Národní, multicentrická, retrospektivní, prospektivní studie k hodnocení dětských gastrointestinálních eozinofilních poruch (GOLDEN)
Eozinofilní gastrointestinální poruchy (EGID) jsou heterogenní skupinou nově vznikajících chronických zánětlivých onemocnění, která mohou postihovat různé gastrointestinální (GI) trakty. Na základě anatomického místa se EGID dělí na eozinofilní ezofagitidu (EoE) a neezofageální formy, které se dále dělí na eozinofilní gastritidu (EoG), gastroenteritidu (EoGE) a kolitidu (EoC). EoE je považován za prototyp EGID. Od prvního popisu kazuistiky pacientů s EoE bylo dosaženo zásadního vědeckého pokroku, který vyvrcholil redakcí mezinárodních diagnostických a terapeutických doporučení. Na rozdíl od EoE jsou neezofageální formy EGID stále klinickou záhadou s důkazy omezenými na několik retrospektivních studií. V posledním desetiletí byl pozorován nárůst prevalence EGID v dětském věku. Bohužel, epidemiologie EGID v Itálii je stále nekonzistentní a jasné odhady nejsou k dispozici.
Za prvé, tato studie nám umožní posoudit a objasnit několik klinických a epidemiologických aspektů pediatrických EGID, zejména:
- prevalence a incidence dětských EGID v Itálii,
- klinické rysy a potenciální fenotypy pediatrických EGID s potenciálním dopadem na léčbu a management,
- diagnostické zpracování a dodržování mezinárodních směrnic EoE pro zlepšení managementu, kvality péče a kvality života postižených pacientů.
Tato studie nemá žádné etické problémy, protože pacienti s EoE jsou léčeni podle mezinárodních směrnic a pacienti s neezofageálními EGID podle nejnovějších vědeckých důkazů.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Amelia Licari, MD
- Telefonní číslo: +390382502629
- E-mail: a.licari@smatteo.pv.it
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Martina Votto, MD, PhD
- Telefonní číslo: +390382502629
- E-mail: martinavotto@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- IRCCS Policlinico San Matteo
-
Kontakt:
- Amelia Licari, MD
- Telefonní číslo: +390382502629
- E-mail: a.licari@smatteo.pv.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Martina Votto, MD, PhD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
EoE a EGID Definice: Na základě současných mezinárodních doporučení vyžaduje diagnostika EoE přítomnost více než 15 eos/HPF v endoskopicky získaných biopsiích jícnu.5 Naproti tomu diagnóza neezofageálních EGID by měla splňovat následující kritéria:
- Chronické/rekurentní GI symptomy nereagující na standardní terapie,
- Převládající eozinofilní střevní zánět,
- Vyloučení sekundárních příčin střevní eozinofilie (např. střevní parazitóza, chronické zánětlivé onemocnění střev, vaskulitida, autoimunitní onemocnění, reakce štěpu proti hostiteli, nádory).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti s EGID ve věku 0-18 let a sledovaní v centrech zapojených do studie budou považováni za způsobilé. Od každého přihlášeného pacienta je třeba získat informovaný souhlas a podepsat jej rodič/zákonný zástupce a pacient (pokud je starší 6 let).
Kritéria vyloučení:
- Tato studie nebude zahrnovat pacienty s:
- diagnóza EGID stanovená více než pět let před účastí ve studii;
- diagnóza EoE není v souladu se současnými mezinárodními směrnicemi;
- sekundární příčina střevního eozinofilního zánětu (zánětlivá onemocnění střev, autoimunitní onemocnění, vaskulitida, reakce štěpu proti hostiteli, malignity).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odhady prevalence
Časové okno: 5 let
|
a) Odhadnout prevalenci EGID u pacientů s gastrointestinálními příznaky podstupujícími endoskopii horního a dolního GI, ověřit, zda globální nárůst EGID ovlivňuje i italskou realitu
|
5 let
|
|
Odhady výskytu
Časové okno: 5 let
|
b) Je-li k dispozici, lze odvodit kumulativní incidenci (nové případy EGID) jako podskupinovou analýzu primárního koncového bodu
|
5 let
|
|
Prospektivní epidemiologické odhady
Časové okno: 5 let
|
a) Odhadnout kumulativní incidenci EGID (nová diagnóza EGID) za období studie.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Další epidemiologické odhady
Časové okno: 5 let
|
a) Porovnat kumulativní incidenci EGID pozorovanou u prospektivních s údaji z retrospektivní studie (pokud jsou k dispozici) as údaji dostupnými v literatuře, ověřit nárůst EGID, který byl dříve pozorován v několika observačních studiích v USA;
|
5 let
|
|
Definice klinických znaků a potenciálních fenotypů
Časové okno: 5 let
|
b) Popsat klinické charakteristiky italských pacientů s EGID (rizikové faktory, pohlaví, věk, komorbidity, odpověď na terapii, přirozená historie), identifikovat potenciální fenotypy;
|
5 let
|
|
Zlepšení diagnostického a terapeutického managementu
Časové okno: 5 let
|
c) Definovat sdílený diagnosticko-terapeutický management a ověřit soulad přihlášených center s mezinárodními směrnicemi EoE.
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Amelia Licari, MD, IRCCS Policlinico San Matteo
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Licari A, Votto M, Scudeller L, De Silvestri A, Rebuffi C, Cianferoni A, Marseglia GL. Epidemiology of Nonesophageal Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Symptomatic Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Jun;8(6):1994-2003.e2. doi: 10.1016/j.jaip.2020.01.060. Epub 2020 Feb 28.
- Licari A, Votto M, D'Auria E, Castagnoli R, Caimmi SME, Marseglia GL. Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Children: A Practical Review. Curr Pediatr Rev. 2020;16(2):106-114. doi: 10.2174/1573396315666191022154432.
- Votto M, Castagnoli R, De Filippo M, Brambilla I, Cuppari C, Marseglia GL, Licari A. Behavioral issues and quality of life in children with eosinophilic esophagitis. Minerva Pediatr. 2020 Oct;72(5):424-432. doi: 10.23736/S0026-4946.20.05913-7. Epub 2020 Jun 4.
- Votto M, Marseglia GL, De Filippo M, Brambilla I, Caimmi SME, Licari A. Early Life Risk Factors in Pediatric EoE: Could We Prevent This Modern Disease? Front Pediatr. 2020 May 29;8:263. doi: 10.3389/fped.2020.00263. eCollection 2020.
- Votto M, De Filippo M, Olivero F, Raffaele A, Cereda E, De Amici M, Testa G, Marseglia GL, Licari A. Malnutrition in Eosinophilic Gastrointestinal Disorders. Nutrients. 2020 Dec 31;13(1):128. doi: 10.3390/nu13010128.
- Votto M, Raffaele A, De Filippo M, Caimmi S, Brunero M, Riccipetitoni G, Marseglia GL, Licari A. Eosinophilic gastrointestinal disorders in children and adolescents: A single-center experience. Dig Liver Dis. 2022 Feb;54(2):214-220. doi: 10.1016/j.dld.2021.06.027. Epub 2021 Jul 15.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Hematologická onemocnění
- Onemocnění žaludku
- Střevní nemoci
- Přecitlivělost
- Nemoci jícnu
- Poruchy leukocytů
- Zánět žaludku
- Gastrointestinální onemocnění
- Nemoci trávicího systému
- Gastroenteritida
- Eozinofilní ezofagitida
- Enteritida
- Eozinofilie
- Ezofagitida
Další identifikační čísla studie
- GOLDEN
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .