Účinnost a bezpečnost 10týdenních nebo kratších intervalů injekcí botulotoxinu vs. 12týdenních nebo delších
28. června 2022 aktualizováno: Richard Dewey, University of Texas Southwestern Medical Center
Účinnost a bezpečnost 10týdenních nebo kratších vs. 12týdenních nebo delších intervalů injekce botulotoxinu pro léčbu svalového spasmu spojeného s neurologickými poruchami
Naší hypotézou je, že botulotoxinové injekce (s onabotulotoxinem, inkobotulotoxinem a abobotulotoxinem) podávané v 10týdenních nebo kratších intervalech pro indikaci léčby svalových spazmů spojených s neurologickými poruchami jsou spojeny se stejnou bezpečností a účinností jako injekce podávané v 12týdenní nebo delší intervaly.
Rovněž předpokládáme, že u pacientů, kteří by preferovali kratší interval mezi injekcemi, ale kterým to jejich pojišťovna zabránila, mají horší kvalitu života související se zdravím ve srovnání s pacienty, kteří dostávají injekce v intervalu 10 týdnů nebo kratším.
Naším cílem je prozkoumat tuto hypotézu sběrem demografických a injekčních dat a odpovědí na průzkumy pacientů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Náš projekt má následující cíle:
Cíl 1: zjistit, zda existuje nějaký rozdíl v bezpečnosti nebo účinnosti mezi pacienty, kteří dostávají injekce botulotoxinu v 10týdenních nebo kratších intervalech ve srovnání s pacienty, kteří dostávají injekce ve 12týdenních nebo delších intervalech.
Cíl 2: zjistit, zda pacienti, kteří dali přednost injekcím v 10týdenních nebo kratších intervalech, ale jejichž pojišťovna nařídila 12týdenní interval, mají horší kvalitu života související se zdravím ve srovnání s pacienty, kteří dostávají injekce v 10týdenních intervalech nebo kratších intervalech.
Tento projekt se skládá ze dvou analýz, z nichž každá je navržena tak, aby splnila cíle 1 a 2. Pro oba cíle pozveme k účasti po sobě jdoucí pacienty, kteří splňují vstupní kritéria a kteří jsou sledováni na klinikách pro injekce botulotoxinu na University of Texas Southwestern Medical Center. fakulta. Účastníkům, kteří souhlasí se sběrem dat účastí v e-mailovém průzkumu kvality života, bude jejich lékařská dokumentace zkontrolována zkoušejícím za účelem odebrání klinických dat (zahrnujících dávku, místo vpichu, interval vpichu, vedlejší účinky, demografické údaje a diagnózy). ). Kromě toho pacienti vyplní dva nebo více nástrojů průzkumu v den své návštěvy po návštěvě injekce botulotoxinu. Dokončenými nástroji průzkumu budou 1) zdravotní dotazník SF-36 a 2) průzkum HRQoL specifický pro onemocnění vybraný tak, aby byl použitelný pro konkrétní stav, kvůli kterému daný subjekt dostává injekce botulotoxinu. Pacienti, kteří dostávají injekce pro více onemocnění, obdrží průzkumy pro každý stav, pro který jsou léčeni. Škály specifické pro onemocnění, které se mají používat selektivně v závislosti na konkrétním stavu pacienta, zahrnují:
- Index invalidity blefarospasmu
- Dotazník kraniocervikální dystonie (CDQ-24)
- Škála postižení dystonie paže (ADDS)
- Stupnice hemifaciálních spasmů (HSF-7)
- Dotazník oromandibulární dystonie (OMDQ-25)
- Stupnice spasticity (SQoL-6D)
Pro analýzu budou pacienti rozděleni do dvou skupin (10týdenní nebo kratší interval mezi injekcemi a 12týdenní nebo delší interval mezi injekcemi) na základě doby, která uplynula mezi posledními aplikacemi botulotoxinu. Klinické údaje a údaje z průzkumu budou analyzovány, aby se zjistilo, zda existují rozdíly mezi těmito dvěma skupinami.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
105
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti budou postupně přijímáni po prezentaci k léčbě svalového spasmu způsobeného neurologickým onemocněním botulotoxinem na klinice UT Southwestern Movement Disorders jedním z vyšetřovatelů.
Popis
Kritéria pro zařazení
Cíl 1:
- Pacient poskytuje odpovědi na internetový průzkum, který zahrnuje souhlas s účastí
- Pacientovi byl diagnostikován jeden nebo více stavů, pro které existuje škála HRQoL a bude použit v této studii
- Pacient dostal alespoň 2 předchozí injekce botulotoxinu pro tento stav jedním z řešitelů studie
- Oba dva poslední intervaly mezi injekcemi jsou buď a) 10 týdnů nebo méně, nebo b) 12 týdnů nebo více
Cíl 2:
- Pacient poskytuje odpovědi na internetový průzkum, který zahrnuje souhlas s účastí
- Pacientovi byl diagnostikován jeden nebo více stavů, pro které existuje škála HRQoL a bude použit v této studii
- Pacient dostal alespoň 2 předchozí injekce botulotoxinu pro tento stav jedním z řešitelů studie
- Oba dva poslední intervaly mezi injekcemi jsou buď a) 10 týdnů nebo méně, nebo b) 12 týdnů nebo více
- Pokud dostáváte injekce po 12 týdnech nebo déle, poznámky musí předem uvádět, že pacient potřebuje interval mezi injekcemi 10 týdnů nebo méně
- Pokud dostáváte injekce po 12 týdnech nebo déle, důvodem musí být to, že pojišťovna, která hradí pacientovy náklady na léčbu, odmítla povolit frekvenci injekcí 10 týdnů nebo méně
Kritéria vyloučení:
Pro oba cíle 1 a 2:
- Pacient není ochoten souhlasit se studijními postupy (odmítá vyplnit průzkumy)
- Pacient má různé frekvence injekcí, takže obě poslední injekce nesplňují kritéria frekvence 10 týdnů nebo méně nebo frekvence 12 týdnů nebo více
- Pacient má diagnózu a je léčen pro stav, pro který neexistuje škála HRQoL
- Pacient nemá dostatečnou dokumentaci k charakterizaci demografie, diagnózy, zvoleného toxinu, použité dávky a použité frekvence injekcí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
10 týdnů nebo méně
Pacienti, kteří dostávají injekce botulotoxinu s frekvencí 10 týdnů nebo méně
|
|
12 týdnů nebo více
Pacienti, kteří dostávají injekce botulotoxinu s frekvencí 12 týdnů nebo déle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života měřená krátkým formulářem 36 (SF-36)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Skóre SF-36 HRQoL získané pacientem vyplněným průzkumem (měřeno od 0 do 100 pomocí bodovacího systému, kde 100 představuje nejlepší kvalitu života)
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Bezpečnost vstřikování
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Nežádoucí účinky zaznamenané kvalitativně a odstupňované podle závažnosti (0 až 4 numerický subjektivní stupeň, kde 4 je nejzávažnější) injekčním lékařem a připisované tímto lékařem poslední injekci
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkum indexu postižení blefarospasmů (BSDI)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Pacientem vyplněný průzkum BSDI – Skóre kvality života specifické pro onemocnění měřené od 0 do 4 vypočtené jako průměr příslušných položek, přičemž 4 představují nejhorší kvalitu života
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Dotazník cervikokraniální dystonie (CDQ24)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Pacientem dokončený průzkum CDQ24- Skóre kvality života specifické pro onemocnění měřené od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejhorší kvalitu života
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Škála postižení dystonie paže (ADDS)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Pacientem vyplněný průzkum ADDS – skóre kvality života specifické pro onemocnění měřené od 0 do 100 %, přičemž 0 % představuje nejhorší kvalitu života
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Škála hemifaciálních spazmů (HFS7)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Průzkum HFS7 vyplněný pacientem – skóre kvality života specifické pro onemocnění (měřeno od 0 do 4, kde 4 je nejzávažnější vliv na kvalitu života)
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Dotazník oromandibulární dystonie (OMDQ-25)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Pacientem vyplněný průzkum OMDQ-25- Skóre kvality života specifické pro onemocnění (měřeno od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejhorší kvalitu života)
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
|
Škála Spasticity Quality of Life (SQoL-6D)
Časové okno: jediné opatření 1 den od zápisu
|
Průzkum dokončený pacientem SQoL-6D- Skóre kvality života specifické pro onemocnění (měřeno od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší kvalitu života)
|
jediné opatření 1 den od zápisu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard B Dewey, Jr., MD, UT Southwestern Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Muller J, Wissel J, Kemmler G, Voller B, Bodner T, Schneider A, Wenning GK, Poewe W. Craniocervical dystonia questionnaire (CDQ-24): development and validation of a disease-specific quality of life instrument. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2004 May;75(5):749-53. doi: 10.1136/jnnp.2003.013441.
- Jankovic J, Kenney C, Grafe S, Goertelmeyer R, Comes G. Relationship between various clinical outcome assessments in patients with blepharospasm. Mov Disord. 2009 Feb 15;24(3):407-13. doi: 10.1002/mds.22368.
- Ruta D, Garratt A, Abdalla M, Buckingham K, Russell I. The SF 36 health survey questionnaire. A valid measure of health status.. BMJ. 1993 Aug 14;307(6901):448-9. doi: 10.1136/bmj.307.6901.448-b. No abstract available.
- Simpson DM, Hallett M, Ashman EJ, Comella CL, Green MW, Gronseth GS, Armstrong MJ, Gloss D, Potrebic S, Jankovic J, Karp BP, Naumann M, So YT, Yablon SA. Practice guideline update summary: Botulinum neurotoxin for the treatment of blepharospasm, cervical dystonia, adult spasticity, and headache: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2016 May 10;86(19):1818-26. doi: 10.1212/WNL.0000000000002560. Epub 2016 Apr 18.
- Tan EK, Fook-Chong S, Lum SY, Thumboo J. Validation of a short disease specific quality of life scale for hemifacial spasm: correlation with SF-36. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2005 Dec;76(12):1707-10. doi: 10.1136/jnnp.2005.065656.
- Wissel J. Towards flexible and tailored botulinum neurotoxin dosing regimens for focal dystonia and spasticity - Insights from recent studies. Toxicon. 2018 Jun 1;147:100-106. doi: 10.1016/j.toxicon.2018.01.018. Epub 2018 Jan 31.
- Truong DD, Gollomp SM, Jankovic J, LeWitt PA, Marx M, Hanschmann A, Fernandez HH; Xeomin US Blepharospasm Study Group. Sustained efficacy and safety of repeated incobotulinumtoxinA (Xeomin((R))) injections in blepharospasm. J Neural Transm (Vienna). 2013 Sep;120(9):1345-53. doi: 10.1007/s00702-013-0998-9. Epub 2013 Feb 23.
- Evidente VG, Truong D, Jankovic J, Comella CL, Grafe S, Hanschmann A. IncobotulinumtoxinA (Xeomin(R)) injected for blepharospasm or cervical dystonia according to patient needs is well tolerated. J Neurol Sci. 2014 Nov 15;346(1-2):116-20. doi: 10.1016/j.jns.2014.08.004. Epub 2014 Aug 10.
- Greene P, Fahn S, Diamond B. Development of resistance to botulinum toxin type A in patients with torticollis. Mov Disord. 1994 Mar;9(2):213-7. doi: 10.1002/mds.870090216.
- Jankovic J, Vuong KD, Ahsan J. Comparison of efficacy and immunogenicity of original versus current botulinum toxin in cervical dystonia. Neurology. 2003 Apr 8;60(7):1186-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000055087.96356.bb.
- Peterson DA, Berque P, Jabusch HC, Altenmuller E, Frucht SJ. Rating scales for musician's dystonia: the state of the art. Neurology. 2013 Aug 6;81(6):589-98. doi: 10.1212/WNL.0b013e31829e6f72. Epub 2013 Jul 24.
- Fahn, S., Assessment of the primary dystonias, in Quantification of Neurologic Deficit, M. TL, Editor. 1989, Butterworths: Oxford. p. 241-270.
- Merz RI, Deakin J, Hawthorne MR. Oromandibular dystonia questionnaire (OMDQ-25): a valid and reliable instrument for measuring health-related quality of life. Clin Otolaryngol. 2010 Oct;35(5):390-6. doi: 10.1111/j.1749-4486.2010.02194.x.
- Turner-Stokes L, Ashford S, Jacinto J, Maisonobe P, Balcaitiene J, Fheodoroff K. Impact of integrated upper limb spasticity management including botulinum toxin A on patient-centred goal attainment: rationale and protocol for an international prospective, longitudinal cohort study (ULIS-III). BMJ Open. 2016 Jun 17;6(6):e011157. doi: 10.1136/bmjopen-2016-011157.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. listopadu 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
14. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
2. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. června 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. června 2022
Naposledy ověřeno
1. června 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Stomatognátní onemocnění
- Nemoci úst
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Dyskineze
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Hypertonie svalů
- Nemoci očních víček
- Dystonie
- Dystonické poruchy
- Torticollis
- Svalová spasticita
- Křeč
- Hemifaciální spazmus
- Blefarospazmus
- Dystonia Musculorum Deformans
Další identifikační čísla studie
- STU-2021-0224
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .