A megelõzõ farmakogenetika vizsgálata alulellátásban részesülõ betegeknél (ToPP-UP)

A megelőző farmakogenetikai (PGx) tesztelés különösen előnyös lehet az egészségügyileg gyengén ellátott populációkban azáltal, hogy csökkenti a gyógyszeres terápia optimalizálásához szükséges találkozók számát, és növeli az olcsóbb, nem szabadalmaztatott gyógyszerek hatékonyságát – ez a típus a leggyakrabban elérhető farmakogenetikai irányelvekkel (PGx gyógyszerek). Mindazonáltal kevés adat áll rendelkezésre a klinikai megvalósítás iránymutatásához ezekben a betegpopulációkban. Hosszú távú célunk, hogy hozzájáruljunk a PGx hatékony bevezetéséhez a klinikai gyakorlatban a gyógyszerfelírás pontosságának javítása érdekében. Ennek az alkalmazásnak az általános célja, hogy azonosítsa a PGx gyógyszerhasználati mintákat az egészségügyileg gyengén ellátott betegeknél, és értékelje a megelőző PGx tesztelés megvalósíthatóságát és hatékonyságát ebben a betegpopulációban. A központi hipotézis az, hogy az egészségügyileg gyengén ellátott betegeknek több PGx gyógyszert írnak fel, és a megelőző PGx tesztelés megvalósítható, valamint hatékonyan javítja a betegek gyógyszeres kezelésével való elégedettségét. A javasolt kutatás indoklása az, hogy azon betegpopulációk azonosítása, amelyek leginkább profitálhatnak a PGx-tesztelésből, megkönnyíti a klinikai megvalósítást, amely csökkentheti a gyógyszeres kezelés közötti különbségeket.

A vizsgálók azt tervezik, hogy tesztelik a központi hipotézist, és három konkrét cél megvalósításával elérik az alkalmazás általános célját. Az első cél a PGx gyógyszerfelírási mintákkal kapcsolatos klinikai, demográfiai és társadalmi-gazdasági tényezők azonosítása egy nagy, valós, változatos betegpopulációban. A kutatók ezt a célt úgy érik el, hogy összehasonlítják a klinikai, demográfiai és társadalmi-gazdasági adatokat Florida állambeli betegek millióitól származó vényköteles adatokkal. A második cél egy alacsony költségű, az ősöktől származó PGx-tesztpanel kifejlesztése, amely az általánosan használt PGx-gyógyszerek tájékoztatására szolgál. A kutatók egy alacsony költségű, klinikailag validált panelt terveznek, amely az Egyesült Államok faji kisebbségeinél gyakori változatokat fog tartalmazni. A kutatók azt tervezik, hogy kihasználják a tesztek kiterjedt csoportosítását és egy már rendelkezésre álló genotipizálási platformot, amely minimalizálja a munkaerőköltségeket a jelentős költségmegtakarítás elérése érdekében. A harmadik cél az alacsony költségű megelőző PGx tesztelés megvalósíthatóságának meghatározása egy egészségügyileg alulellátásban részesülő populációban, valamint annak a betegek gyógyszeres kezelésével való elégedettségére gyakorolt ​​hatásának meghatározása. A kutatók ezt a célt egy randomizált, nyílt klinikai vizsgálat elvégzésével érik el, amelyben összehasonlítják a megelőző PGx-tesztet kapó, egészségügyileg gyengén ellátott betegeket a szokásos ellátásban részesülőkkel. A vizsgálók összehasonlítják a legfontosabb megvalósítási mutatókat, és félig strukturált interjúkat is készítenek mind a betegekkel, mind az egészségügyi szolgáltatókkal, hogy felmérjék az érdekelt felek PGx-felfogását a megvalósíthatóságról és a fenntarthatóságról.

A javasolt kutatás azért jelentős, mert értékes előzetes adatokkal kell hozzájárulnia a megelőző PGx tesztelés valós hatékonyságához, valamint e technológia tanulmányozásának és alkalmazásának megvalósíthatóságához az egészségügyileg gyengén ellátott betegeknél – a PGx kutatás azon területe, ahol kevés adat áll rendelkezésre. A javasolt kutatás innovatív, mivel ez a projekt további demográfiai és társadalmi-gazdasági adatokat fog felhasználni, amelyek a klinikai adatokkal együtt jobban azonosítják azokat a betegpopulációkat, amelyek a legnagyobb valószínűséggel részesülnek a PGx-tesztelésből, és lehetővé teszik a végrehajtási erőfeszítések összpontosítását ezen populációk számára. Végső soron a kutatók arra számítanak, hogy értékes adatokat dolgoztak ki, amelyek azonosítják azokat a betegeket, akiknek nagy valószínűséggel részesülnek a megelőző PGx-tesztből, különösen azoknál a betegeknél, akik egészségügyileg alulellátásban részesülnek és/vagy faji kisebbségekhez tartoznak. Ezeknek az eredményeknek fontos pozitív hatásuk kell, hogy legyen, mert a PGx további klinikai megvalósítási erőfeszítéseihez, valamint a megelőző vizsgálatok jövőbeli nagy klinikai vizsgálataihoz szolgálhatnak, ideális esetben csökkentve a precíziós gyógyászat területén az egészségügyi ellátás terén mutatkozó különbségeket.