孤立性皮膚肥満細胞症患者または皮膚病変を伴う緩徐進行性全身性肥満細胞症患者におけるヒドロキシクロロキン (HCQMa)

包含基準:

1. 年齢 > 18歳
2. WHO基準（および/または皮膚肥満細胞症の国際基準）に従って定義された、孤立性皮膚肥満細胞症または関連皮膚病変を伴う緩徐進行性全身性肥満細胞症

3. 中等度から重度と評価される以下の症状の存在によって定義される少なくとも 1 つの障害を持つ患者:

   1. 0～10のVASスケールでスコアが5以上の皮膚そう痒症
   2. 週あたりのフラッシュ回数 ≥ 7
4. 皮膚のKIT変異が知られている
5. パフォーマンススケール: OMS/ECOG ≤ 1
6. ヒドロキシクロロキンによる治療中、中止後8か月まで効果的な避妊を行っている出産適齢期*の女性および男性

除外基準:

• 無症候性肥満細胞症および/または皮膚病変のない肥満細胞症
• 進行性全身性肥満細胞症
• 眼科疾患および/または心臓伝導障害の病歴、特にQT間隔の延長、ならびに心臓病（心不全、心筋梗塞）、催不整脈症状（例、心臓病など）のQT間隔延長の危険因子徐脈<50bpm）、心室不整脈の病歴、未補正の低カリウム血症および/または低マグネシウム血症、間隔延長剤による併用治療 QT-ヒドロキシクロロキンの使用を示唆するもの
• 心室調律障害、特にトルサード・ド・ポワントのリスクが高まるため、シタロプラム、エスシタロプラム、ヒドロキシジン、ドンペリドン、ピペラキンによる治療
• -参加前4週間以内の特定の抗腫瘍治療（化学療法、放射線療法）。
• 特異的抗肥満細胞治療の併用
• キシロカイン 10 mg/ml アドレナリン 0,005 mg/ml、注射液に対する禁忌： リドカイン塩酸塩、アミド型局所麻酔薬またはその賦形剤の 1 つ（亜硫酸塩）に対する既知の過敏症、再発性ポルフィリン症、冠動脈疾患を患っている患者機能不全、心室調律障害、重度の動脈性高血圧、閉塞性心筋症、甲状腺機能亢進症。
• 実験的な治療用分子を用いた別の試験への参加
• 包含来院前の4週間以内に対症療法（投与量を含む）を変更する
• 中等度から重度の腎不全、肝不全、または糖尿病
• 臓器移植の歴史
• インフォームドコンセントを与えることができない
• 地理的、社会的、または精神的な理由で医学的モニタリングを受けることができない
• 今後 2 週間以内に大手術が予定されている患者のスクリーニング
• 健康保険を持たない患者
• 妊娠、授乳中
• 脆弱な患者。次のように定義されます。
• エスペランサの生存期間 < 6 か月
• 制御不能な別の重篤な疾患を患っている患者
• 法的保護下にある患者