Turvallisuustutkimus aiemmin hoidetuille vatikinonilla (PTC743) osallistuneille, joilla on perinnöllinen mitokondriaalinen sairaus
torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: PTC Therapeutics
Avoin turvallisuustutkimus aiemmin hoidetuilla vatikinonilla (PTC743) potilailla, joilla on perinnöllinen mitokondriaalinen sairaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vatikinonin turvallisuutta osallistujilla, joilla on perinnöllinen mitokondriaalinen sairaus ja jotka ovat aiemmin altistuneet vatikinonille PTC/BioElectronin sponsoroimassa (aiemmin Edisonin) kliinisessä tutkimuksessa tai hoitosuunnitelmassa.
Tutkimusta jatketaan, kunnes vatikinoni tulee kaupallisesti saataville tai ohjelma lopetetaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
101
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Espanja, 28003
- Hospital Universitario 12 de octubre
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Japanese City, Japani
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- CHU Angers
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT Health The University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on perinnöllinen mitokondriaalinen sairaus, mukaan lukien Leighin oireyhtymä, Alpersin oireyhtymä, mitokondriaalinen enkefalomyopatia, maitohappoasidoosi ja aivohalvauksen kaltaiset jaksot (MELAS), myokloninen epilepsia, jossa on repaleisia punaisia kuituja (MERRF), tyypin 6 pontocerebellaarinen hypoplasia (PCH6) tai muu mitokondriaalinen sairaus osallistunut aiempaan kliiniseen vatikinonitutkimukseen tai -hoitosuunnitelmaan.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnan/perustilanteen aikana ja heidän on suostuttava pidättäytymiseen tai käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää protokollan mukaisesti (epäonnistumisprosentti < 1 % vuodessa käytettäessä johdonmukaisesti ja oikein). Erittäin tehokasta ehkäisyä tai pidättymistä on jatkettava tutkimuksen ajan ja enintään 50 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Hedelmällisten miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa ja joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava käyttämään ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja enintään 50 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin.
- Raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vatikinoni
Osallistujat saavat vatikinoni-oraaliliuosta (100 milligrammaa [mg]/millilitra [ml]), enintään 400 mg, annettuna suun kautta tai syöttöletkun kautta 3 kertaa päivässä (TID).
|
Vatikinonia annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aikana ilmaantuneiden haittatapahtumien (TEAE) määrä osallistujilla
Aikaikkuna: Alkuperäinen (Päivä 1) aina 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (956 päivää)
|
Haitallinen tapahtuma (AE) oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimuslääkettä saaneessa osallistujassa, riippumatta mahdollisesta syy-yhteyssuhteesta.
AE:t sisälsivät sekä vakavat haitalliset tapahtumat (SAE) että ei-vakavat AE:t.
TEAE määriteltiin AE:ksi, jonka alkamis- tai pahenemispäivä oli tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen ja 30 päivän kuluessa viimeisestä hoitoannoksesta.
Yhteenveto muista ei-vakavista AE:istä ja kaikista SAE:istä, riippumatta syy-yhteyssuhteesta, on kohdassa 'Ilmoitetut haitalliset tapahtumat'.
|
Alkuperäinen (Päivä 1) aina 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (956 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 22. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Epileptiset oireyhtymät
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Myokloninen epilepsia, etenevä
- Epilepsia, myokloninen
- Epilepsia, yleistynyt
- Epilepsia
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Leukoenkefalopatiat
- Pyruvaattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lääkeresistentti epilepsia
- Leigh'n tauti
- MELAS-oireyhtymä
- Mitokondriaaliset enkefalomyopatiat
- MERRF-oireyhtymä
- Schilderin diffuusi aivoskleroosi
- alfa-tokotrienoli-kinoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC743-CNS-005-LSEP
- 2022-000375-39 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .