En säkerhetsstudie för tidigare behandlade Vatiquinone (PTC743) deltagare med ärftlig mitokondriell sjukdom
18 december 2025 uppdaterad av: PTC Therapeutics
En öppen säkerhetsstudie för tidigare behandlade patienter med vatikinon (PTC743) med ärftlig mitokondriell sjukdom
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten för vatiquinon hos deltagare med ärftlig mitokondriell sjukdom som tidigare hade exponering för vatiquinon i en PTC/BioElectron-sponsrad (tidigare Edison) klinisk studie eller behandlingsplan.
Studien kommer att fortsätta tills vatiquinon blir kommersiellt tillgänglig eller programmet avslutas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
101
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- CHU Angers
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Strasbourg, Frankrike, 67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Yale Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- UT Health The University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children Hospital
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Japanese City, Japan
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spanien, 28003
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med ärftlig mitokondriell sjukdom inklusive Leighs syndrom, Alpers syndrom, mitokondriell encefalomyopati, laktacidos och strokeliknande episoder (MELAS), myoklonisk epilepsi med trasiga röda fibrer (MERRF), pontocerebellär hypoplasi typ 6 (PCH6), eller annan mitokondriell sjukdom deltagit i en tidigare klinisk studie eller behandlingsplan med vatikinon.
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening/baslinje och samtycka till abstinens eller användning av minst 1 av de mycket effektiva preventivmetoderna som specificeras i protokollet (med en misslyckandefrekvens på <1 % per år vid användning konsekvent och korrekt). Mycket effektiv preventivmedel eller abstinens måste fortsätta under hela studien och i upp till 50 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Fertila män som är sexuellt aktiva med kvinnor i fertil ålder och som inte har genomgått en vasektomi måste gå med på att använda en barriärmetod för preventivmedel under studien och i upp till 50 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Exklusions kriterier:
- Aktuellt deltagande i någon annan interventionsstudie.
- Graviditet eller amning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vatikinon
Deltagarna kommer att få vatiquinon oral lösning (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), upp till 400 mg, administrerat oralt eller via sond 3 gånger dagligen (TID).
|
Vatikinon kommer att administreras per dos och schema som anges i armbeskrivningen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Baseline (dag 1) upp till 30 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (956 dagar)
|
En biverkning (AE) var varje medicinskt ofördelaktigt händelseförlopp hos en deltagare som fått studiepreparat utan hänsyn till möjligheten av ett orsakssamband.
AE inkluderade både allvarliga biverkningar (SAEs) och icke-allvarliga AEs.
En TEAE definierades som en AE som hade ett debuterande datum eller datum för försämring på eller efter den första dosen av studiepreparatet och inom 30 dagar från datumet för den sista behandlingsdosen.
En sammanfattning av andra icke-allvarliga AEs och alla SAEs, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet 'Rapporterade AE'.
|
Baseline (dag 1) upp till 30 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (956 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 juni 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
15 april 2025
Avslutad studie (Faktisk)
15 april 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 januari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 januari 2022
Första postat (Faktisk)
1 februari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
22 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Epileptiska syndrom
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Demyeliniserande autoimmuna sjukdomar, CNS
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Myokloniska epilepsier, progressiv
- Epilepsi, myoklonisk
- Epilepsi, generaliserad
- Epilepsi
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Leukoencefalopati
- Pyruvatmetabolism, medfödda fel
- Mitokondriella sjukdomar
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Mitokondriella myopatier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Läkemedelsresistent epilepsi
- Leighs sjukdom
- MELAS syndrom
- Mitokondriella encefalomyopatier
- MERRF syndrom
- Diffus cerebral skleros hos Schilder
- alfa-tocotrienol kinon
Andra studie-ID-nummer
- PTC743-CNS-005-LSEP
- 2022-000375-39 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .