Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági tanulmány korábban kezelt vatikinonnal (PTC743) öröklött mitokondriális betegségben szenvedő résztvevők számára

2025. december 18. frissítette: PTC Therapeutics

Nyílt, biztonságossági vizsgálat korábban kezelt vatikinonnal (PTC743) öröklött mitokondriális betegségben szenvedő alanyok számára

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a vatikinon biztonságosságának felmérése olyan örökletes mitokondriális betegségben szenvedőknél, akik korábban vatikinonnal érintkeztek egy PTC/BioElectron által szponzorált (korábban Edison) klinikai vizsgálatban vagy kezelési tervben.

A vizsgálat mindaddig folytatódik, amíg a vatikinon kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy amíg a programot meg nem szüntetik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

101

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHU MONTPELLIER - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Franciaország, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Japán
      • Japanese City, Japán
        • PTC Clinical Site
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanyolország, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Öröklött mitokondriális betegségben (például Leigh-szindrómában, Alpers-szindrómában, mitokondriális encephalomyopathiában, tejsavas acidózisban és stroke-szerű epizódokban (MELAS), rongyos-vörös rostokkal járó myoklonus epilepsziában (MERRF), 6-os típusú pontocerebelláris hipopláziában (PCH6) vagy más mitokondriális betegségben szenvedő résztvevők részt vett egy korábbi vatikinon klinikai vizsgálatban vagy kezelési tervben.
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor/alapállapotban, és el kell fogadniuk az absztinenciát vagy a protokollban meghatározott, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módok közül legalább 1 alkalmazását (a sikertelenség aránya évente <1% következetesen és helyesen). A rendkívül hatékony fogamzásgátlást vagy az absztinenciát folytatni kell a vizsgálat időtartama alatt, és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 50 napig.
  • A fogamzóképes korú nőkkel szexuálisan aktív termékeny férfiaknak, akiken nem esett át vazektómia, bele kell egyezniük a fogamzásgátlás gátlási módszerének alkalmazásába a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 50 napig.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi részvétel bármely más intervenciós vizsgálatban.
  • Terhesség vagy szoptatás.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vatikinon
A résztvevők vatikinon belsőleges oldatot kapnak (100 milligramm [mg]/milliliter [ml]), legfeljebb 400 mg-ig, szájon át vagy etetőszondán keresztül naponta háromszor (TID).
Drog: Vatikinon
A vatikinont a kar leírásában meghatározott adagonként és ütemezésenként kell beadni.
Más nevek:
  • PTC743

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során jelentkező káros események (TEAE-k) számával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 30 napig (956 nap)
A mellékhatás (AE) minden olyan kóros orvosi esemény volt, amely a vizsgálati gyógyszert kapó résztvevőben jelentkezett, a lehetséges ok-okozati összefüggéstől függetlenül. Az AE-k magukban foglalták mind a súlyos mellékhatásokat (SAE), mind a nem súlyos AE-ket. A TEAE-t úgy definiálták, mint olyan AE-t, amelynek kezdete vagy romlása a vizsgálati gyógyszer első adását követően, de legkésőbb a kezelés utolsó adásától számított 30 napon belül jelentkezett. Az egyéb nem súlyos AE-k és az összes SAE összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a 'Jelentett AE szakasz' tartalmazza.
Alapvonal (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 30 napig (956 nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. április 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. április 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel