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Eine Sicherheitsstudie für zuvor mit Vatiquinon (PTC743) behandelte Teilnehmer mit vererbter Mitochondrienerkrankung

18. Dezember 2025 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Open-Label-Sicherheitsstudie für zuvor mit Vatiquinon (PTC743) behandelte Patienten mit vererbter Mitochondrienerkrankung

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Vatiquinon bei Teilnehmern mit vererbter mitochondrialer Erkrankung, die zuvor Vatiquinon in einer von PTC/BioElectron gesponserten (früher Edison) klinischen Studie oder einem Behandlungsplan ausgesetzt waren.

Die Studie wird fortgesetzt, bis Vatiquinon im Handel erhältlich ist oder das Programm beendet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

101

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit vererbter mitochondrialer Erkrankung, einschließlich Leigh-Syndrom, Alpers-Syndrom, mitochondrialer Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS), myoklonischer Epilepsie mit Ragged-Red-Fasern (MERRF), pontozerebellärer Hypoplasie Typ 6 (PCH6) oder anderen mitochondrialen Erkrankungen, die an einer früheren klinischen Vatiquinon-Studie oder einem Behandlungsplan teilgenommen haben.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening/Baseline einen negativen Schwangerschaftstest haben und der Abstinenz oder der Anwendung von mindestens einer der hochwirksamen Formen der Empfängnisverhütung zustimmen, wie im Protokoll angegeben (mit einer Misserfolgsrate von <1 % pro Jahr bei Anwendung). konsistent und korrekt). Eine hochwirksame Empfängnisverhütung oder Abstinenz muss für die Dauer der Studie und bis zu 50 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments fortgesetzt werden.
  • Fruchtbare Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind und sich keiner Vasektomie unterzogen haben, müssen zustimmen, während der Studie und bis zu 50 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vatichinon
Die Teilnehmer erhalten Vatiquinon-Lösung zum Einnehmen (100 Milligramm [mg]/Milliliter [ml]), bis zu 400 mg, verabreicht oral oder über eine Ernährungssonde 3-mal täglich (TID).
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der in der Armbeschreibung angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC743

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (956 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhalten hatte, unabhängig von der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs. UEs umfassten sowohl schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) als auch nicht-schwerwiegende UEs. Ein TEAE wurde definiert als ein UE, dessen Beginnsdatum oder Datum der Verschlechterung am oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der letzten Behandlungsdosis lag. Eine Zusammenfassung anderer nicht-schwerwiegender UEs und aller SUEs, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im 'Abschnitt zu gemeldeten UEs'.
Baseline (Tag 1) bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (956 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

22. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Vererbte mitochondriale Krankheit

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