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이전에 치료받은 바티퀴논(PTC743) 유전성 미토콘드리아 질환 참가자에 대한 안전성 연구

2025년 12월 18일 업데이트: PTC Therapeutics

이전에 바티퀴논(PTC743) 치료를 받은 유전성 미토콘드리아 질환 피험자를 대상으로 한 공개 라벨 안전성 연구

이 연구의 주요 목적은 PTC/BioElectron이 후원하는(이전 Edison) 임상 연구 또는 치료 계획에서 이전에 바티퀴논에 노출된 유전성 미토콘드리아 질환이 있는 참가자에서 바티퀴논의 안전성을 평가하는 것입니다.

이 연구는 바티퀴논이 시판되거나 프로그램이 종료될 때까지 계속됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

101

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, 스페인, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 일본
      • Japanese City, 일본
        • PTC Clinical Site
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, 프랑스, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 리 증후군, 알퍼스 증후군, 미토콘드리아 뇌근병증, 젖산산증 및 뇌졸중 유사 삽화(MELAS), 불규칙 적색 섬유를 동반한 근간대성 간질(MERRF), 뇌교소뇌 형성 6형(PCH6) 또는 기타 미토콘드리아 질환을 포함한 유전성 미토콘드리아 질환이 있는 참가자 이전 vatiquinone 임상 연구 또는 치료 계획에 참여했습니다.
  • 가임 여성은 스크리닝/기준선에서 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 금욕 또는 프로토콜에 명시된 매우 효과적인 피임법 중 최소 1가지 사용에 동의해야 합니다(사용 시 실패율이 연간 1% 미만임). 일관되고 정확하게). 매우 효과적인 피임 또는 금욕은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 50일 동안 계속되어야 합니다.
  • 가임 여성과 성관계를 갖고 있고 정관 절제술을 받지 않은 가임 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 50일 동안 배리어 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 현재 다른 중재적 연구에 참여하고 있습니다.
  • 임신 또는 모유 수유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 바티퀴논
참가자는 최대 400mg의 바티퀴논 경구 용액(100밀리그램[mg]/밀리리터[mL])을 경구 또는 영양관을 통해 하루 3회(TID) 투여받습니다.
의약품: 바티퀴논
바티퀴논은 병기 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • PTC743

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 기준선(1일차)부터 연구 약물 마지막 투여 후 30일까지(956일)
부작용(AE)은 인과관계 가능성과 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미합니다. AE에는 중대한 부작용(SAE)과 비중대한 AE가 모두 포함됩니다. TEAE는 연구 약물 첫 투여일 또는 그 이후에 발생 또는 악화되었고, 치료 마지막 투여일로부터 30일 이내에 발생한 AE로 정의됩니다. 기타 비중대한 AE 및 모든 SAE의 요약(인과관계와 무관)은 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
기준선(1일차)부터 연구 약물 마지막 투여 후 30일까지(956일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 22일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 15일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 1월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 1월 19일

처음 게시됨 (실제)

2022년 2월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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