- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05219903
Nasjonal, multisenter, retrospektiv, prospektiv studie for å evaluere pediatriske gastrointestinale eosinofile lidelser (GOLDEN)
Eosinofile gastrointestinale lidelser (EGID) er en heterogen gruppe av nye kroniske inflammatoriske sykdommer som kan påvirke forskjellige gastrointestinale (GI) kanaler. Basert på det anatomiske stedet som er involvert, skilles EGID-er i eosinofil øsofagitt (EoE) og ikke-øsofageale former, som er delt inn i eosinofil gastritt (EoG), gastroenteritt (EoGE) og kolitt (EoC). EoE regnes som prototypen til EGID-er. Siden den første beskrivelsen av en saksserie med pasienter med EoE, har grunnleggende vitenskapelige fremskritt blitt oppnådd, som kulminerte med redaksjonen av internasjonale diagnostiske og terapeutiske retningslinjer. I motsetning til EoE, er ikke-esophageal former for EGID fortsatt en klinisk gåte med bevis begrenset til noen få retrospektive studier. I løpet av det siste tiåret har en økning i prevalensen av EGID blitt observert i pediatrisk alder. Dessverre er epidemiologien til EGID-er i Italia fortsatt inkonsekvent, og klare estimater er ikke tilgjengelige.
For det første vil denne studien tillate oss å vurdere og avklare flere kliniske og epidemiologiske aspekter ved pediatriske EGIDer, spesielt:
- prevalens og forekomst av pediatriske EGID-er i Italia,
- de kliniske egenskapene og potensielle fenotypene til pediatriske EGIDer med potensiell innvirkning på terapi og behandling,
- diagnostisk opparbeidelse og overholdelse av EoE internasjonale retningslinjer for å forbedre håndteringen, kvaliteten på omsorgen og livskvaliteten til berørte pasienter.
Denne studien har ingen etiske problemer siden EoE-pasienter behandles i henhold til internasjonale retningslinjer og de med ikke-esophageal EGID i henhold til siste vitenskapelige bevis.
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Amelia Licari, MD
- Telefonnummer: +390382502629
- E-post: a.licari@smatteo.pv.it
Studer Kontakt Backup
- Navn: Martina Votto, MD, PhD
- Telefonnummer: +390382502629
- E-post: martinavotto@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekruttering
- IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ta kontakt med:
- Amelia Licari, MD
- Telefonnummer: +390382502629
- E-post: a.licari@smatteo.pv.it
-
Hovedetterforsker:
- Martina Votto, MD, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
EoE og EGIDs Definisjon: Basert på gjeldende internasjonale retningslinjer krever EoE-diagnose tilstedeværelse av mer enn 15 eos/HPF i endoskopisk innhentede øsofagusbiopsier.5 I motsetning til dette bør diagnosen ikke-øsofagus EGID oppfylle følgende kriterier:
- Kroniske/tilbakevendende GI-symptomer som ikke reagerer på standardbehandlinger,
- En utbredt eosinofil tarmbetennelse,
- Utelukkelse av sekundære årsaker til intestinal eosinofili (f.eks. intestinal parasitose, kronisk inflammatorisk tarmsykdom, vaskulitt, autoimmune sykdommer, graft versus host sykdom, svulster).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle EGID-pasienter i alderen 0-18 år og som følges ved sentrene som er involvert i studien vil bli vurdert som kvalifisert. Informert samtykke må innhentes fra hver registrerte pasient og signert av en forelder/verge og pasient (når eldre enn seks år).
Ekskluderingskriterier:
– Denne studien vil ikke inkludere pasienter med:
- en diagnose av EGIDs gjort mer enn fem år før studiedeltakelsen;
- en diagnose av EoE som ikke er i tråd med gjeldende internasjonale retningslinjer;
- en sekundær årsak til intestinal eosinofil betennelse (inflammatoriske tarmsykdommer, autoimmune sykdommer, vaskulitt, graft versus host sykdom, maligniteter).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prevalensestimater
Tidsramme: 5 år
|
a) For å estimere EGID-prevalensen hos pasienter med gastrointestinale symptomer som gjennomgår øvre og nedre GI-endoskopi, for å verifisere om den globale økningen av EGID-er også påvirker den italienske virkeligheten
|
5 år
|
Forekomstanslag
Tidsramme: 5 år
|
b) Hvis tilgjengelig, kan den kumulative forekomsten (nye EGID-tilfeller) utledes, som en undergruppeanalyse av det primære endepunktet
|
5 år
|
Prospektive epidemiologiske estimater
Tidsramme: 5 år
|
a) Å estimere den kumulative forekomsten av EGID (ny diagnose av EGID) over studieperioden.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Andre epidemiologiske estimater
Tidsramme: 5 år
|
a) For å sammenligne den kumulative forekomsten av EGID observert i den prospektive med data fra den retrospektive studien (hvis tilgjengelig) og de som er tilgjengelige i litteraturen, for å bekrefte økningen av EGID, tidligere observert i noen få amerikanske observasjonsstudier;
|
5 år
|
Definisjon av kliniske trekk og potensielle fenotyper
Tidsramme: 5 år
|
b) For å beskrive de kliniske egenskapene til italienske pasienter med EGID (risikofaktorer, kjønn, alder, komorbiditeter, respons på terapi, naturhistorie), for å identifisere potensielle fenotyper;
|
5 år
|
Forbedring av diagnostisk og terapeutisk behandling
Tidsramme: 5 år
|
c) Å definere delt diagnostisk-terapeutisk ledelse og verifisere at registrerte sentre følger de internasjonale EoE-retningslinjene.
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Amelia Licari, MD, IRCCS Policlinico San Matteo
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Licari A, Votto M, Scudeller L, De Silvestri A, Rebuffi C, Cianferoni A, Marseglia GL. Epidemiology of Nonesophageal Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Symptomatic Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Jun;8(6):1994-2003.e2. doi: 10.1016/j.jaip.2020.01.060. Epub 2020 Feb 28.
- Licari A, Votto M, D'Auria E, Castagnoli R, Caimmi SME, Marseglia GL. Eosinophilic Gastrointestinal Diseases in Children: A Practical Review. Curr Pediatr Rev. 2020;16(2):106-114. doi: 10.2174/1573396315666191022154432.
- Votto M, Castagnoli R, De Filippo M, Brambilla I, Cuppari C, Marseglia GL, Licari A. Behavioral issues and quality of life in children with eosinophilic esophagitis. Minerva Pediatr. 2020 Oct;72(5):424-432. doi: 10.23736/S0026-4946.20.05913-7. Epub 2020 Jun 4.
- Votto M, Marseglia GL, De Filippo M, Brambilla I, Caimmi SME, Licari A. Early Life Risk Factors in Pediatric EoE: Could We Prevent This Modern Disease? Front Pediatr. 2020 May 29;8:263. doi: 10.3389/fped.2020.00263. eCollection 2020.
- Votto M, De Filippo M, Olivero F, Raffaele A, Cereda E, De Amici M, Testa G, Marseglia GL, Licari A. Malnutrition in Eosinophilic Gastrointestinal Disorders. Nutrients. 2020 Dec 31;13(1):128. doi: 10.3390/nu13010128.
- Votto M, Raffaele A, De Filippo M, Caimmi S, Brunero M, Riccipetitoni G, Marseglia GL, Licari A. Eosinophilic gastrointestinal disorders in children and adolescents: A single-center experience. Dig Liver Dis. 2022 Feb;54(2):214-220. doi: 10.1016/j.dld.2021.06.027. Epub 2021 Jul 15.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Hematologiske sykdommer
- Magesykdommer
- Tarmsykdommer
- Overfølsomhet
- Esophageal sykdommer
- Leukocyttforstyrrelser
- Gastritt
- Sykdom
- Gastrointestinale sykdommer
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Gastroenteritt
- Eosinofil øsofagitt
- Enteritt
- Eosinofili
- Øsofagitt
Andre studie-ID-numre
- Golden
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .