Гидроксихлорохин у пациентов с изолированным кожным мастоцитозом или вялотекущим системным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи (HCQMa)
6 октября 2021 г. обновлено: University Hospital, Toulouse
Гидроксихлорохин у пациентов с изолированным кожным мастоцитозом или у пациентов с индолентным системным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи: исследование для подтверждения концепции
Лечение системного мастоцитоза имеет две основные оси:
- Контроль симптомов активации тучных клеток и
- Контроль пролиферации (накопления) тучных клеток.
Не существует стандартного лечения, и ни одно лекарство не имеет регистрационного удостоверения для лечения моноклонального вялотекущего мастоцитоза.
Обзор исследования
Подробное описание
Мастоцитоз — орфанное заболевание, связанное с накоплением и/или пролиферацией аномальных тучных клеток в различных тканях.
У взрослых проводится классическое различие между изолированными кожными формами (от 10 до 15%) и системными формами (от 85 до 90%).
Лечение системного мастоцитоза имеет две основные оси:
- Контроль симптомов активации тучных клеток и
- Контроль пролиферации (накопления) тучных клеток.
Не существует стандартного лечения, и ни одно лекарство не имеет регистрационного удостоверения для лечения моноклонального вялотекущего мастоцитоза.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Maella Severino-Freire, MD
- Номер телефона: +33 05 67 77 81 41
- Электронная почта: severino-freire.m@chu-toulouse.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Cristina Bulai Livideanu, MD
- Номер телефона: +33 05 67 77 81 35
- Электронная почта: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Места учебы
-
-
-
Toulouse, Франция, 31059
- Larrey Hospital - Toulouse University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст > 18 лет
- Изолированный кожный мастоцитоз или индолентный системный мастоцитоз с сопутствующими поражениями кожи, определенными в соответствии с критериями ВОЗ (и/или международными стандартами кожного мастоцитоза)
Пациент с по крайней мере одной инвалидностью, определяемой наличием следующих симптомов, оцененных как умеренные или тяжелые:
- Кожный зуд с баллом ≥ 5 по шкале ВАШ от 0 до 10
- Количество смывов в неделю ≥ 7
- Известна мутация Skin KIT
- Шкала производительности: OMS/ECOG ≤ 1
- Женщина и мужчина детородного возраста*, пользующиеся эффективной контрацепцией в течение всего периода лечения гидроксихлорохином, до 8 месяцев после его прекращения
Критерий исключения:
- Бессимптомный мастоцитоз и/или без поражения кожи
- Расширенный системный мастоцитоз
- История офтальмологических заболеваний и/или нарушений проводимости сердца, в частности удлинение интервала QT, а также факторы риска удлинения интервала QT, такие как болезни сердца (сердечная недостаточность, инфаркт миокарда), проаритмические состояния (например, брадикардия <50 ударов в минуту), наличие в анамнезе желудочковых аритмий, нескорректированная гипокалиемия и/или гипомагниемия, сопутствующее лечение препаратами, удлиняющими интервал QT, - показания к применению гидроксихлорохина
- Лечение циталопрамом, эсциталопрамом, гидроксизином, домперидоном, пиперакином в связи с повышенным риском желудочковых нарушений ритма, особенно torsades de pointes
- Специфическое противоопухолевое лечение (химиотерапия, лучевая терапия) менее чем за 4 недели до включения.
- Сопутствующая специфическая терапия против тучных клеток
- Противопоказания к КСИЛОКАИНУ 10 мг/мл АДРЕНАЛИН 0,005 мг/мл, раствор для инъекций: Известная гиперчувствительность к хлоргидрату лидокаина, к местным анестетикам амидного типа или к одному из их вспомогательных веществ (сульфитов), пациенты, страдающие рецидивирующей порфирией, коронарная недостаточность. недостаточность, желудочковые нарушения ритма, тяжелая артериальная гипертензия, обструктивная кардиомиопатия, гипертиреоз.
- Включение в другое исследование экспериментальной терапевтической молекулы
- Изменить симптоматическое лечение (включая дозировку) за 4 недели, предшествующих визиту включения
- Умеренная или тяжелая почечная или печеночная недостаточность или диабет
- История пересадки органов
- Невозможность дать информированное согласие
- Невозможность прохождения медицинского мониторинга по географическому, социальному или психическому
- Скрининг пациентов с серьезной операцией, запланированной на следующие две недели
- Пациент без медицинской страховки
- Беременность, Грудное вскармливание
- Уязвимый пациент, определяемый как:
- Выживаемость Esperanzae < 6 месяцев
- Пациент с другим неконтролируемым тяжелым заболеванием
- Пациент под судебной защитой
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Пациентов будут лечить гидроксихлорохином в дозе от 6 до 6,5 мг/кг/день.
|
Пациентов будут лечить гидроксихлорохином в дозе от 6 до 6,5 мг/кг/день в течение 12 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение симптомов активации тучных клеток
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Первичной конечной точкой этого исследования является изменение симптомов активации тучных клеток в виде зуда между началом лечения и спустя 12 месяцев.
Кожный зуд будет оцениваться по визуальной аналоговой шкале от 0 до 10 при каждом посещении.
|
12 месяцев
|
|
Изменение симптомов активации тучных клеток
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Первичной конечной точкой этого исследования является изменение симптомов активации тучных клеток в виде приливов между началом лечения и спустя 12 месяцев.
Приливы кожи будут оцениваться по абсолютному количеству приливов в неделю при каждом посещении.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разница в нагрузке тучных клеток - уровне триптазы в сыворотке
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разницу в количестве тучных клеток между началом лечения и через 12 месяцев будут оценивать по изменению уровня триптазы l в сыворотке, выраженной в мкг/л.
|
12 месяцев
|
|
Разница в массе тучных клеток кожи - тучные клетки/мм²
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разница в массе тучных клеток между началом лечения и 12 месяцами позже будет оцениваться по изменению количества тучных клеток/мм², выявленных в биоптатах кожи.
|
12 месяцев
|
|
Отличие симптомов активации тучных клеток: диарея
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разницу диареи между началом лечения и через 12 мес оценивают по абсолютному количеству стула/сутки при диарее.
|
12 месяцев
|
|
Отличие симптомов активации тучных клеток: поллакиурия
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разницу поллакиурии между началом лечения и через 12 мес оценивали по абсолютному числу мочеиспусканий/сутки при поллакиурии.
|
12 месяцев
|
|
Отличие симптомов активации тучных клеток: артралгия
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разницу артралгии между началом лечения и через 12 мес оценивали по абсолютному количеству болезненных суставов/сут и интенсивности боли в суставах, оцениваемой по визуально-аналоговой шкале от 0 до 10 для артралгии.
|
12 месяцев
|
|
Отличие симптомов активации тучных клеток: дискомфорт
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Разницу дискомфорта между началом лечения и через 12 мес оценивают по абсолютному количеству обмороков в неделю.
|
12 месяцев
|
|
Безопасность лечения гидроксихлорохином.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Безопасность лечения гидроксихлорохином будет определяться оценкой побочных эффектов.
|
12 месяцев
|
|
эффективность лечения
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Корреляцию между эффективностью лечения гидроксихлорохином и уровнем HCQ в сыворотке крови определят с помощью теста Бланда-Альтмана.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Fradet M, Negretto M, Tournier E, Laurent C, Apoil PA, Evrard S, Degboe Y, Del Mas V, Lamant L, Dubreuil P, Laroche M, Mailhol C, Hermine O, Paul C, Bulai Livideanu C. Frequency of isolated cutaneous involvement in adult mastocytosis: a cohort study. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2019 Sep;33(9):1713-1718. doi: 10.1111/jdv.15638. Epub 2019 May 17.
- Severino M, Chandesris MO, Barete S, Tournier E, Sans B, Laurent C, Apoil PA, Lamant L, Mailhol C, Laroche M, Fraitag S, Hanssens K, Dubreuil P, Hermine O, Paul C, Bulai Livideanu C. Telangiectasia macularis eruptiva perstans (TMEP): A form of cutaneous mastocytosis with potential systemic involvement. J Am Acad Dermatol. 2016 May;74(5):885-91.e1. doi: 10.1016/j.jaad.2015.10.050. Epub 2016 Feb 19.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 октября 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 января 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 января 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 октября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 октября 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кожные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования соединительной и мягкой ткани
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Гиперчувствительность
- Новообразования соединительной ткани
- Иммунные комплексные заболевания
- Мастоцитоз
- Мастоцитоз, системный
- Мастоцитоз, кожный
- Мастоцитома
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Противопротозойные агенты
- Противопаразитарные агенты
- Противомалярийные
- Гидроксихлорохин
Другие идентификационные номера исследования
- RC31/19/0504
- 2020-003268-25 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .