Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hydroxyklorokin hos isolerade kutan mastocytospatienter eller indolent systemisk mastocytos med associerade hudinvolverade patienter (HCQMa)

6 oktober 2021 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Hydroxyklorokin hos isolerade kutan mastocytospatienter eller indolent systemisk mastocytos med associerade hudinvolverade patienter: studie av begreppsförklaring

Behandlingen av systemisk mastocytos har två huvudaxlar:

  • Kontroll av mastcellsaktiveringssymptom och
  • Kontroll av proliferation (ackumulering) av mastceller.

Det finns ingen standardbehandling och ingen behandling har ett marknadsföringstillstånd för behandling av monoklonal indolent mastocytos.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mastocytos är en föräldralös sjukdom relaterad till ackumulering och/eller spridning av onormala mastceller i olika vävnader.

Hos vuxna görs en klassisk skillnad mellan isolerade kutana former (10 till 15 %) och systemiska former (85 till 90 %).

Behandlingen av systemisk mastocytos har två huvudaxlar:

  • Kontroll av mastcellsaktiveringssymptom och
  • Kontroll av proliferation (ackumulering) av mastceller.

Det finns ingen standardbehandling och ingen behandling har ett marknadsföringstillstånd för behandling av monoklonal indolent mastocytos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Larrey Hospital - Toulouse University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder > 18 år
  2. Isolerad kutan mastocytos eller indolent systemisk mastocytos med tillhörande hudskador definierade enligt WHO-kriterier (och/eller internationella standarder för kutan mastocytos)

  3. Patient med minst ett funktionshinder definierat av närvaron av följande symtom bedömda som måttliga till svåra:

    1. Kutan klåda med poäng ≥ 5 på en VAS-skala från 0 till 10
    2. Antal spolningar/vecka ≥ 7
  4. Hud KIT mutation känd
  5. Prestandaskala: OMS/ECOG ≤ 1
  6. Kvinna och man i fertil ålder* under effektiv preventivmetod under all behandling med hydroxiklorokin, fram till 8 månader efter det att den upphört

Exklusions kriterier:

  • Icke-symptomatisk mastocytos och/eller utan hudpåverkan
  • Avancerad systemisk mastocytos
  • Anamnes på oftalmisk sjukdom och/eller hjärtöverledningsstörningar, särskilt förlängning av QT-intervallet samt riskfaktorer för förlängning av QT-intervallet, såsom hjärtsjukdom (hjärtsvikt, hjärtinfarkt), proarytmiska tillstånd (t.ex. bradykardi <50 slag per minut), anamnes på ventrikulära dysrytmier, okorrigerad hypokalemi och/eller hypomagnesemi, samtidig behandling med intervallförlängare Qmot-indikerar användning av hydroxiklorokin
  • Behandling med citalopram, escitalopram, hydroxyzin, domperidon, piperakin på grund av den ökade risken för ventrikulära rytmrubbningar, särskilt torsades de pointes
  • Specifik antitumörbehandling (kemoterapi, strålbehandling) på mindre än 4 veckor före inkludering.
  • Samtidig specifik anti-mastcellsbehandling
  • Kontraindikation(er) för XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALIN 0,005 mg/ml, injicerbar lösning: Känd överkänslighet mot klorhydrat de lidokain, mot lokalanestetika av amidtyp eller något av dess hjälpämnen (sulfiter), patienter som lider av återkommande porfyrier, koronar. insufficiens, ventrikulära rytmrubbningar, svår arteriell hypertoni, obstruktiv kardiomyopati, hypertyreos.
  • Inkludering i ett annat försök med en experimentell terapeutisk molekyl
  • Ändra symtomatisk behandling (inklusive dosering) under de 4 veckorna före inklusionsbesöket
  • Måttlig till svår njur- eller leversvikt eller diabetes
  • Historia om organtransplantation
  • Oförmåga att ge informerat samtycke
  • Oförmåga att genomgå medicinsk övervakning för geografisk, social eller psykisk
  • Patienter med större operation planerad under de kommande två veckorna screening
  • Patient utan sjukförsäkring
  • Graviditet, amning
  • Sårbar patient, definierad som:
  • Esperanzae överlevnad < 6 månader
  • Patient med en annan okontrollerad allvarlig sjukdom
  • Patient under juridiskt skydd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Patienterna kommer att behandlas med hydroxiklorokin i en dos på 6 till 6,5 mg/kg/dag
Läkemedel: Hydroxiklorokin
Patienterna kommer att behandlas med hydroxiklorokin i en dos på 6 till 6,5 mg/kg/dag under 12 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av mastcellsaktiveringssymptom
Tidsram: 12 månader
Det primära effektmåttet för denna studie är förändringen av mastcellsaktiveringssymptom som klåda mellan behandlingens början och 12 månader senare. Hudklåda kommer att bedömas med den visuella analoga skalan från 0 till 10 vid varje besök.
12 månader
Förändring av mastcellsaktiveringssymptom
Tidsram: 12 månader
Det primära effektmåttet för denna studie är förändringen av mastcellsaktiveringssymptom som spolningar mellan behandlingens början och 12 månader senare. Hudspolningen kommer att utvärderas enligt det absoluta antalet spolningar/vecka vid varje besök
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad på mastcellsbelastning - serumtryptasnivå
Tidsram: 12 månader
Skillnaden i mastcellsbelastning mellan behandlingsstart och 12 månader senare kommer att utvärderas genom variation av nivån av serumtryptas l uttryckt i μg/L.
12 månader
Skillnad på hudens mastcellbelastning - mastceller/mm²
Tidsram: 12 månader
Skillnaden i mastcellsbelastning mellan behandlingsstart och 12 månader senare kommer att bedömas genom variation av antalet mastceller/mm² identifierade på hudbiopsierna.
12 månader
Skillnad mellan mastcellsaktiveringssymptom: diarré
Tidsram: 12 månader
Skillnaden mellan diarré mellan behandlingsstart och 12 månader senare utvärderad av det absoluta antalet avföring/dag för diarré
12 månader
Skillnad mellan mastcellsaktiveringssymptom: pollakiuri
Tidsram: 12 månader
Skillnaden av pollakiuri mellan behandlingsstart och 12 månader senare bedöms av det absoluta antalet urinationer / dag för pollakiuri.
12 månader
Skillnad mellan mastcellsaktiveringssymptom: artralgi
Tidsram: 12 månader
Skillnaden av artralgi mellan behandlingsstart och 12 månader senare utvärderad av det absoluta antalet smärtsamma leder/dag och intensiteten av ledsmärta bedömd med den visuella analoga skalan från 0 till 10 för artralgi.
12 månader
Skillnad mellan mastcellsaktiveringssymptom: obehag
Tidsram: 12 månader
Skillnaden i obehag mellan behandlingsstart och 12 månader senare utvärderad av det absoluta antalet svimning/vecka
12 månader
Säkerheten för behandling med hydroxiklorokin.
Tidsram: 12 månader
Säkerheten vid behandling med hydroxiklorokin kommer att ske genom utvärdering av biverkningar
12 månader
behandlingens effektivitet
Tidsram: 12 månader
Korrelationen mellan effektiviteten av behandling med hydroxiklorokin och nivån av serum HCQ kommer att utföras av Bland-Altman-testet.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 oktober 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

20 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/19/0504
  • 2020-003268-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera