Idrossiclorochina in pazienti con mastocitosi cutanea isolata o mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento cutaneo associato (HCQMa)

Criterio di inclusione:

1. Età > 18 anni
2. Isolato Mastocitosi cutanea o mastocitosi sistemica indolente con lesioni cutanee associate definite secondo i criteri dell'OMS (e/o gli standard internazionali per la mastocitosi cutanea)

3. Paziente con almeno una disabilità definita dalla presenza dei seguenti sintomi valutati da moderati a gravi:

   1. Prurito cutaneo con punteggio ≥ 5 su una scala VAS da 0 a 10
   2. Numero di lavaggi/settimana ≥ 7
4. Mutazione KIT cutanea nota
5. Scala delle prestazioni: OMS/ECOG ≤ 1
6. Donna e uomo in età fertile* sotto contraccezione efficace durante tutto il trattamento con idrossiclorochina, fino a 8 mesi dopo la sua interruzione

Criteri di esclusione:

• Mastocitosi non sintomatica e/o senza interessamento cutaneo
• Mastocitosi sistemica avanzata
• Storia di malattie oftalmiche e/o disturbi della conduzione cardiaca, in particolare il prolungamento dell'intervallo QT nonché i fattori di rischio per il prolungamento dell'intervallo QT, come malattie cardiache (insufficienza cardiaca, infarto del miocardio), condizioni pro-aritmiche (es. bradicardia <50 bpm), anamnesi di aritmie ventricolari, ipokaliemia e/o ipomagnesiemia non corretta, trattamento concomitante con agenti che prolungano l'intervallo QTagainst-indicando l'uso di idrossiclorochina
• Trattamento con citalopram, escitalopram, idrossizina, domperidone, piperachina a causa dell'aumentato rischio di disturbi del ritmo ventricolare, in particolare torsioni di punta
• Trattamento antitumorale specifico (chemioterapia, radioterapia) inferiore a 4 settimane prima dell'inclusione.
• Trattamento concomitante specifico antimastocita
• Controindicazione(i) a XYLOCAINE 10 mg/ml ADRENALINE 0,005 mg/ml, soluzione iniettabile: Ipersensibilità nota al cloridrato della lidocaina, agli anestetici locali di tipo amidico o ad uno dei suoi eccipienti (solfiti), pazienti affetti da porfirie ricorrenti, insufficienza cardiaca, disturbi del ritmo ventricolare, grave ipertensione arteriosa, cardiomiopatia ostruttiva, ipertiroidismo.
• Inclusione in un altro studio con una molecola terapeutica sperimentale
• Modificare il trattamento sintomatico (incluso il dosaggio) nelle 4 settimane precedenti la visita di inclusione
• Insufficienza renale o epatica da moderata a grave o diabete
• Storia del trapianto di organi
• Impossibilità di dare il consenso informato
• Impossibilità di sottoporsi a monitoraggio medico per motivi geografici, sociali o psichici
• Pazienti con interventi chirurgici importanti programmati nelle prossime due settimane di screening
• Paziente senza assicurazione sanitaria
• Gravidanza, allattamento al seno
• Paziente Vulnerabile, definito come:
• Sopravvivenza Esperanzae < 6 mesi
• Paziente con un'altra grave malattia incontrollata
• Paziente sotto tutela giuridica