Prova di farmacogenetica preventiva in pazienti scarsamente serviti (ToPP-UP)

I test farmacogenetici preventivi (PGx) possono essere particolarmente utili nelle popolazioni sottoservite dal punto di vista medico, riducendo il numero di appuntamenti necessari per ottimizzare la terapia farmacologica e aumentando l'efficacia dei farmaci meno costosi senza brevetto, il tipo più spesso con le linee guida farmacogenetiche disponibili (farmaci PGx). Tuttavia, sono disponibili pochi dati per guidare l'implementazione clinica in queste popolazioni di pazienti. Il nostro obiettivo a lungo termine è contribuire all'efficiente implementazione di PGx nella pratica clinica per migliorare la precisione della prescrizione dei farmaci. L'obiettivo generale di questa applicazione è identificare i modelli di utilizzo dei farmaci PGx nei pazienti sottoserviti dal punto di vista medico e valutare la fattibilità e l'efficacia dei test preventivi PGx in questa popolazione di pazienti. L'ipotesi centrale è che ai pazienti sottoserviti dal punto di vista medico vengano prescritti più farmaci PGx e che il test preventivo PGx sia fattibile oltre che efficace nel migliorare la soddisfazione del paziente con i farmaci. La logica alla base della ricerca proposta è che l'identificazione delle popolazioni di pazienti che possono beneficiare maggiormente dei test PGx faciliterà l'implementazione clinica che potrebbe ridurre le disparità di trattamento farmacologico.

Gli investigatori intendono testare l'ipotesi centrale e raggiungere l'obiettivo generale di questa applicazione perseguendo tre obiettivi specifici. Il primo obiettivo è identificare i fattori clinici, demografici e socioeconomici associati ai modelli di prescrizione dei farmaci PGx in una popolazione di pazienti ampia, reale e diversificata. Gli investigatori raggiungeranno questo obiettivo confrontando i dati clinici, demografici e socioeconomici con i dati di prescrizione di milioni di pazienti in tutto lo Stato della Florida. Il secondo obiettivo è sviluppare un pannello di test PGx a basso costo e ancestralmente inclusivo progettato per informare i farmaci PGx comunemente usati. I ricercatori progetteranno un pannello a basso costo, validato clinicamente, che includerà varianti comuni nelle minoranze razziali negli Stati Uniti. Il terzo obiettivo è determinare la fattibilità di test PGx preventivi a basso costo in una popolazione sottoservita dal punto di vista medico, nonché il suo effetto sulla soddisfazione del farmaco del paziente. Gli investigatori raggiungeranno questo obiettivo completando uno studio clinico randomizzato in aperto che confronta i pazienti sottoserviti dal punto di vista medico che ricevono test PGx preventivi con quelli che ricevono cure abituali. I ricercatori confronteranno le metriche di implementazione chiave e condurranno anche interviste semi-strutturate sia nei pazienti che negli operatori sanitari per valutare le percezioni PGx di fattibilità e sostenibilità da parte delle parti interessate.

La ricerca proposta è significativa perché dovrebbe fornire preziosi dati preliminari sia all'efficacia nel mondo reale dei test PGx preventivi, sia alla fattibilità dello studio e dell'implementazione di questa tecnologia nei pazienti meno serviti dal punto di vista medico, un'area della ricerca PGx in cui sono disponibili pochi dati. La ricerca proposta è innovativa perché questo progetto utilizzerà ulteriori dati demografici e socioeconomici che, insieme ai dati clinici, dovrebbero identificare meglio le popolazioni di pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare dei test PGx e consentire di concentrare gli sforzi di implementazione su tali popolazioni. In definitiva, i ricercatori si aspettano di aver sviluppato dati preziosi che identificano i pazienti che più probabilmente trarranno beneficio dai test PGx preventivi, in particolare nei pazienti che sono sottoserviti dal punto di vista medico e/o membri di minoranze razziali. Questi risultati dovrebbero avere un importante impatto positivo perché possono informare ulteriori sforzi di implementazione clinica di PGx, nonché futuri ampi studi clinici di test preventivi, riducendo idealmente le disparità sanitarie nel campo della medicina di precisione.