Ennaltaehkäisevän farmakogenetiikan tutkimus vajaapalvelupotilailla (ToPP-UP)

Ennaltaehkäisevä farmakogeneettinen (PGx) testaus voi olla erityisen hyödyllinen lääketieteellisesti alipalveltuissa väestöryhmissä, koska se vähentää lääkehoidon optimoimiseksi tarvittavien tapaamisten määrää ja lisää halvempien, patentoimattomien lääkkeiden tehokkuutta - tyyppiä, jolla on useimmiten saatavilla farmakogeneettisiä ohjeita (PGx-lääkkeet). Käytettävissä on kuitenkin vain vähän tietoa, joka ohjaa kliinistä toteutusta näissä potilaspopulaatioissa. Pitkän aikavälin tavoitteemme on edistää PGx:n tehokasta käyttöönottoa kliinisessä käytännössä parantaaksemme lääkkeiden määräämisen tarkkuutta. Tämän sovelluksen yleisenä tavoitteena on tunnistaa PGx-lääkkeiden käyttötavat lääketieteellisesti alipalveltuilla potilailla ja arvioida ennaltaehkäisevän PGx-testauksen toteutettavuutta ja tehokkuutta tässä potilasryhmässä. Keskeinen hypoteesi on, että lääketieteellisesti alipalveltuille potilaille määrätään enemmän PGx-lääkkeitä, ja ennaltaehkäisevä PGx-testaus on sekä mahdollista että tehokas parantamaan potilaiden lääkitystyytyväisyyttä. Ehdotetun tutkimuksen perusteena on, että sellaisten potilaspopulaatioiden tunnistaminen, jotka voivat eniten hyötyä PGx-testauksesta, helpottaa kliinistä toteutusta, joka voi vähentää lääkityshoidon eroja.

Tutkijat aikovat testata keskeisen hypoteesin ja saavuttaa tämän hakemuksen yleistavoitteen saavuttamalla kolme erityistä tavoitetta. Ensimmäinen tavoite on tunnistaa kliiniset, demografiset ja sosioekonomiset tekijät, jotka liittyvät PGx-lääkkeiden määräystapoihin suuressa, todellisessa ja monimuotoisessa potilasjoukossa. Tutkijat saavuttavat tämän tavoitteen vertaamalla kliinisiä, demografisia ja sosioekonomisia tietoja miljoonien potilaiden reseptitietoihin Floridan osavaltiossa. Toinen tavoite on kehittää edullinen, perinteinen PGx-testauspaneeli, joka on suunniteltu tiedottamaan yleisesti käytetyistä PGx-lääkkeistä. Tutkijat suunnittelevat edullisen, kliinisesti validoidun paneelin, joka sisältää muunnelmia, jotka ovat yleisiä rotuvähemmistöissä Yhdysvalloissa. Tutkijat aikovat hyödyntää laajaa testierää ja jo saatavilla olevaa genotyypitysalustaa, joka minimoi työvoimakustannukset merkittävien kustannussäästöjen saavuttamiseksi. Kolmantena tavoitteena on määrittää edullisen ennaltaehkäisevän PGx-testauksen toteutettavuus lääketieteellisesti alipalvetussa väestössä sekä sen vaikutus potilaiden lääkitystyytyväisyyteen. Tutkijat saavuttavat tämän tavoitteen suorittamalla satunnaistetun avoimen kliinisen tutkimuksen, jossa verrataan lääketieteellisesti heikosti hoidettuja potilaita, jotka saavat ennaltaehkäisevää PGx-testiä, tavanomaista hoitoa saaviin potilaisiin. Tutkijat vertailevat keskeisiä toteutusmittareita ja tekevät myös puolistrukturoituja haastatteluja sekä potilaille että terveydenhuollon tarjoajille arvioidakseen sidosryhmien PGx-näkemyksiä toteutettavuudesta ja kestävyydestä.

Ehdotettu tutkimus on merkittävä, koska sen pitäisi antaa arvokasta alustavaa tietoa sekä ennaltaehkäisevän PGx-testauksen todellisesta tehokkuudesta että tämän tekniikan tutkimisen ja käyttöönoton toteutettavuudesta lääketieteellisesti alipalveltuilla potilailla - PGx-tutkimuksen alueella, josta on saatavilla vain vähän tietoja. Ehdotettu tutkimus on innovatiivinen, koska tässä hankkeessa hyödynnetään lisää demografisia ja sosioekonomisia tietoja, joiden pitäisi yhdessä kliinisen tiedon kanssa paremmin tunnistaa potilaspopulaatiot, jotka todennäköisimmin hyötyvät PGx-testauksesta, ja mahdollistaa kohdennetut täytäntöönpanotoimet näille väestöryhmille. Viime kädessä tutkijat odottavat kehittävänsä arvokasta tietoa, joka tunnistaa potilaat, jotka todennäköisimmin hyötyvät ennaltaehkäisevästä PGx-testauksesta, erityisesti potilailla, jotka ovat lääketieteellisesti alipalveluttuja ja/tai rotuvähemmistöihin kuuluvia. Näillä tuloksilla pitäisi olla merkittävä myönteinen vaikutus, koska ne voivat antaa tietoa PGx:n kliinisistä täytäntöönpanotoimista sekä tulevista suurista ennaltaehkäisevän testauksen kliinisistä kokeista, mikä ihannetapauksessa vähentää terveydenhuollon eroja tarkkuuslääketieteen alalla.