Studio nazionale, multicentrico, retrospettivo, prospettico per valutare i disturbi eosinofilici gastrointestinali pediatrici (GOLDEN)
I disturbi gastrointestinali eosinofili (EGID) sono un gruppo eterogeneo di malattie infiammatorie croniche emergenti che possono interessare diversi tratti gastrointestinali (GI). In base alla sede anatomica coinvolta, le EGID si distinguono in esofagite eosinofila (EoE) e forme non esofagee, suddivise in gastrite eosinofila (EoG), gastroenterite (EoGE) e colite (EoC). EoE è considerato il prototipo di EGID. Dalla prima descrizione di una casistica di pazienti con EoE, sono stati compiuti progressi scientifici fondamentali, culminati nella redazione di linee guida diagnostiche e terapeutiche internazionali. Contrariamente a EoE, le forme non esofagee di EGID sono ancora un enigma clinico con prove limitate a pochi studi retrospettivi. Nell'ultimo decennio è stato osservato un aumento della prevalenza di EGID in età pediatrica. Sfortunatamente, l'epidemiologia delle EGID in Italia è ancora incoerente e non sono disponibili stime chiare.
In primo luogo, questo studio ci consentirà di valutare e chiarire diversi aspetti clinici ed epidemiologici delle EGID pediatriche, in particolare:
- prevalenza e incidenza delle EGID pediatriche in Italia,
- le caratteristiche cliniche e i potenziali fenotipi degli EGID pediatrici con potenziale impatto sulla terapia e sulla gestione,
- iter diagnostico e adesione alle linee guida internazionali EoE per migliorare la gestione, la qualità delle cure e la qualità della vita dei pazienti affetti.
Questo studio non ha problemi etici poiché i pazienti EoE sono trattati secondo le linee guida internazionali e quelli con EGID non esofagee secondo le ultime evidenze scientifiche.
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Amelia Licari, MD
- Numero di telefono: +390382502629
- Email: a.licari@smatteo.pv.it
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Martina Votto, MD, PhD
- Numero di telefono: +390382502629
- Email: martinavotto@gmail.com
Luoghi di studio
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Pavia, Italia, 27100
- Reclutamento
- IRCCS Policlinico San Matteo
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Contatto:
- Amelia Licari, MD
- Numero di telefono: +390382502629
- Email: a.licari@smatteo.pv.it
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Investigatore principale:
- Martina Votto, MD, PhD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Definizione di EoE e EGID: sulla base delle attuali linee guida internazionali, la diagnosi di EoE richiede la presenza di più di 15 eos/HPF nelle biopsie esofagee ottenute per via endoscopica.5 Al contrario, la diagnosi di EGID non esofagee dovrebbe soddisfare i seguenti criteri:
- Sintomi gastrointestinali cronici/ricorrenti che non rispondono alle terapie standard,
- Una prevalente infiammazione intestinale eosinofila,
- Esclusione di cause secondarie di eosinofilia intestinale (ad es. parassitosi intestinale, malattia infiammatoria cronica intestinale, vasculite, malattie autoimmuni, malattia del trapianto contro l'ospite, tumori).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Saranno considerati idonei tutti i pazienti affetti da EGID di età compresa tra 0 e 18 anni e seguiti presso i centri coinvolti nello studio. Il consenso informato deve essere ottenuto da ciascun paziente arruolato e firmato da un genitore/tutore legale e dal paziente (se di età superiore ai sei anni).
Criteri di esclusione:
- Questo studio non includerà pazienti con:
- una diagnosi di EGID fatta più di cinque anni prima della partecipazione allo studio;
- una diagnosi di EoE non in linea con le attuali linee guida internazionali;
- una causa secondaria di infiammazione eosinofila intestinale (malattie infiammatorie intestinali, malattie autoimmuni, vasculite, malattia del trapianto contro l'ospite, neoplasie).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Altro
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Stime di prevalenza
Lasso di tempo: 5 anni
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a) Stimare la prevalenza di EGID nei pazienti con sintomi gastrointestinali sottoposti a endoscopia GI superiore e inferiore, per verificare se l'aumento globale di EGID influisca anche sulla realtà italiana
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5 anni
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Stime di incidenza
Lasso di tempo: 5 anni
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b) Se disponibile, l'incidenza cumulativa (nuovi casi di EGID) può essere derivata, come analisi per sottogruppi dell'endpoint primario
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5 anni
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Stime epidemiologiche prospettiche
Lasso di tempo: 5 anni
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a) Stimare l'incidenza cumulativa di EGID (nuova diagnosi di EGID) nel periodo di studio.
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Altre stime epidemiologiche
Lasso di tempo: 5 anni
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a) Confrontare l'incidenza cumulativa di EGID osservata in prospettiva con i dati dello studio retrospettivo (se disponibile) e quelli disponibili in letteratura, per verificare l'aumento di EGID, precedentemente osservato in alcuni studi osservazionali statunitensi;
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5 anni
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Definizione delle caratteristiche cliniche e dei potenziali fenotipi
Lasso di tempo: 5 anni
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b) Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti italiani con EGID (fattori di rischio, sesso, età, comorbilità, risposta alla terapia, storia naturale), per identificare potenziali fenotipi;
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5 anni
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Miglioramento della gestione diagnostica e terapeutica
Lasso di tempo: 5 anni
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c) Definire una gestione diagnostico-terapeutica condivisa e verificare l'adesione dei centri iscritti alle linee guida internazionali EoE.
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Amelia Licari, MD, IRCCS Policlinico San Matteo
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Licari A, Votto M, Scudeller L, De Silvestri A, Rebuffi C, Cianferoni A, Marseglia GL. Epidemiology of Nonesophageal Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Symptomatic Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Jun;8(6):1994-2003.e2. doi: 10.1016/j.jaip.2020.01.060. Epub 2020 Feb 28.
- Licari A, Votto M, D'Auria E, Castagnoli R, Caimmi SME, Marseglia GL. Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Children: A Practical Review. Curr Pediatr Rev. 2020;16(2):106-114. doi: 10.2174/1573396315666191022154432.
- Votto M, Castagnoli R, De Filippo M, Brambilla I, Cuppari C, Marseglia GL, Licari A. Behavioral issues and quality of life in children with eosinophilic esophagitis. Minerva Pediatr. 2020 Oct;72(5):424-432. doi: 10.23736/S0026-4946.20.05913-7. Epub 2020 Jun 4.
- Votto M, Marseglia GL, De Filippo M, Brambilla I, Caimmi SME, Licari A. Early Life Risk Factors in Pediatric EoE: Could We Prevent This Modern Disease? Front Pediatr. 2020 May 29;8:263. doi: 10.3389/fped.2020.00263. eCollection 2020.
- Votto M, De Filippo M, Olivero F, Raffaele A, Cereda E, De Amici M, Testa G, Marseglia GL, Licari A. Malnutrition in Eosinophilic Gastrointestinal Disorders. Nutrients. 2020 Dec 31;13(1):128. doi: 10.3390/nu13010128.
- Votto M, Raffaele A, De Filippo M, Caimmi S, Brunero M, Riccipetitoni G, Marseglia GL, Licari A. Eosinophilic gastrointestinal disorders in children and adolescents: A single-center experience. Dig Liver Dis. 2022 Feb;54(2):214-220. doi: 10.1016/j.dld.2021.06.027. Epub 2021 Jul 15.
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Completamento dello studio (Stimato)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie ematologiche
- Malattie dello stomaco
- Malattie intestinali
- Ipersensibilità
- Malattie esofagee
- Disturbi dei leucociti
- Gastrite
- Malattie gastrointestinali
- Malattie dell'apparato digerente
- Gastroenterite
- Esofagite eosinofila
- Enterite
- Eosinofilia
- Esofagite
Altri numeri di identificazione dello studio
- GOLDEN
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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