Kansallinen, monikeskus, retrospektiivinen, tuleva tutkimus lasten maha-suolikanavan eosinofiilisten häiriöiden arvioimiseksi (GOLDEN)
Eosinofiiliset maha-suolikanavan häiriöt (EGID:t) ovat heterogeeninen ryhmä uusia kroonisia tulehdussairauksia, jotka voivat vaikuttaa erilaisiin maha-suolikanavaan (GI). Anatomisen alueen perusteella EGID:t jaetaan eosinofiiliseen esofagiittiin (EoE) ja ei-esofageaalisiin muotoihin, jotka jaetaan edelleen eosinofiiliseen gastriittiin (EoG), gastroenteriittiin (EoGE) ja koliittiin (EoC). EoE:tä pidetään EGID:n prototyyppinä. EoE-potilaiden tapaussarjan ensimmäisen kuvauksen jälkeen on saavutettu perustavanlaatuista tieteellistä edistystä, joka huipentuu kansainvälisten diagnostisten ja terapeuttisten ohjeiden muokkaamiseen. Toisin kuin EoE, EGID:iden ei-esofageaaliset muodot ovat edelleen kliininen arvoitus, ja todisteet rajoittuvat muutamaan retrospektiiviseen tutkimukseen. Viime vuosikymmenen aikana EGID-tautien esiintyvyyden on havaittu lisääntyneen lasten iässä. Valitettavasti EGID:iden epidemiologia Italiassa on edelleen epäjohdonmukainen, eikä selkeitä arvioita ole saatavilla.
Ensinnäkin tämän tutkimuksen avulla voimme arvioida ja selventää useita lasten EGID:n kliinisiä ja epidemiologisia näkökohtia, erityisesti:
- lasten EGID:ien esiintyvyys ja ilmaantuvuus Italiassa,
- lasten EGID:iden kliiniset ominaisuudet ja mahdolliset fenotyypit, joilla voi olla vaikutusta hoitoon ja hoitoon,
- diagnostinen työ ja EoE:n kansainvälisten ohjeiden noudattaminen sairastuneiden potilaiden hoidon, hoidon laadun ja elämänlaadun parantamiseksi.
Tässä tutkimuksessa ei ole eettisiä ongelmia, koska EoE-potilaita hoidetaan kansainvälisten ohjeiden mukaisesti ja ei-ruokatorven EGID-potilaita uusimman tieteellisen näytön mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Amelia Licari, MD
- Puhelinnumero: +390382502629
- Sähköposti: a.licari@smatteo.pv.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Martina Votto, MD, PhD
- Puhelinnumero: +390382502629
- Sähköposti: martinavotto@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ottaa yhteyttä:
- Amelia Licari, MD
- Puhelinnumero: +390382502629
- Sähköposti: a.licari@smatteo.pv.it
-
Päätutkija:
- Martina Votto, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
EoE ja EGID:t Määritelmä: Nykyisten kansainvälisten ohjeiden perusteella EoE-diagnoosi edellyttää, että endoskooppisesti otetuissa ruokatorven biopsioissa on yli 15 eos/HPF. Sitä vastoin muiden kuin ruokatorven EGID:ien diagnoosin tulee täyttää seuraavat kriteerit:
- Krooniset/toistuvat GI-oireet, jotka eivät reagoi tavanomaisiin hoitoihin,
- Vallitseva eosinofiilinen suolistotulehdus,
- Suoliston eosinofilian sekundaaristen syiden poissulkeminen (esim. suoliston parasitoosi, krooninen tulehduksellinen suolistosairaus, vaskuliitti, autoimmuunisairaudet, siirrännäinen isäntäsairaus, kasvaimet).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki 0–18-vuotiaat EGID-potilaat, joita seurataan tutkimukseen osallistuvissa keskuksissa, katsotaan kelpoisiksi. Tietoinen suostumus on hankittava jokaiselta potilaalta, ja se on allekirjoitettava vanhemman/laillisen huoltajan ja potilaan (kun vanhempi kuin kuusi vuotta) on allekirjoitettava.
Poissulkemiskriteerit:
- Tämä tutkimus ei koske potilaita, joilla on:
- yli viisi vuotta ennen tutkimukseen osallistumista tehty EGID-diagnoosi;
- EoE-diagnoosi ei ole nykyisten kansainvälisten ohjeiden mukainen;
- suoliston eosinofiilisen tulehduksen toissijainen syy (tulehdukselliset suolistosairaudet, autoimmuunisairaudet, vaskuliitti, graft versus host -sairaus, pahanlaatuiset kasvaimet).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Esiintymisarviot
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
a) Arvioi EGID:ien esiintyvyys potilailla, joilla on maha-suolikanavan oireita ja joille tehdään ylemmän ja alemman GI-endoskopia, jotta voidaan varmistaa, vaikuttaako EGID:iden globaali lisääntyminen myös Italian todellisuuteen
|
5 vuotta
|
|
Esiintyvyysarviot
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
b) Jos saatavilla, kumulatiivinen ilmaantuvuus (uudet EGID-tapaukset) voidaan johtaa ensisijaisen päätepisteen alaryhmäanalyysinä
|
5 vuotta
|
|
Tulevat epidemiologiset arviot
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
a) Arvioida EGID:ien (uusi diagnoosi) kumulatiivinen ilmaantuvuus tutkimusjakson aikana.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muut epidemiologiset arviot
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
a) Vertaa prospektiivissa havaittujen EGID:ien kumulatiivista ilmaantuvuutta retrospektiivisen tutkimuksen tietoihin (jos saatavilla) ja kirjallisuudesta saatavilla oleviin tietoihin, jotta voidaan varmistaa EGID:iden lisääntyminen, joka on havaittu aiemmin muutamissa yhdysvaltalaisissa havainnointitutkimuksissa;
|
5 vuotta
|
|
Kliinisten piirteiden ja mahdollisten fenotyyppien määrittely
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
b) Kuvailla italialaisten EGID-potilaiden kliinisiä ominaisuuksia (riskitekijät, sukupuoli, ikä, liitännäissairaudet, vaste hoitoon, luonnollinen historia), tunnistaa mahdolliset fenotyypit;
|
5 vuotta
|
|
Diagnostisen ja terapeuttisen hallinnan parantaminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
c) Määrittää jaetun diagnostisen ja terapeuttisen hallinnan ja varmistaa, että ilmoittautuneet keskukset noudattavat kansainvälisiä EoE-ohjeita.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Amelia Licari, MD, IRCCS Policlinico San Matteo
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Licari A, Votto M, Scudeller L, De Silvestri A, Rebuffi C, Cianferoni A, Marseglia GL. Epidemiology of Nonesophageal Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Symptomatic Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Jun;8(6):1994-2003.e2. doi: 10.1016/j.jaip.2020.01.060. Epub 2020 Feb 28.
- Licari A, Votto M, D'Auria E, Castagnoli R, Caimmi SME, Marseglia GL. Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Children: A Practical Review. Curr Pediatr Rev. 2020;16(2):106-114. doi: 10.2174/1573396315666191022154432.
- Votto M, Castagnoli R, De Filippo M, Brambilla I, Cuppari C, Marseglia GL, Licari A. Behavioral issues and quality of life in children with eosinophilic esophagitis. Minerva Pediatr. 2020 Oct;72(5):424-432. doi: 10.23736/S0026-4946.20.05913-7. Epub 2020 Jun 4.
- Votto M, Marseglia GL, De Filippo M, Brambilla I, Caimmi SME, Licari A. Early Life Risk Factors in Pediatric EoE: Could We Prevent This Modern Disease? Front Pediatr. 2020 May 29;8:263. doi: 10.3389/fped.2020.00263. eCollection 2020.
- Votto M, De Filippo M, Olivero F, Raffaele A, Cereda E, De Amici M, Testa G, Marseglia GL, Licari A. Malnutrition in Eosinophilic Gastrointestinal Disorders. Nutrients. 2020 Dec 31;13(1):128. doi: 10.3390/nu13010128.
- Votto M, Raffaele A, De Filippo M, Caimmi S, Brunero M, Riccipetitoni G, Marseglia GL, Licari A. Eosinophilic gastrointestinal disorders in children and adolescents: A single-center experience. Dig Liver Dis. 2022 Feb;54(2):214-220. doi: 10.1016/j.dld.2021.06.027. Epub 2021 Jul 15.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Hematologiset sairaudet
- Vatsataudit
- Suoliston sairaudet
- Yliherkkyys
- Ruokatorven sairaudet
- Leukosyyttihäiriöt
- Gastriitti
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Gastroenteriitti
- Eosinofiilinen esofagiitti
- Enteriitti
- Eosinofilia
- Esofagiitti
Muut tutkimustunnusnumerot
- GOLDEN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .