Um estudo de segurança para participantes previamente tratados com vatiquinona (PTC743) com doença mitocondrial hereditária
18 de dezembro de 2025 atualizado por: PTC Therapeutics
Um estudo aberto de segurança para indivíduos previamente tratados com vatiquinona (PTC743) com doença mitocondrial hereditária
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança da vatiquinona em participantes com doença mitocondrial hereditária que tiveram exposição prévia à vatiquinona em um estudo clínico ou plano de tratamento patrocinado pela PTC/BioElectron (anteriormente Edison).
O estudo continuará até que a vatiquinona se torne comercialmente disponível ou o programa seja encerrado.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
101
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, Espanha, 28003
- Hospital Universitario 12 de octubre
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale Medicine
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Johns Hopkins University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Health The University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children Hospital
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Angers, França, 49933
- CHU Angers
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Montpellier, França, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Strasbourg, França, 67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Japanese City, Japão
- PTC Clinical Site
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com doença mitocondrial hereditária, incluindo síndrome de Leigh, síndrome de Alpers, encefalomiopatia mitocondrial, acidose láctica e episódios semelhantes a acidente vascular cerebral (MELAS), epilepsia mioclônica com fibras vermelhas irregulares (MERRF), hipoplasia pontocerebelar tipo 6 (PCH6) ou outra doença mitocondrial que participou de um estudo clínico ou plano de tratamento anterior com vatiquinona.
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem/basal e concordar com a abstinência ou o uso de pelo menos 1 das formas altamente eficazes de contracepção conforme especificado no protocolo (com uma taxa de falha de <1% ao ano quando usado de forma consistente e correta). A contracepção ou abstinência altamente eficaz deve ser continuada durante o estudo e por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Homens férteis que são sexualmente ativos com mulheres em idade fértil e que não fizeram vasectomia devem concordar em usar um método anticoncepcional de barreira durante o estudo e por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Participação atual em qualquer outro estudo intervencional.
- Gravidez ou amamentação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Vatiquinona
Os participantes receberão solução oral de vatiquinona (100 miligramas [mg]/mililitro [mL]), até 400 mg, administrada por via oral ou via sonda de alimentação 3 vezes ao dia (TID).
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A vatiquinona será administrada por dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base (Dia 1) até 30 dias após a última dose do fármaco do estudo (956 dias)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica indesejável num participante que recebeu o medicamento do estudo, independentemente da possibilidade de relação causal.
Os EAs incluíram tanto eventos adversos graves (EAGs) como EAs não graves.
Um EAET foi definido como um EA que teve uma data de início ou data de agravamento no ou após a primeira dose do medicamento do estudo e dentro de 30 dias da data da última dose do tratamento.
Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAGs, independentemente da causalidade, está localizado na 'Secção de EAs reportados'.
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Linha de base (Dia 1) até 30 dias após a última dose do fármaco do estudo (956 dias)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
15 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Real)
15 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
22 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Síndromes Epilépticas
- Doenças musculoesqueléticas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Epilepsias Mioclônicas Progressivas
- Epilepsias Mioclônicas
- Epilepsia Generalizada
- Epilepsia
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Leucoencefalopatias
- Metabolismo do Piruvato, Erros Inatos
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Miopatias Mitocondriais
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Epilepsia resistente a medicamentos
- Doença de Leigh
- Síndrome MELAS
- Encefalomiopatias Mitocondriais
- Síndrome de MERRF
- Esclerose Cerebral Difusa de Schilder
- Alpha-tocotrienol quinona
Outros números de identificação do estudo
- PTC743-CNS-005-LSEP
- 2022-000375-39 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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