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Estudo Nacional, Multicêntrico, Retrospectivo e Prospectivo para Avaliação de Distúrbios Eosinofílicos Gastrointestinais Pediátricos (GOLDEN)

24 de julho de 2024 atualizado por: Amelia Licari, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Os distúrbios gastrointestinais eosinofílicos (EGIDs) são um grupo heterogêneo de doenças inflamatórias crônicas emergentes que podem afetar diferentes tratos gastrointestinais (GI). Com base no local anatômico envolvido, os EGIDs são diferenciados em esofagite eosinofílica (EoE) e formas não esofágicas, que são subdivididas em gastrite eosinofílica (EoG), gastroenterite (EoGE) e colite (EoC). EoE é considerado o protótipo dos EGIDs. Desde a primeira descrição de uma série de casos de pacientes com EEo, avanços científicos fundamentais foram alcançados, culminando na redação de diretrizes diagnósticas e terapêuticas internacionais. Em contraste com a EoE, as formas não esofágicas de EGIDs ainda são um enigma clínico com evidências limitadas a alguns estudos retrospectivos. Na última década, observou-se um aumento na prevalência de EGIDs na idade pediátrica. Infelizmente, a epidemiologia dos EGIDs na Itália ainda é inconsistente e não há estimativas claras disponíveis.

Em primeiro lugar, este estudo permitirá avaliar e esclarecer vários aspetos clínicos e epidemiológicos dos EGIDs pediátricos, nomeadamente:

  1. prevalência e incidência de EGIDs pediátricos na Itália,
  2. as características clínicas e fenótipos potenciais de EGIDs pediátricos com impacto potencial na terapia e gestão,
  3. avaliação diagnóstica e adesão às diretrizes internacionais da EoE para melhorar o gerenciamento, a qualidade do atendimento e a qualidade de vida dos pacientes afetados.

Este estudo não tem problemas éticos, uma vez que os pacientes com EoE são tratados de acordo com as diretrizes internacionais e aqueles com EGIDs não esofágicos de acordo com as evidências científicas mais recentes.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

300

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • IRCCS Policlinico San Matteo
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martina Votto, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Definição de EoE e EGIDs: Com base nas diretrizes internacionais atuais, o diagnóstico de EoE requer a presença de mais de 15 eos/HPF em biópsias esofágicas obtidas por endoscopia.5 Em contraste, o diagnóstico de EGIDs não esofágicos deve atender aos seguintes critérios:

  • Sintomas gastrointestinais crônicos/recorrentes que não respondem às terapias padrão,
  • Inflamação intestinal eosinofílica prevalente,
  • Exclusão de causas secundárias de eosinofilia intestinal (por exemplo, parasitose intestinal, doença inflamatória intestinal crônica, vasculite, doenças autoimunes, doença do enxerto versus hospedeiro, tumores).

Descrição

Critério de inclusão:

- Serão considerados elegíveis todos os pacientes com EGIDs de 0 a 18 anos acompanhados nos centros envolvidos no estudo. O consentimento informado deve ser obtido de cada paciente inscrito e assinado por um dos pais/responsável legal e pelo paciente (quando maior de seis anos).

Critério de exclusão:

- Este estudo não incluirá pacientes com:

  1. um diagnóstico de EGIDs feito mais de cinco anos antes da participação no estudo;
  2. um diagnóstico de EEo que não esteja de acordo com as diretrizes internacionais atuais;
  3. uma causa secundária de inflamação eosinofílica intestinal (doenças inflamatórias intestinais, doenças autoimunes, vasculite, doença do enxerto versus hospedeiro, malignidades).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estimativas de prevalência
Prazo: 5 anos
a) Estimar a prevalência de EGIDs em pacientes com sintomas gastrointestinais submetidos à endoscopia digestiva alta e baixa, para verificar se o aumento global de EGIDs também afeta a realidade italiana
5 anos
Estimativas de incidência
Prazo: 5 anos
b) Se disponível, a incidência cumulativa (novos casos de EGIDs) pode ser derivada, como uma análise de subgrupo do endpoint primário
5 anos
Estimativas epidemiológicas prospectivas
Prazo: 5 anos
a) Estimar a incidência cumulativa de EGIDs (novos diagnósticos de EGIDs) durante o período do estudo.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Outras estimativas epidemiológicas
Prazo: 5 anos
a) Comparar a incidência cumulativa de EGIDs observada no prospectivo com os dados do estudo retrospectivo (se disponível) e os disponíveis na literatura, para verificar o aumento de EGIDs, observado anteriormente em alguns estudos observacionais americanos;
5 anos
Definição de características clínicas e fenótipos potenciais
Prazo: 5 anos
b) Descrever as características clínicas de pacientes italianos com EGIDs (fatores de risco, sexo, idade, comorbidades, resposta à terapia, história natural), para identificar fenótipos potenciais;
5 anos
Aperfeiçoamento em Gestão Diagnóstica e Terapêutica
Prazo: 5 anos
c) Definir a gestão diagnóstica-terapêutica compartilhada e verificar a adesão dos centros inscritos às diretrizes internacionais de EoE.
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Amelia Licari, MD, IRCCS Policlinico San Matteo

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de janeiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

2 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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