Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitory SGLT2 v ATTR

2. května 2023 aktualizováno: Mathew S. Maurer, Columbia University

Inhibitory sodno-glukózového kotransportéru-2 (SGLT2) u transtyretinové amyloidové (ATTR) kardiomyopatie

Jedná se o jednocentrovou, jednoramennou, prospektivní, 12týdenní otevřenou pilotní studii inhibitoru sodno-glukózového kotransportéru 2 (SGLT2i), empagliflozinu 10 mg perorálně denně, u pacientů s transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM). Cílovou populací pro zařazení budou jedinci s ATTR-CM a buď na inzulínu nezávislým diabetes mellitus nebo chronickým onemocněním ledvin. Primárním cílem bude posouzení bezpečnosti a snášenlivosti empagliflozinu 10 mg perorálně denně u subjektů se srdečním selháním sekundárním k ATTR, které zůstává neprozkoumané. Akruální cíl je 15 předmětů. U schválených subjektů bude hodnocena bezpečnost a snášenlivost studovaného léku, empagliflozinu 10 mg perorálně denně, po dobu 12 týdnů. Subjekty podstoupí celkem 6 studijních návštěv: 3 osobní a 3 telefonické kontroly.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) je nedostatečně známá příčina srdečního selhání u starších dospělých, při které se ve svalové tkáni srdce hromadí špatně složené transthyretinové (TTR) proteiny. V roce 2018 bylo prokázáno, že lék zvaný tafamidis stabilizuje protein a chrání lidi před dalším poškozením a v roce 2019 byl schválen pro použití v ATTR-CM americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Ale zatímco lidé s ATTR-CM žijí déle, nadále trpí příznaky srdečního selhání a kardiorenálního syndromu, jak onemocnění postupuje. Sodné inhibitory kotransportéru glukózy (SGLT2i) jsou léky používané k léčbě diabetes mellitus, srdečního selhání a chronického onemocnění ledvin. Mohou také snížit systémový zánět a ovlivnit složení těla (tuk, netuková hmota a celkový obsah vody) u pacientů se srdečním selháním, což je stav, který se také významně překrývá s obezitou. Nikdo nezkoumal bezpečnost, snášenlivost a klinické účinky SGLT2i u pacientů se srdečním selháním v důsledku ATTR-CM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Každý účastník musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby se mohl zapsat do této studie:

    1. Věk ≥ 18 let
    2. Diagnóza TTR srdeční amyloidózy (divokého typu nebo varianty), potvrzená přítomností amyloidních depozit při analýze bioptických vzorků získaných ze srdečních a nekardiálních míst (např. aspirát tuku, místa trávicího traktu, slinné žlázy nebo kostní dřeň), technecium-99m pyrofosfátová srdeční scintigrafie nebo hmotnostní spektrometrie
    3. Normální poměr volných lehkých řetězců v séru a nepřítomnost abnormálního monoklonálního pásu na imunofixaci séra a moči
    4. Subjekty budou mít alespoň 1 z níže uvedených indikací pro SGLT2i a budou splňovat kritéria příbalového letáku pro zahájení léčby: diabetes mellitus nezávislý na inzulínu s hemoglobinem A1c v rozmezí 6,5-9,9 NEBO chronické onemocnění ledvin (definované jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace 25-75 ml/min/1,73 m2 plochy povrchu těla)
    5. Stabilní perorální diuretika (definovaná jako ne více než 50% zvýšení od výchozí dávky diuretika stanovené během prodlouženého 2týdenního období) během 2 týdnů před zařazením
    6. Schopný porozumět a podepsat dokument informovaného souhlasu poté, co byla plně vysvětlena povaha studie

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost kterékoli z následujících skutečností vylučuje způsobilost k zápisu do této studie:

    1. Předchozí transplantace jater nebo srdce
    2. Aktivní malignita nebo neamyloidní onemocnění s očekávaným přežitím kratším než 1 rok
    3. Srdeční selhání, podle názoru zkoušejícího, primárně způsobeno těžkým onemocněním levostranných chlopní. Poznámka: Pokud byla chlopeň opravena, subjekt může být považován za pacienta, který již nemá závažné onemocnění chlopně
    4. Srdeční selhání je podle názoru výzkumníka primárně způsobeno ischemickou chorobou srdeční
    5. Komorové asistenční zařízení nebo se očekává během příštích 6 měsíců
    6. Kardiostimulátor nebo implantabilní kardioverter defibrilátor nekompatibilní s technologií magnetické rezonance
    7. Absolutní kontraindikace pro kvantitativní magnetickou rezonanci (např. aneuryzmatické svorky, kovové předměty)
    8. Poškození způsobené mrtvicí, zraněním nebo jinou zdravotní poruchou, která vylučuje účast ve studii
    9. Infarkt myokardu, kardiovaskulární chirurgie, cévní mozková příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během předchozích 90 dnů
    10. Znemožnění demence nebo jiné duševní choroby nebo onemocnění chování
    11. Zápis do klinického hodnocení nebyl schválen pro koregistraci
    12. Předpokládané použití kontinuální intravenózní inotropní terapie v následujících 6 měsících
    13. Vysoké riziko non-adherence, jak bylo stanoveno screeningovým hodnocením
    14. Neschopnost nebo neochota splnit požadavky studia
    15. Chronické onemocnění ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) <15 ml/min/1,73 m2 nebo terminálního onemocnění ledvin
    16. Současné nebo předchozí použití SGLT2i
    17. Diabetes mellitus 1. typu nebo diabetes mellitus závislý na inzulínu
    18. N-terminální (NT)-pro hormon BNP (NT-proBNP) < 300 pg/ml nebo < 900 pg/ml při souběžné diagnóze fibrilace síní
    19. Ketoacidóza v anamnéze
    20. Anamnéza komplexních infekcí močových cest nebo genitálií
    21. Historie ledvinových kamenů
    22. Systolický krevní tlak < 90 mmHg a symptomatická hypotenze
    23. Systolický krevní tlak ≥ 180 mmg Hg
    24. Chronická obstrukční plicní nemoc
    25. Velká operace v 90 dnech před nebo po screeningu
    26. Chronické zneužívání alkoholu nebo drog
    27. Obyvatel domu s pečovatelskou službou
    28. Jiný důvod, kvůli kterému by byl subjekt nevhodný pro vstup do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Study Drug Arm
Subjekty budou užívat empagliflozin 10 mg perorálně denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Empagliflozin
Empagliflozin 10 mg perorálně denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Jardiance

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: 12 týdnů
Vypočteno z výskytu pozorovaných SAE
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna denní dávky diuretika
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Vypočteno v mg/kg ekvivalence furosemidu
Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Průměrná změna ve skóre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ).
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) je dotazník o 23 položkách, který si sami spravují, vyvinutý za účelem nezávislého měření pacientova vnímání svého zdravotního stavu, který zahrnuje příznaky srdečního selhání, vliv na fyzické a sociální funkce a jak srdeční selhání ovlivňuje jejich kvalitu. života (QOL) během 2-týdenního období, kdy je potřeba si ho vybavit. Skóre KCCQ jsou škálovány od 0 do 100 a často jsou shrnuty do 25bodových rozmezí, kde skóre představují zdravotní stav následovně: 0 až 24: velmi špatný až špatný; 25 až 49: chudí až spravedliví; 50 až 74: spravedlivé až dobré; a 75 až 100: dobrý až výborný (lepší výsledek).
Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Průměrná změna ve skóre baterie krátké fyzické výkonnosti
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Short Physical Performance Battery (SPPB) je objektivním hodnotícím nástrojem pro hodnocení fungování dolních končetin u starších osob. Každý test je hodnocen na stupnici 0 až 4 pomocí dříve ověřených norem a sečten pro celkový rozsah skóre 0 až 12, přičemž 0 označuje nejnižší fyzický výkon a skóre 12 označuje nejvyšší výkon (lepší výsledek).
Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Průměrná změna tělesné hmotnosti (kg)
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Změna tělesné hmotnosti (kg) na konci pokusu ve srovnání se začátkem pokusu
Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Průměrná změna celkového obsahu vody (kg)
Časové okno: Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů
Změna celkového obsahu vody (kg) hodnocená bioimpedanční analýzou a technikami kvantitativní magnetické rezonance na konci pokusu ve srovnání se začátkem pokusu
Výchozí stav, 6 týdnů a 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAT9709

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit