Ensayo de farmacogenética preventiva en pacientes desatendidos (ToPP-UP)

Las pruebas farmacogenéticas preventivas (PGx) pueden ser particularmente beneficiosas en poblaciones médicamente desatendidas al reducir la cantidad de citas requeridas para optimizar la terapia con medicamentos y aumentar la efectividad de los medicamentos sin patente menos costosos, el tipo que con mayor frecuencia cuenta con pautas farmacogenéticas disponibles (medicamentos PGx). Sin embargo, hay pocos datos disponibles para guiar la implementación clínica en estas poblaciones de pacientes. Nuestro objetivo a largo plazo es contribuir a la implementación eficiente de PGx en la práctica clínica para mejorar la precisión de la prescripción de medicamentos. El objetivo general de esta aplicación es identificar los patrones de uso de medicamentos PGx en pacientes médicamente desatendidos y evaluar la viabilidad y eficacia de las pruebas preventivas de PGx en esta población de pacientes. La hipótesis central es que a los pacientes médicamente desatendidos se les recetan más medicamentos PGx, y las pruebas preventivas de PGx son factibles y efectivas para mejorar la satisfacción del paciente con la medicación. El fundamento de la investigación propuesta es que la identificación de las poblaciones de pacientes que pueden beneficiarse más de las pruebas de PGx facilitará la implementación clínica que puede reducir las disparidades en el tratamiento con medicamentos.

Los investigadores planean probar la hipótesis central y lograr el objetivo general de esta aplicación persiguiendo tres objetivos específicos. El primer objetivo es identificar los factores clínicos, demográficos y socioeconómicos asociados con los patrones de prescripción de medicamentos PGx en una gran población de pacientes del mundo real y diversa. Los investigadores lograrán este objetivo comparando datos clínicos, demográficos y socioeconómicos con datos de prescripción de millones de pacientes en todo el estado de Florida. El segundo objetivo es desarrollar un panel de prueba de PGx ancestralmente inclusivo y de bajo costo diseñado para informar los medicamentos PGx de uso común. Los investigadores diseñarán un panel validado clínicamente y de bajo costo que incluirá variantes comunes en las minorías raciales en los EE. UU. Los investigadores planean aprovechar un extenso lote de pruebas y una plataforma de genotipado ya disponible que minimiza los costos de mano de obra para lograr ahorros de costos significativos. El tercer objetivo es determinar la viabilidad de las pruebas PGx preventivas de bajo costo en una población médicamente desatendida, así como su efecto sobre la satisfacción del paciente con la medicación. Los investigadores lograrán este objetivo mediante la realización de un ensayo clínico aleatorizado y abierto que compare pacientes médicamente desatendidos que reciben pruebas preventivas de PGx con aquellos que reciben atención habitual. Los investigadores compararán las métricas de implementación clave y también realizarán entrevistas semiestructuradas tanto en pacientes como en proveedores de atención médica para evaluar las percepciones de viabilidad y sostenibilidad de PGx por parte de las partes interesadas.

La investigación propuesta es importante porque debería contribuir con datos preliminares valiosos tanto para la efectividad en el mundo real de las pruebas preventivas de PGx como para la viabilidad de estudiar e implementar esta tecnología en pacientes médicamente desatendidos, un área de investigación de PGx donde hay pocos datos disponibles. La investigación propuesta es innovadora porque este proyecto utilizará datos demográficos y socioeconómicos adicionales que, junto con los datos clínicos, deberían identificar mejor a las poblaciones de pacientes con mayor probabilidad de beneficiarse de las pruebas PGx y permitir que los esfuerzos de implementación se centren en esas poblaciones. En última instancia, los investigadores esperan haber desarrollado datos valiosos que identifiquen a los pacientes con mayor probabilidad de beneficiarse de las pruebas preventivas de PGx, particularmente en pacientes que no cuentan con servicios médicos y/o miembros de minorías raciales. Estos resultados deberían tener un impacto positivo importante porque pueden informar más esfuerzos de implementación clínica de PGx, así como futuros grandes ensayos clínicos de pruebas preventivas, lo que idealmente reduciría las disparidades en la atención médica en el campo de la medicina de precisión.