Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности для ранее леченных ватикиноном (PTC743) участников с наследственным митохондриальным заболеванием

18 декабря 2025 г. обновлено: PTC Therapeutics

Открытое исследование безопасности для ранее леченных ватикиноном (PTC743) субъектов с наследственным митохондриальным заболеванием

Основной целью данного исследования является оценка безопасности ватихинона у участников с наследственным митохондриальным заболеванием, которые ранее подвергались воздействию ватихинона в клинических исследованиях или планах лечения, спонсируемых PTC/BioElectron (ранее Edison).

Исследование будет продолжаться до тех пор, пока ватихинон не станет коммерчески доступным или программа не будет прекращена.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

101

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Испания, 28003
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center - CUMC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina - MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • UT Health The University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children Hospital
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • CHU Angers
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Strasbourg, Франция, 67000
        • Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Япония
      • Japanese City, Япония
        • PTC Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники с наследственным митохондриальным заболеванием, включая синдром Лея, синдром Альперса, митохондриальную энцефаломиопатию, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды (MELAS), миоклоническую эпилепсию с рваными красными волокнами (MERRF), понтоцеребеллярную гипоплазию типа 6 (PCH6) или другое митохондриальное заболевание, которые участвовал в предыдущем клиническом исследовании ватихинона или в плане лечения.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге/исходном уровне и согласиться на воздержание или использование по крайней мере 1 из высокоэффективных форм контрацепции, как указано в протоколе (с частотой неудач <1% в год при использовании последовательно и правильно). Высокоэффективная контрацепция или воздержание должны продолжаться на протяжении всего исследования и до 50 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Фертильные мужчины, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста и не перенесшие вазэктомию, должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции во время исследования и в течение 50 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Текущее участие в любом другом интервенционном исследовании.
  • Беременность или кормление грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ватихинон
Участники будут получать пероральный раствор ватихинона (100 мг [мг]/мл [мл]), до 400 мг, вводимый перорально или через зонд для кормления 3 раза в день (три раза в день).
Лекарство: Ватихинон
Ватикинон будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в описании группы.
Другие имена:
  • PTC743

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯНЛ)
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1) до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (956 дней)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника, получившего исследуемый препарат, независимо от вероятности причинно-следственной связи. НЯ включали как серьезные нежелательные явления (СНЯ), так и несерьезные НЯ. НЯ, связанное с применением исследуемого препарата (НЯСИП), определялось как НЯ, дата начала или ухудшения которого наступала в день первой дозы исследуемого препарата или позже и в течение 30 дней после даты последней дозы лечения. Сводка других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные НЯ».
Базовый уровень (День 1) до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (956 дней)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

22 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC743-CNS-005-LSEP
  • 2022-000375-39 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Spain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться