Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'innocuité pour les participants précédemment traités à la vatiquinone (PTC743) atteints d'une maladie mitochondriale héréditaire

18 décembre 2025 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude ouverte d'innocuité pour des sujets précédemment traités à la vatiquinone (PTC743) atteints d'une maladie mitochondriale héréditaire

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité de la vatiquinone chez les participants atteints d'une maladie mitochondriale héréditaire qui ont déjà été exposés à la vatiquinone dans le cadre d'une étude clinique ou d'un plan de traitement parrainé par PTC/BioElectron (anciennement Edison).

L'étude se poursuivra jusqu'à ce que la vatiquinone soit commercialisée ou que le programme soit terminé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

101

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Espagne, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • France
      • Angers, France, 49933
        • Chu Angers
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, France, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japon
      • Japanese City, Japon
        • PTC Clinical Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants atteints d'une maladie mitochondriale héréditaire, y compris le syndrome de Leigh, le syndrome d'Alpers, l'encéphalomyopathie mitochondriale, l'acidose lactique et les épisodes de type accident vasculaire cérébral (MELAS), l'épilepsie myoclonique avec fibres rouges irrégulières (MERRF), l'hypoplasie pontocérébelleuse de type 6 (PCH6) ou une autre maladie mitochondriale qui participé à une étude clinique ou à un plan de traitement antérieur à la vatiquinone.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage/au départ et accepter l'abstinence ou l'utilisation d'au moins 1 des formes de contraception hautement efficaces spécifiées dans le protocole (avec un taux d'échec de < 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées régulièrement et correctement). Une contraception ou une abstinence hautement efficace doit être poursuivie pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les hommes fertiles qui sont sexuellement actifs avec des femmes en âge de procréer et qui n'ont pas subi de vasectomie doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Participation actuelle à toute autre étude interventionnelle.
  • Grossesse ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vatiquinone
Les participants recevront une solution orale de vatiquinone (100 milligrammes [mg]/millilitre [mL]), jusqu'à 400 mg, administrée par voie orale ou via une sonde d'alimentation 3 fois par jour (TID).
Médicament: Vatiquinone
La vatiquinone sera administrée selon la dose et le calendrier spécifiés dans la description du bras.
Autres noms:
  • PTC743

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Baseline (Jour 1) jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (956 jours)
Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale indésirable survenant chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves (EIG) et les EI non graves. Un EI survenu sous traitement était défini comme un EI dont la date de début ou la date d'aggravation survenait à partir de la première dose du médicament à l'étude et dans les 30 jours suivant la date de la dernière dose du traitement. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EIG, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section 'Événements indésirables déclarés'.
Baseline (Jour 1) jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (956 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 juin 2022

Achèvement primaire (Réel)

15 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

15 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 janvier 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2022

Première publication (Réel)

1 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

22 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie mitochondriale héréditaire

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Togo

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner