Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie pro dříve léčené vatichinonové (PTC743) účastníky s dědičným mitochondriálním onemocněním

18. prosince 2025 aktualizováno: PTC Therapeutics

Otevřená bezpečnostní studie pro dříve léčené vatichinonové (PTC743) subjekty s dědičným mitochondriálním onemocněním

Primárním cílem této studie je posoudit bezpečnost vatichinonu u účastníků s dědičným mitochondriálním onemocněním, kteří byli předtím vystaveni vatichinonu v klinické studii nebo plánu léčby sponzorované PTC/BioElectron (dříve Edison).

Studie bude pokračovat, dokud nebude vatichinon komerčně dostupný nebo dokud nebude program ukončen.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

101

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Francie, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japonsko
      • Japanese City, Japonsko
        • PTC Clinical Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Španělsko, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s dědičným mitochondriálním onemocněním včetně Leighova syndromu, Alpersova syndromu, mitochondriální encefalomyopatie, laktátové acidózy a epizod podobných mrtvici (MELAS), myoklonické epilepsie s roztřepenými červenými vlákny (MERRF), pontocerebelární hypoplazie typu 6 (PCH6) nebo jiného mitochondriálního onemocnění, kteří účastnili předchozí klinické studie s vatichinonem nebo léčebného plánu.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu/základním testu a souhlasit s abstinencí nebo s užíváním alespoň jedné z vysoce účinných forem antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu (s mírou selhání < 1 % ročně při používání důsledně a správně). Vysoce účinná antikoncepce nebo abstinence musí pokračovat po dobu trvání studie a až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Plodní muži, kteří jsou sexuálně aktivní se ženami ve fertilním věku a kteří neprodělali vazektomii, musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce během studie a po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Současná účast v jakékoli jiné intervenční studii.
  • Těhotenství nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vatichinon
Účastníci obdrží perorální roztok vatichinonu (100 miligramů [mg]/mililitr [ml]), až 400 mg, podávaný perorálně nebo pomocí vyživovací sondy 3krát denně (TID).
Lék: Vatichinon
Vatichinon bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v popisu ramene.
Ostatní jména:
  • PTC743

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1) až do 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva (956 dní)
Nepříznivá událost (NU) byl jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, který dostal studijní léčivo, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Nepříznivé události zahrnovaly jak závažné nepříznivé události (ZNU), tak i nezávažné NU. NU související s léčbou byla definována jako NU, jejíž datum nástupu nebo datum zhoršení bylo v den nebo po podání první dávky studijního léčiva a do 30 dnů od data podání poslední dávky léčby. Přehled dalších nezávažných NU a všech ZNU, bez ohledu na příčinnou souvislost, se nachází v části 'Nahlášené nepříznivé události'.
Výchozí hodnoty (den 1) až do 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva (956 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

15. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

15. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit