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Uno studio sulla sicurezza per partecipanti con Vatiquinone (PTC743) trattati in precedenza con malattia mitocondriale ereditaria

18 dicembre 2025 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto sulla sicurezza per soggetti trattati in precedenza con Vatichinone (PTC743) con malattia mitocondriale ereditaria

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza del vatichinone nei partecipanti con malattia mitocondriale ereditaria che hanno avuto una precedente esposizione al vatichinone in uno studio clinico o piano di trattamento sponsorizzato da PTC/BioElectron (precedentemente Edison).

Lo studio continuerà fino a quando il vatichinone non sarà disponibile in commercio o il programma sarà terminato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

101

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Giappone
      • Japanese City, Giappone
        • PTC Clinical Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spagna, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con malattia mitocondriale ereditaria tra cui sindrome di Leigh, sindrome di Alpers, encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS), epilessia mioclonica con fibre rosse sfilacciate (MERRF), ipoplasia pontocerebellare di tipo 6 (PCH6) o altra malattia mitocondriale che partecipato a un precedente studio clinico sul vatichinone o a un piano di trattamento.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening/basale e accettare l'astinenza o l'uso di almeno 1 delle forme altamente efficaci di contraccezione come specificato nel protocollo (con un tasso di fallimento <1% all'anno se usato coerente e corretto). La contraccezione altamente efficace o l'astinenza devono essere continuate per tutta la durata dello studio e fino a 50 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Gli uomini fertili che sono sessualmente attivi con donne in età fertile e che non hanno subito una vasectomia devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio e fino a 50 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio interventistico.
  • Gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vatichinone
I partecipanti riceveranno una soluzione orale di vatichinone (100 milligrammi [mg]/millilitro [mL]), fino a 400 mg, somministrati per via orale o tramite sondino 3 volte al giorno (TID).
Droga: Vatichinone
Il vatichinone verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • PTC743

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (956 giorni)
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Gli EA includevano sia eventi avversi gravi (EAG) che EA non gravi. Un EAT è stato definito come un EA con data di insorgenza o data di peggioramento a partire dalla prima dose di farmaco in studio e entro 30 giorni dalla data dell'ultima dose di trattamento. Un riepilogo degli altri EA non gravi e di tutti gli EAG, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione 'Eventi avversi segnalati'.
Baseline (Giorno 1) fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (956 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

15 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

15 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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