Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiklorokiini yksittäisillä ihon mastosytoosipotilailla tai indolentilla systeemisellä mastosytoosilla, johon liittyy ihovaurioita (HCQMa)

keskiviikko 6. lokakuuta 2021 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Hydroksiklorokiini yksittäisillä ihon mastosytoosipotilailla tai indolentilla systeemisellä mastosytoosilla, johon liittyy ihovaurioita: käsitetutkimus

Systeemisen mastosytoosin hoidossa on kaksi pääakselia:

  • Syötösolujen aktivoitumisoireiden hallinta ja
  • Syötösolujen lisääntymisen (kerääntymisen) hallinta.

Ei ole olemassa standardihoitoa, eikä millään hoidolla ole myyntilupaa monoklonaalisen indolentin mastosytoosin hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mastosytoosi on harvinaissairaus, joka liittyy epänormaalien syöttösolujen kertymiseen ja/tai lisääntymiseen eri kudoksissa.

Aikuisilla tehdään klassinen ero eristettyjen ihomuotojen (10-15 %) ja systeemisten muotojen (85-90 %) välillä.

Systeemisen mastosytoosin hoidossa on kaksi pääakselia:

  • Syötösolujen aktivoitumisoireiden hallinta ja
  • Syötösolujen lisääntymisen (kerääntymisen) hallinta.

Ei ole olemassa standardihoitoa, eikä millään hoidolla ole myyntilupaa monoklonaalisen indolentin mastosytoosin hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Larrey Hospital - Toulouse University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä > 18 vuotta
  2. Eristetty ihon mastosytoosi tai indolentti systeeminen mastosytoosi ja siihen liittyvät ihovauriot, jotka on määritelty WHO:n kriteerien (ja/tai ihon mastocytoosin kansainvälisten standardien) mukaisesti

  3. Potilas, jolla on vähintään yksi vamma, joka määritellään seuraavien oireiden perusteella, jotka on arvioitu keskivaikeiksi tai vakaviksi:

    1. Ihon kutina, jonka pistemäärä on ≥ 5 VAS-asteikolla 0-10
    2. Huuhtelujen määrä / viikko ≥ 7
  4. Skin KIT -mutaatio tiedossa
  5. Suorituskykyasteikko: OMS/ECOG ≤ 1
  6. Hedelmällisessä iässä oleva nainen ja mies* tehokkaassa ehkäisyssä koko hydroksiklorokiinihoidon ajan, 8 kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Oireeton mastosytoosi ja/tai ilman ihovaurioita
  • Pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi
  • Aiemmat oftalmiset sairaudet ja/tai sydämen johtumishäiriöt, erityisesti QT-ajan pidentyminen sekä QT-ajan pidentymisen riskitekijät, kuten sydänsairaus (sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti), rytmihäiriöt (esim. bradykardia < 50 lyöntiä minuutissa), aiemmat kammiorytmiat, korjaamaton hypokalemia ja/tai hypomagnesemia, samanaikainen hoito intervallia pidentävillä aineilla QTa vastaan ​​- mikä viittaa hydroksiklorokiinin käyttöön
  • Hoito sitalopraamilla, essitalopraamilla, hydroksitsiinilla, domperidonilla, piperakiinilla kammiorytmihäiriöiden, erityisesti torsades de pointesin, lisääntyneen riskin vuoksi
  • Erityinen kasvainten vastainen hoito (kemoterapia, sädehoito) alle 4 viikkoa ennen sisällyttämistä.
  • Samanaikainen spesifinen syöttösolujen vastainen hoito
  • Vasta-aihe(t) XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALINE 0,005 mg/ml, injektioliuos: Tunnettu yliherkkyys lidokaiinikloorihydraatille, amidityyppisille paikallispuudutteille tai jollekin sen apuaineista (sulfiitteista), potilaat, joilla on toistuva porfyria, sepelvaltimotauti vajaatoiminta, kammiorytmihäiriöt, vaikea valtimoverenpaine, obstruktiivinen kardiomyopatia, kilpirauhasen liikatoiminta.
  • Sisällytetään toiseen kokeeseen kokeellisella terapeuttisella molekyylillä
  • Muuta oireenmukaista hoitoa (mukaan lukien annostus) inkluusiokäyntiä edeltäneiden 4 viikon aikana
  • Keskivaikea tai vaikea munuaisten tai maksan vajaatoiminta tai diabetes
  • Elinsiirron historia
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Kyvyttömyys läpäistä maantieteellistä, sosiaalista tai psyykkistä seurantaa
  • Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus, seulonta seuraavan kahden viikon aikana
  • Potilas ilman sairausvakuutusta
  • Raskaus, Imetys
  • Haavoittuva potilas, joka määritellään seuraavasti:
  • Esperanzaen eloonjääminen < 6 kuukautta
  • Potilas, jolla on toinen hallitsematon vakava sairaus
  • Potilas oikeusturvassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Potilaita hoidetaan hydroksiklorokiinilla annoksella 6-6,5 mg/kg/vrk
Lääke: Hydroksiklorokiini
Potilaita hoidetaan hydroksiklorokiinilla annoksella 6-6,5 mg/kg/vrk 12 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Syötösolujen aktivoitumisoireiden muutos
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on syöttösoluaktivaatio-oireiden muutos kutinana hoidon aloittamisen ja 12 kuukauden kuluttua sen jälkeen. Ihon kutina arvioidaan visuaalisella analogisella asteikolla 0-10 jokaisella käynnillä.
12 kuukautta
Syötösolujen aktivoitumisoireiden muutos
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on syöttösoluaktivaatio-oireiden muuttuminen huuhteluina hoidon aloittamisen ja 12 kuukauden kuluttua sen jälkeen. Ihon punoitus arvioidaan jokaisen käynnin absoluuttisen punoitusmäärän mukaan viikossa
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero syöttösolukuormituksessa - seerumin tryptaasitaso
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ero syöttösolukuormituksessa hoidon alkamisen ja 12 kuukauden kuluttua sen jälkeen arvioidaan seerumin tryptaasi l -tason vaihtelulla ilmaistuna μg/l.
12 kuukautta
Ero ihon syöttösolukuormituksessa - syöttösolut/mm²
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ero syöttösolukuormituksessa hoidon alkamisen ja 12 kuukauden kuluttua myöhemmin arvioidaan ihobiopsioista tunnistetun syöttösolumäärän / mm² vaihtelun perusteella.
12 kuukautta
Ero syöttösolujen aktivaatiooireissa: ripuli
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ripulin ero hoidon alun ja 12 kuukauden kuluttua hoidon alkamisen välillä mitattuna ripulin absoluuttisena ulosteiden lukumääränä päivässä
12 kuukautta
Ero syöttösolujen aktivaatiooireissa: pollakiuria
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pollakiurian ero hoidon alkamisen ja 12 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen mitattuna pollakiurian absoluuttisena virtsaamismääränä päivässä.
12 kuukautta
Ero syöttösolujen aktivoitumisoireissa: nivelkipu
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Nivelkivun ero hoidon alun ja 12 kuukauden kuluttua hoidon alkamisen välillä arvioituna kipeiden nivelten absoluuttisella lukumäärällä/vrk ja nivelkivun voimakkuudella arvioituna visuaalisella analogia-asteikolla 0-10 nivelkivulle.
12 kuukautta
Ero syöttösolujen aktivaatiooireissa: epämukavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Epämukavuuden ero hoidon alkamisen ja 12 kuukauden kuluttua myöhemmin arvioituna heikotuksen absoluuttisella lukumäärällä / viikko
12 kuukautta
Hydroksiklorokiinihoidon turvallisuus.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Hydroksiklorokiinihoidon turvallisuus tehdään arvioimalla haittatapahtumat
12 kuukautta
hoidon tehokkuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Hydroksiklorokiinihoidon tehokkuuden ja seerumin HCQ-tason välinen korrelaatio tehdään Bland-Altman-testillä.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC31/19/0504
  • 2020-003268-25 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mastosytoosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa