先前接受过 Vatiquinone (PTC743) 治疗的患有遗传性线粒体疾病的参与者的安全性研究
2024年4月29日 更新者：PTC Therapeutics
针对先前接受过 Vatiquinone (PTC743) 治疗的患有遗传性线粒体疾病的受试者的开放标签安全性研究
本研究的主要目的是评估 vatiquinone 在患有遗传性线粒体疾病的参与者中的安全性，这些参与者之前曾在 PTC/BioElectron 赞助（以前是 Edison）的临床研究或治疗计划中接触过 vatiquinone。
该研究将继续进行，直到 vatiquinone 上市销售或该计划终止。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Japanese City、日本
- PTC Clinical Site
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Angers Cedex 9、法国、49933
- CHU Angers
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Montpellier Cedex 5、法国、34295
- CHU Montpellier - Hopital Saint-Eloi
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Paris、法国、75015
- Hopital Necker-Enfants Malades
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Strasbourg、法国、67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Warszawa、波兰、04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Yale Medicine
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、美国、32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- The Johns Hopkins University
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Houston、Texas、美国、77030
- UT Health The University of Texas
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children Hospital
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid、西班牙、28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid、西班牙、28003
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有遗传性线粒体疾病的参与者，包括 Leigh 综合征、Alpers 综合征、线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS)、肌阵挛性癫痫伴不规则红纤维 (MERRF)、脑桥小脑发育不全 6 型 (PCH6) 或其他线粒体疾病参加过之前的 vatiquinone 临床研究或治疗计划。
- 育龄妇女必须在筛选/基线时妊娠试验呈阴性，并同意戒除或使用方案中规定的至少一种高效避孕方法（使用时每年的失败率 <1%一致和正确）。 在研究期间必须继续高效避孕或禁欲，并在最后一次研究药物给药后长达 50 天。
- 与有生育能力的女性发生性关系且未进行输精管结扎术的生育男性必须同意在研究期间和最后一次研究药物给药后最多 50 天内使用屏障避孕方法。
排除标准：
- 当前参与任何其他干预研究。
- 怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：梵醌
参与者将接受 vatiquinone 口服溶液（100 毫克 [mg]/毫升 [mL]），最多 400 毫克，每天口服或通过饲管给药 3 次 (TID)。
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Vatiquinone 将按照手臂描述中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线（第 1 天）至研究结束（最多约 3 年）
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基线（第 1 天）至研究结束（最多约 3 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Vinay Penematsa, MD、PTC Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月21日
初级完成 (估计的)
2025年3月31日
研究完成 (估计的)
2025年3月31日
研究注册日期
首次提交
2022年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月19日
首次发布 (实际的)
2022年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月29日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.