Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerhedsundersøgelse for tidligere behandlede Vatiquinon (PTC743) deltagere med arvelig mitokondriel sygdom

18. december 2025 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben-label, sikkerhedsundersøgelse for tidligere behandlede Vatiquinon (PTC743) personer med arvelig mitokondriel sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​vatiquinon hos deltagere med arvelig mitokondriel sygdom, som tidligere har været udsat for vatiquinon i et PTC/BioElectron-sponsoreret (tidligere Edison) klinisk studie eller behandlingsplan.

Undersøgelsen vil fortsætte, indtil vatiquinon bliver kommercielt tilgængeligt, eller programmet afsluttes.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Chu Angers
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankrig, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med arvelig mitokondriel sygdom, herunder Leigh syndrom, Alpers syndrom, mitokondriel encefalomyopati, laktatacidose og slagtilfælde-lignende episoder (MELAS), myoklonisk epilepsi med ragged-red fiber (MERRF), pontocerebellar hypoplasi type 6 (PCH6) eller anden mitokondriel sygdom. deltaget i et tidligere klinisk studie eller behandlingsplan med vatiquinon.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening/baseline og acceptere afholdenhed eller brug af mindst 1 af de højeffektive præventionsformer som specificeret i protokollen (med en fejlrate på <1 % pr. år ved brug konsekvent og korrekt). Meget effektiv prævention eller abstinens skal fortsættes under undersøgelsens varighed og i op til 50 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Fertile mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, og som ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en barrieremetode til prævention under undersøgelsen og i op til 50 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse.
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vatiquinon
Deltagerne vil modtage vatiquinon oral opløsning (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), op til 400 mg, indgivet oralt eller via sonde 3 gange dagligt (TID).
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • PTC743

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen (956 dage)
En bivirkning (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelsesmedicin, uden hensyn til muligheden for en årsagssammenhæng. Bivirkninger omfattede både alvorlige bivirkninger (SAE'er) og ikke-alvorlige AE'er. En TEAE blev defineret som en AE, der havde en startdato eller forværringsdato på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin og inden for 30 dage efter datoen for den sidste behandlingsdosis. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline (dag 1) op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen (956 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

15. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig mitokondriel sygdom

Kliniske forsøg med Vatiquinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner