Un estudio de seguridad para participantes con vatiquinona (PTC743) tratados previamente con enfermedad mitocondrial hereditaria
18 de diciembre de 2025 actualizado por: PTC Therapeutics
Un estudio de seguridad de etiqueta abierta para sujetos tratados previamente con vatiquinona (PTC743) con enfermedad mitocondrial hereditaria
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la vatiquinona en participantes con enfermedad mitocondrial hereditaria que tuvieron exposición previa a la vatiquinona en un estudio clínico o plan de tratamiento patrocinado por PTC/BioElectron (anteriormente Edison).
El estudio continuará hasta que la vatiquinona esté disponible comercialmente o se termine el programa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, España, 28003
- Hospital Universitario 12 de octubre
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale Medicine
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Johns Hopkins University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Health The University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children Hospital
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Angers, Francia, 49933
- CHU Angers
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Strasbourg, Francia, 67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Japanese City, Japón
- PTC Clinical Site
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con enfermedad mitocondrial hereditaria, incluido el síndrome de Leigh, el síndrome de Alpers, la encefalomiopatía mitocondrial, la acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS), la epilepsia mioclónica con fibras rojas irregulares (MERRF), la hipoplasia pontocerebelosa tipo 6 (PCH6) u otra enfermedad mitocondrial que participó en un estudio clínico o plan de tratamiento previo de vatiquinona.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección/línea de base y estar de acuerdo con la abstinencia o el uso de al menos 1 de los métodos anticonceptivos altamente efectivos como se especifica en el protocolo (con una tasa de falla de <1% por año cuando se usa). consistente y correctamente). Se debe continuar con la anticoncepción altamente efectiva o la abstinencia durante la duración del estudio y hasta 50 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Los hombres fértiles que son sexualmente activos con mujeres en edad fértil y que no se han sometido a una vasectomía deben aceptar usar un método anticonceptivo de barrera durante el estudio y hasta 50 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Participación actual en cualquier otro estudio de intervención.
- Embarazo o lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vatiquinona
Los participantes recibirán solución oral de vatiquinona (100 miligramos [mg]/mililitro [mL]), hasta 400 mg, administrados por vía oral o por sonda de alimentación 3 veces al día (TID).
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La vatiquinona se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1) hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio (956 días)
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Un evento adverso (AE) fue cualquier ocurrencia médica desfavorable en un participante que recibió el fármaco del estudio, sin considerar la posibilidad de relación causal.
Los AE incluyeron tanto eventos adversos graves (SAE) como AE no graves.
Un TEAE se definió como un AE que tuvo una fecha de inicio o de empeoramiento en o después de la primera dosis del fármaco del estudio y dentro de los 30 días posteriores a la fecha de la última dosis del tratamiento.
Un resumen de otros AE no graves y todos los SAE, independientemente de la causalidad, se encuentra en la 'sección de AE notificados'.
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Baseline (Día 1) hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio (956 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de junio de 2022
Finalización primaria (Actual)
15 de abril de 2025
Finalización del estudio (Actual)
15 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
22 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síndromes epilépticos
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Epilepsias Mioclónicas, Progresivas
- Epilepsias Mioclónicas
- Epilepsia Generalizada
- Epilepsia
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Leucoencefalopatías
- Metabolismo del piruvato, errores congénitos
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Miopatías mitocondriales
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Epilepsia resistente a los medicamentos
- Enfermedad de Leigh
- Síndrome MELAS
- Encefalomiopatías mitocondriales
- Síndrome MERRF
- Esclerosis Cerebral Difusa de Schilder
- alfa-tocotrienol quinona
Otros números de identificación del estudio
- PTC743-CNS-005-LSEP
- 2022-000375-39 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .