleidingsstoornissen, in het bijzonder de verlenging van het QT-interval evenals de risicofactoren voor verlenging van het QT-interval, zoals hartaandoeningen (hartfalen, myocardinfarct), pro-aritmische aandoeningen (bijv. bradycardie < 50 slagen per minuut), voorgeschiedenis van ventriculaire ritmestoornissen, niet-gecorrigeerde hypokaliëmie en/of hypomagnesiëmie, gelijktijdige behandeling met intervalverlengende middelen QTegen-indicatie voor het gebruik van hydroxychloroquine
  • Behandeling met citalopram, escitalopram, hydroxyzine, domperidon, piperaquine vanwege het verhoogde risico op ventriculaire ritmestoornissen, met name torsades de pointes
  • Specifieke antitumorbehandeling (chemotherapie, radiotherapie) van minder dan 4 weken voor opname.
  • Gelijktijdige specifieke anti-mestcelbehandeling
  • Contre-indicatie(s) voor XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALINE 0,005 mg/ml, injecteerbare oplossing: Bekende overgevoeligheid voor chloorhydraat de lidocaïne, voor lokale anesthetica van het amidetype of een van de hulpstoffen (sulfieten), patiënten met terugkerende porfyrie, coronaire insufficiëntie, ventriculaire ritmestoornissen, ernstige arteriële hypertensie, obstructieve cardiomyopathie, hyperthyreoïdie.
  • Opname in een ander onderzoek met een experimenteel therapeutisch molecuul
  • Pas de symptomatische behandeling (inclusief dosering) aan in de 4 weken voorafgaand aan het opnamebezoek
  • Matig tot ernstig nier- of leverfalen of diabetes
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Onvermogen om medische controle te ondergaan voor geografische, sociale of psychische
  • Patiënten met een grote operatie gepland in de komende twee weken screening
  • Patiënt zonder zorgverzekering
  • Zwangerschap, Borstvoeding
  • Kwetsbare patiënt, gedefinieerd als:
  • Esperanzae overleving < 6 maanden
  • Patiënt met een andere ongecontroleerde ernstige ziekte
  • Patiënt onder juridische bescherming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Patiënten zullen worden behandeld met hydroxychloroquine in een dosis van 6 tot 6,5 mg/kg/dag
Geneesmiddel: Hydroxychloroquine
Patiënten zullen worden behandeld met hydroxychloroquine in een dosis van 6 tot 6,5 mg/kg/dag gedurende 12 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van symptomen van activering van mestcellen
Tijdsspanne: 12 maanden
Het primaire eindpunt van deze studie is de verandering van symptomen van mestcelactivatie als pruritus tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later. Huidpruritus wordt bij elk bezoek beoordeeld op de visuele analoge schaal van 0 tot 10.
12 maanden
Verandering van symptomen van activering van mestcellen
Tijdsspanne: 12 maanden
Het primaire eindpunt van deze studie is de verandering van symptomen van mestcelactivering als opvliegers tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later. De huidspoeling wordt bij elk bezoek geëvalueerd op basis van het absolute aantal spoelingen/week
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in mestcelbelasting - serumtryptaseniveau
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in mestcelbelasting tussen de start van de behandeling en 12 maanden later zal worden geëvalueerd door variatie van het niveau serum tryptase l uitgedrukt in μg / L.
12 maanden
Verschil in mestcelbelasting van de huid - mestcellen/mm²
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in mestcelbelasting tussen de start van de behandeling en 12 maanden later zal worden beoordeeld door variatie van het aantal mestcellen / mm² dat op de huidbiopten is vastgesteld.
12 maanden
Verschil in symptomen van activering van mestcellen: diarree
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in diarree tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later wordt beoordeeld aan de hand van het absolute aantal stoelgangen/dag voor diarree
12 maanden
Verschil in symptomen van activering van mestcellen: pollakisurie
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in pollakisurie tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later, beoordeeld aan de hand van het absolute aantal keer plassen/dag voor pollakiurie.
12 maanden
Verschil in symptomen van activering van mestcellen: artralgie
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in artralgie tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later geëvalueerd door het absolute aantal pijnlijke gewrichten/dag en de intensiteit van gewrichtspijn beoordeeld door de visuele analoge schaal van 0 tot 10 voor artralgie.
12 maanden
Verschil in symptomen van activering van mestcellen: ongemak
Tijdsspanne: 12 maanden
Het verschil in ongemak tussen het begin van de behandeling en 12 maanden later wordt beoordeeld aan de hand van het absolute aantal flauwvallen/week
12 maanden
De veiligheid van behandeling met hydroxychloroquine.
Tijdsspanne: 12 maanden
De veiligheid van de behandeling met hydroxychloroquine zal worden bepaald door evaluatie van bijwerkingen
12 maanden
effectiviteit van de behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
De correlatie tussen de werkzaamheid van de behandeling met hydroxychloroquine en het niveau van serum HCQ zal worden uitgevoerd door de Bland-Altman-test.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 oktober 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/19/0504
  • 2020-003268-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren