このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝性ミトコンドリア病の以前に治療されたバチキノン（PTC743）参加者の安全性研究

2025年12月18日 更新者：PTC Therapeutics

バチキノン（PTC743）治療歴のある遺伝性ミトコンドリア病患者を対象とした非盲検安全性試験

この研究の主な目的は、PTC/BioElectron が後援する (以前の Edison) 臨床研究または治療計画で以前にバチキノンに曝露した、遺伝性ミトコンドリア病の参加者におけるバチキノンの安全性を評価することです。

この研究は、バチキノンが市販されるか、プログラムが終了するまで継続されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

101

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid、スペイン、28003
        • Hospital Universitario 12 de octubre
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • CHU Angers
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg、フランス、67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • 日本
      • Japanese City、日本
        • PTC Clinical Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -リー症候群、アルパーズ症候群、ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシスおよび脳卒中様エピソード（MELAS）、赤色ぼろ線維を伴うミオクロニーてんかん（MERRF）、橋小脳低形成6型（PCH6）、またはその他のミトコンドリア病を含む遺伝性ミトコンドリア病の参加者-以前のバチキノンの臨床研究または治療計画に参加しました。
  • -出産の可能性のある女性は、スクリーニング/ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、プロトコルで指定されている禁欲または少なくとも1つの非常に効果的な避妊方法の使用に同意する必要があります（失敗率は使用時に年間1％未満）一貫して正しく）。 -非常に効果的な避妊または禁欲は、研究期間中、および研究薬の最終投与後最大50日間継続する必要があります。
  • 妊娠可能な女性と性的に活発で、精管切除を受けていない肥沃な男性は、研究中および研究薬の最終投与後最大50日間、避妊のバリア法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • -他の介入研究への現在の参加。
  • 妊娠中または授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：バチキノン
参加者は、バチキノン経口溶液 (100 ミリグラム [mg]/ミリリットル [mL]) を最大 400 mg まで、経口または栄養チューブ経由で 1 日 3 回 (TID) 投与されます。
薬：バチキノン
バチキノンは、アームの説明で指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
  • PTC743

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：ベースライン（1日目）から研究薬最終投与後30日まで（956日）
有害事象（AE）とは、因果関係の可能性に関わらず、研究薬を投与された参加者に生じたあらゆる好ましくない医学的事象を指します。 AEには、重篤な有害事象（SAE）と非重篤なAEの両方が含まれます。 治療関連有害事象（TEAE）は、研究薬の初回投与後、または最終投与日から30日以内に発症日または悪化日を有するAEとして定義されました。 因果関係に関わらず、その他の非重篤なAEおよび全てのSAEの要約は「報告された有害事象セクション」に記載されています。
ベースライン（1日目）から研究薬最終投与後30日まで（956日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

PTC Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Vinay Penematsa, MD、PTC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月22日

一次修了 (実際)

2025年4月15日

研究の完了 (実際)

2025年4月15日

試験登録日

最初に提出

2022年1月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年1月19日

最初の投稿 (実際)

2022年2月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月18日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

遺伝性ミトコンドリア病の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Sri Lanka

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する