Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SGLT2-hemmere i ATTR

2. mai 2023 oppdatert av: Mathew S. Maurer, Columbia University

Sodium-Glucose Cotransporter-2 (SGLT2)-hemmere ved transthyretin-amyloid (ATTR) kardiomyopati

Dette er et enkelt senter, enkeltarms, prospektiv, 12 ukers åpen pilotstudie av natrium-glukose cotransporter 2-hemmeren (SGLT2i), empagliflozin 10 mg oral daglig, hos pasienter med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM). Målpopulasjonen for påmelding vil være personer med ATTR-CM og enten ikke-insulinavhengig diabetes mellitus eller kronisk nyresykdom. Hovedmålet vil være å vurdere sikkerheten og toleransen til empagliflozin 10 mg oralt daglig hos personer med hjertesvikt sekundært til ATTR, som forblir uutforsket. Opptjeningsmålet er 15 fag. Personer som samtykker, vil bli evaluert for sikkerhet og tolerabilitet av studiemedikamentet, empagliflozin 10 mg oralt daglig, over en periode på 12 uker. Fagene vil gjennomgå totalt 6 studiebesøk: 3 personlig og 3 telefonoppfølginger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) er en underkjent årsak til hjertesvikt blant eldre voksne, der feilfoldede transthyretin (TTR) proteiner bygges opp i muskelvevet i hjertet. I 2018 ble et medikament kalt tafamidis bevist å stabilisere proteinet og beskytte folk mot ytterligere skade, og i 2019 ble det godkjent for bruk i ATTR-CM av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Men mens personer med ATTR-CM lever lenger, fortsetter de å lide av symptomer på hjertesvikt og kardiorenalt syndrom etter hvert som sykdommen utvikler seg. Sodium glucose co-transporter inhibitors (SGLT2i) er legemidler som brukes til å behandle diabetes mellitus, hjertesvikt og kronisk nyresykdom. De kan også redusere systemisk betennelse og påvirke kroppssammensetning (fett, mager masse og totalt vanninnhold) hos pasienter med hjertesvikt, en tilstand som også har betydelig overlapping med fedme. Ingen har utforsket sikkerheten, tolerabiliteten og de kliniske effektene av SGLT2i hos pasienter med hjertesvikt på grunn av ATTR-CM.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hver deltaker må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å være kvalifisert for påmelding i denne studien:

    1. Alder ≥ 18 år gammel
    2. Diagnose av TTR hjerteamyloidose (vill type eller variant), bekreftet av tilstedeværelsen av amyloidavleiringer ved analyse av biopsiprøver hentet fra hjerte- og ikke-kardiale steder (f. fettaspirat, gastrointestinale steder, spyttkjertler eller benmarg), technetium-99m pyrofosfat hjertescintigrafi eller massespektrometri
    3. Normal serumfri lettkjedeforhold og fravær av unormalt monoklonalt bånd på serum- og urinimmunfiksering
    4. Forsøkspersoner vil ha minst 1 av indikasjonene nedenfor for en SGLT2i, og oppfylle kriteriene i pakningsvedlegget for oppstart av legemiddel: ikke-insulinavhengig diabetes mellitus med hemoglobin A1c i området 6,5-9,9 ELLER kronisk nyresykdom (definert som en estimert glomerulær filtrasjonshastighet på 25-75 ml/minutt/1,73 m2 kroppsoverflate)
    5. På stabile orale diuretika (definert som ikke mer enn 50 % økning fra baseline diuretikadose etablert i løpet av en vedvarende 2-ukers periode) innen 2 uker før registrering
    6. Kunne forstå og signere det informerte samtykkedokumentet etter at studiens natur er fullstendig forklart

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelsen av noe av følgende utelukker kvalifisering for påmelding i denne studien:

    1. Tidligere lever- eller hjertetransplantasjon
    2. Aktiv malignitet eller ikke-amyloid sykdom med forventet overlevelse på mindre enn 1 år
    3. Hjertesvikt, etter etterforskerens oppfatning, primært forårsaket av alvorlig venstresidig klaffesykdom. Merk: hvis klaffen ble reparert, kan personen anses som ikke lenger med alvorlig klaffesykdom
    4. Hjertesvikt, etter etterforskerens mening, primært forårsaket av iskemisk hjertesykdom
    5. Ventrikulær assisterende enhet eller forventet innen de neste 6 månedene
    6. Pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator som er uforenlig med magnetisk resonansteknologi
    7. Absolutt kontraindikasjon for kvantitativ magnetisk resonans (f.eks. aneurismeklemmer, metallgjenstander)
    8. Svekkelse fra hjerneslag, skade eller annen medisinsk lidelse som utelukker deltakelse i studien
    9. Hjerteinfarkt, kardiovaskulær kirurgi, hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep innen de siste 90 dagene
    10. Invalidiserende demens eller annen psykisk eller atferdssykdom
    11. Påmelding til en klinisk studie som ikke er godkjent for samtidig påmelding
    12. Forventet bruk av kontinuerlig intravenøs inotropisk behandling i løpet av de neste 6 månedene
    13. Høy risiko for manglende overholdelse, bestemt ved screeningevaluering
    14. Manglende evne eller vilje til å overholde studiekravene
    15. Kronisk nyresykdom med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <15 ml/min/1,73 m2 eller sluttstadium nyresykdom
    16. Nåværende eller tidligere SGLT2i-bruk
    17. Type 1 diabetes mellitus eller insulinavhengig diabetes mellitus
    18. N-terminalt (NT)-pro hormon BNP (NT-proBNP) < 300 pg/mL eller < 900 pg/mL hvis samtidig diagnose av atrieflimmer
    19. Historie med ketoacidose
    20. Historie med komplekse urinveis- eller kjønnsinfeksjoner
    21. Historie om nyrestein
    22. Systolisk blodtrykk < 90 mmHg og symptomatisk hypotensjon
    23. Systolisk blodtrykk ≥ 180 mmg Hg
    24. Kronisk obstruktiv lungesykdom
    25. Større operasjon i de 90 dagene før eller etter screening
    26. Kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk
    27. Beboer på sykehjem
    28. En annen grunn som ville gjøre emnet upassende for å delta i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Studer Drug Arm
Pasienter vil ta empagliflozin 10 mg oralt daglig i 12 uker.
Legemiddel: Empagliflozin
Empagliflozin 10 mg oral daglig i 12 uker
Andre navn:
  • Jardiance

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate for alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: 12 uker
Beregnet fra forekomst av observerte SAE
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i daglig vanndrivende dose
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker
Beregnet i mg/kg furosemidekvivalens
Baseline, 6 uker og 12 uker
Gjennomsnittlig endring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)-score
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) er et 23-elements selvadministrert spørreskjema utviklet for uavhengig å måle pasientens oppfatning av deres helsestatus, som inkluderer hjertesviktsymptomer, innvirkning på fysisk og sosial funksjon, og hvordan hjertesvikten påvirker kvaliteten deres. av livet (QOL) innen en 2-ukers tilbakekallingsperiode. KCCQ-score er skalert fra 0 til 100 og ofte oppsummert i 25-punktsområder, der skårer representerer helsestatus som følger: 0 til 24: svært dårlig til dårlig; 25 til 49: dårlig til rettferdig; 50 til 74: grei til god; og 75 til 100: god til utmerket (bedre resultat).
Baseline, 6 uker og 12 uker
Gjennomsnittlig endring i kort fysisk ytelsesbatteriscore
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker
Short Physical Performance Battery (SPPB) er et objektivt vurderingsverktøy for å evaluere funksjonen i nedre ekstremiteter hos eldre personer. Hver test scores på en skala fra 0 til 4 ved bruk av tidligere validerte normer og summeres for et samlet poengområde på 0 til 12, med 0 som indikerer den laveste fysiske ytelsen, og score på 12 indikerer den høyeste ytelsen (bedre resultat).
Baseline, 6 uker og 12 uker
Gjennomsnittlig endring i kroppsvekt (kg)
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker
Endring i kroppsvekt (kg) ved prøveslutt sammenlignet med prøvestart
Baseline, 6 uker og 12 uker
Gjennomsnittlig endring i totalt vanninnhold (kg)
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker
Endring i totalt vanninnhold (kg) vurdert ved bioimpedansanalyse og kvantitative magnetiske resonansteknikker ved prøveslutt sammenlignet med prøvestart
Baseline, 6 uker og 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAT9709

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin Amyloid Kardiomyopati

Kliniske studier på Empagliflozin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere