Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa dla wcześniej leczonych uczestników watychinonem (PTC743) z dziedziczną chorobą mitochondrialną

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarte badanie bezpieczeństwa dla pacjentów leczonych wcześniej watychinonem (PTC743) z wrodzoną chorobą mitochondrialną

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa watychinonu u uczestników z dziedziczną chorobą mitochondrialną, którzy byli wcześniej narażeni na watychinon w sponsorowanym przez PTC/BioElectron (wcześniej Edison) badaniu klinicznym lub planie leczenia.

Badanie będzie kontynuowane do czasu, gdy watychinon stanie się dostępny na rynku lub do zakończenia programu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

101

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Francja, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Hiszpania, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Japonia
      • Japanese City, Japonia
        • PTC Clinical Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z wrodzonymi chorobami mitochondrialnymi, w tym zespołem Leigha, zespołem Alpersa, encefalomiopatią mitochondrialną, kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS), padaczką miokloniczną z postrzępionymi czerwonymi włóknami (MERRF), hipoplazją mostowo-móżdżkową typu 6 (PCH6) lub inną chorobą mitochondrialną, którzy brał udział we wcześniejszym badaniu klinicznym lub planie leczenia watychinonu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego/wyjściowego i wyrazić zgodę na abstynencję lub stosowanie co najmniej 1 wysoce skutecznej metody antykoncepcji określonej w protokole (ze wskaźnikiem niepowodzeń <1% rocznie w przypadku stosowania konsekwentnie i poprawnie). Wysoce skuteczna antykoncepcja lub abstynencja muszą być kontynuowane przez cały czas trwania badania i do 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Płodni mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym i którzy nie przeszli wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas badania i do 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
  • Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Watychinon
Uczestnicy otrzymają roztwór doustny watichinonu (100 miligramów [mg]/mililitr [mL]), do 400 mg, podawany doustnie lub przez zgłębnik 3 razy dziennie (TID).
Lek: Watychinon
Watychinon będzie podawany zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
  • PTC743

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego (956 dni)
Niepożądane zdarzenie (AE) oznaczało każdy niekorzystny incydent medyczny u uczestnika, który otrzymał lek badany, bez względu na możliwość związku przyczynowego. AE obejmowały zarówno poważne zdarzenia niepożądane (SAE), jak i niepoważne AE. TEAE definiowano jako AE, którego data wystąpienia lub pogorszenia przypadała w dniu lub po pierwszej dawce leku badawczego i w ciągu 30 dni od daty ostatniej dawki leczenia. Podsumowanie innych niepoważnych AE i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w sekcji 'Reported AE section'.
Punkt wyjściowy (dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego (956 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna choroba mitochondrialna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj