Zkouška preemptivní farmakogenetiky u pacientů s nedostatečnou obsluhou (ToPP-UP)

Preemptivní farmakogenetické (PGx) testování může být zvláště přínosné u populací s nedostatečným medicínským přístupem tím, že se sníží počet schůzek nutných k optimalizaci lékové terapie a zvýší se účinnost levnějších nepatentovaných léků – typu nejčastěji s dostupnými farmakogenetickými pokyny (léky PGx). K dispozici je však málo údajů, které by vedly ke klinické implementaci u těchto populací pacientů. Naším dlouhodobým cílem je přispívat k efektivní implementaci PGx do klinické praxe s cílem zlepšit přesnost předepisování léků. Celkovým cílem této aplikace je identifikovat vzorce užívání léků PGx u pacientů s nedostatečnou léčbou a posoudit proveditelnost a účinnost preventivního testování PGx u této populace pacientů. Ústřední hypotézou je, že pacientům s nedostatečnou léčbou je předepisováno více léků na PGx a preventivní testování PGx je proveditelné a zároveň účinné při zlepšování spokojenosti pacientů s medikací. Důvodem navrhovaného výzkumu je, že identifikace populací pacientů, kteří mohou nejvíce profitovat z testování PGx, usnadní klinickou implementaci, která může snížit rozdíly v léčbě medikamenty.

Vyšetřovatelé plánují otestovat ústřední hypotézu a dosáhnout celkového cíle této aplikace sledováním tří konkrétních cílů. Prvním cílem je identifikovat klinické, demografické a socioekonomické faktory spojené se vzorci předepisování léků PGx u velké, v reálném světě různorodé populace pacientů. Vyšetřovatelé dosáhnou tohoto cíle porovnáním klinických, demografických a socioekonomických údajů s údaji o předpisech od milionů pacientů z celého státu Florida. Druhým cílem je vyvinout nízkonákladový panel pro testování PGx zahrnující předky, který bude informovat o běžně používaných lécích na PGx. Vyšetřovatelé navrhnou nízkonákladový, klinicky ověřený panel, který bude zahrnovat varianty běžné u rasových menšin v USA. Vyšetřovatelé plánují využít rozsáhlé dávkování testů a již dostupnou platformu pro genotypování, která minimalizuje náklady na pracovní sílu, aby bylo dosaženo významných úspor nákladů. Třetím cílem je zjistit proveditelnost levného preemptivního testování PGx v populaci s nedostatečnou léčbou a také jeho vliv na spokojenost pacientů s medikací. Vyšetřovatelé dosáhnou tohoto cíle dokončením randomizované otevřené klinické studie porovnávající pacienty s nedostatečnou léčbou, kteří dostávají preemptivní testování PGx, s pacienty, kteří dostávají obvyklou péči. Vyšetřovatelé porovnají klíčové implementační metriky a provedou také polostrukturované rozhovory s pacienty i poskytovateli zdravotní péče, aby posoudili, jak PGx vnímá proveditelnost a udržitelnost ze strany zúčastněných stran.

Navrhovaný výzkum je významný, protože by měl přispět cennými předběžnými údaji jak k reálné efektivitě preventivního testování PGx, tak k proveditelnosti studia a implementace této technologie u pacientů s nedostatečnou lékařskou péči – což je oblast výzkumu PGx, kde je k dispozici jen málo údajů. Navrhovaný výzkum je inovativní, protože tento projekt bude využívat další demografické a socioekonomické údaje, které by spolu s klinickými údaji měly lépe identifikovat populace pacientů, u kterých je největší pravděpodobnost, že budou mít prospěch z testování PGx, a umožnit soustředění implementačního úsilí na tyto populace. Nakonec vyšetřovatelé očekávají, že získali cenná data identifikující pacienty, u nichž je největší pravděpodobnost, že budou mít prospěch z preventivního testování PGx, zejména u pacientů, kteří jsou z lékařského hlediska nedostatečně vybaveni a/nebo jsou příslušníky rasových menšin. Tyto výsledky by měly mít důležitý pozitivní dopad, protože mohou informovat o dalším klinickém úsilí o implementaci PGx i budoucích velkých klinických studiích preemptivního testování, což v ideálním případě snižuje rozdíly ve zdravotnictví v oblasti přesné medicíny.