Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksychlorochina u pacjentów z izolowaną mastocytozą skórną lub wolno postępującą mastocytozą układową z towarzyszącym zajęciem skóry (HCQMa)

6 października 2021 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Hydroksychlorochina u pacjentów z izolowaną mastocytozą skórną lub indolentną mastocytozą układową z towarzyszącym zajęciem skóry: badanie potwierdzające słuszność koncepcji

Leczenie mastocytozy układowej ma dwie główne osie:

  • Kontrola objawów aktywacji komórek tucznych i
  • Kontrola proliferacji (akumulacji) komórek tucznych.

Nie ma standardowego leczenia i żadne leczenie nie jest dopuszczone do obrotu w leczeniu mastocytozy monoklonalnej indolentnej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mastocytoza jest chorobą sierocą związaną z gromadzeniem i/lub proliferacją nieprawidłowych komórek tucznych w różnych tkankach.

U dorosłych dokonuje się klasycznego rozróżnienia między izolowanymi postaciami skórnymi (10 do 15%) i postaciami ogólnoustrojowymi (85 do 90%).

Leczenie mastocytozy układowej ma dwie główne osie:

  • Kontrola objawów aktywacji komórek tucznych i
  • Kontrola proliferacji (akumulacji) komórek tucznych.

Nie ma standardowego leczenia i żadne leczenie nie jest dopuszczone do obrotu w leczeniu mastocytozy monoklonalnej indolentnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Larrey Hospital - Toulouse University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 18 lat
  2. Izolowana mastocytoza skórna lub łagodna mastocytoza układowa z towarzyszącymi zmianami skórnymi zdefiniowanymi zgodnie z kryteriami WHO (i/lub międzynarodowymi standardami dotyczącymi mastocytozy skórnej)

  3. Pacjent z co najmniej jedną niepełnosprawnością zdefiniowaną przez występowanie następujących objawów w stopniu umiarkowanym do ciężkiego:

    1. Świąd skóry z wynikiem ≥ 5 w skali VAS od 0 do 10
    2. Liczba spłukań / tydzień ≥ 7
  4. Znana mutacja skóry KIT
  5. Skala wydajności: OMS/ECOG ≤ 1
  6. Kobieta i mężczyzna w wieku rozrodczym* stosujący skuteczną antykoncepcję podczas całego leczenia hydroksychlorochiną, do 8 miesięcy po jej odstawieniu

Kryteria wyłączenia:

  • Bezobjawowa mastocytoza i/lub bez zajęcia skóry
  • Zaawansowana mastocytoza układowa
  • choroby oczu i (lub) zaburzenia przewodzenia w sercu, w szczególności wydłużenie odstępu QT oraz czynniki ryzyka wydłużenia odstępu QT, takie jak choroby serca (niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego), stany proarytmiczne (np. bradykardia <50 uderzeń na minutę), zaburzenia rytmu komorowego w wywiadzie, nieskorygowana hipokaliemia i/lub hipomagnezemia, jednoczesne leczenie lekami wydłużającymi odstęp QT – wskazujące na stosowanie hydroksychlorochiny
  • Leczenie citalopramem, escitalopramem, hydroksyzyną, domperydonem, piperachiną ze względu na zwiększone ryzyko zaburzeń rytmu komorowego, zwłaszcza torsades de pointes
  • Specyficzne leczenie przeciwnowotworowe (chemioterapia, radioterapia) krótsze niż 4 tygodnie przed włączeniem.
  • Jednoczesne swoiste leczenie przeciw komórkom tucznym
  • Przeciwwskazania do stosowania XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALINE 0,005 mg/ml, roztwór do wstrzykiwań: Znana nadwrażliwość na chlorowodorek lidokainy, na amidowe środki miejscowo znieczulające lub jedną z substancji pomocniczych (siarczyny), pacjenci z nawracającymi porfiriami, niewydolność, zaburzenia rytmu komorowego, ciężkie nadciśnienie tętnicze, kardiomiopatia zaporowa, nadczynność tarczycy.
  • Włączenie do innego badania z eksperymentalną cząsteczką terapeutyczną
  • Zmień leczenie objawowe (w tym dawkowanie) w ciągu 4 tygodni poprzedzających wizytę inkluzyjną
  • Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek lub wątroby lub cukrzyca
  • Historia przeszczepów narządów
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  • Niemożność poddania się kontroli medycznej ze względów geograficznych, społecznych lub psychicznych
  • Pacjenci z poważną operacją zaplanowaną w ciągu najbliższych dwóch tygodni na badania przesiewowe
  • Pacjent bez ubezpieczenia zdrowotnego
  • Ciąża, karmienie piersią
  • Pacjent wrażliwy, zdefiniowany jako:
  • Przeżywalność Esperanzae < 6 miesięcy
  • Pacjent z inną niekontrolowaną ciężką chorobą
  • Pacjent pod ochroną prawną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Pacjenci będą leczeni hydroksychlorochiną w dawce od 6 do 6,5 mg/kg mc./dobę
Lek: Hydroksychlorochina
Pacjenci będą leczeni hydroksychlorochiną w dawce od 6 do 6,5 mg/kg mc./dobę przez 12 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objawów aktywacji komórek tucznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest zmiana objawów aktywacji komórek tucznych w postaci świądu między rozpoczęciem leczenia a 12 miesiącami później. Podczas każdej wizyty świąd skóry będzie oceniany za pomocą wizualnej skali analogowej od 0 do 10.
12 miesięcy
Zmiana objawów aktywacji komórek tucznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest zmiana objawów aktywacji komórek tucznych w postaci zaczerwienień między rozpoczęciem leczenia a 12 miesiącami później. Płukanie skóry będzie oceniane na podstawie bezwzględnej liczby spłukiwań / tydzień podczas każdej wizyty
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w mastocytach – poziom tryptazy w surowicy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica w obciążeniu mastocytami między rozpoczęciem leczenia a 12 miesiącami później zostanie oceniona na podstawie zmiany poziomu tryptazy l w surowicy wyrażonej w μg/l.
12 miesięcy
Różnica w obciążeniu mastocytami skóry - mastocyty/mm²
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica w mastocytach między początkiem leczenia a 12 miesiącami później zostanie oceniona na podstawie zmiany liczby komórek tucznych/mm² zidentyfikowanych w biopsjach skóry.
12 miesięcy
Różnica objawów aktywacji komórek tucznych: biegunka
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica biegunki między początkiem leczenia a 12 miesiącami później, oceniana na podstawie bezwzględnej liczby stolców/dzień dla biegunki
12 miesięcy
Różnice w objawach aktywacji komórek tucznych: częstomocz
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica w częstomoczu między początkiem leczenia a 12 miesiącami później, oceniana na podstawie bezwzględnej liczby oddanych moczu/dzień dla częstomoczu.
12 miesięcy
Różnica objawów aktywacji komórek tucznych: bóle stawów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica w bólu stawów między początkiem leczenia a 12 miesiącami później, oceniana jako bezwzględna liczba bolesnych stawów/dzień oraz intensywność bólu stawów oceniana za pomocą wizualnej skali analogowej od 0 do 10 dla bólu stawów.
12 miesięcy
Różnica objawów aktywacji komórek tucznych: dyskomfort
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Różnica dyskomfortu między początkiem leczenia a 12 miesiącami później oceniana na podstawie bezwzględnej liczby omdleń/tydzień
12 miesięcy
Bezpieczeństwo leczenia hydroksychlorochiną.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Bezpieczeństwo leczenia hydroksychlorochiną zostanie przeprowadzone na podstawie oceny zdarzeń niepożądanych
12 miesięcy
skuteczność leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Korelacja między skutecznością leczenia hydroksychlorochiną a poziomem HCQ w surowicy zostanie przeprowadzona za pomocą testu Blanda-Altmana.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Maella Severino-Freire, MD, Toulouse University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 października 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/19/0504
  • 2020-003268-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hydroksychlorochina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj