Registr pacientů s vrozenou athymií
Registr pacientů s vrozenou athymií společnosti RETHYMIC
Tento registr pacientů s vrozenou athymií je observační studie registru založená na expozici. Používá prospektivní návrh kohorty ke sledování pacientů, kteří byli léčeni přípravkem RETHYMIC.
Klinické studie provedené s výzkumným přípravkem RETHYMIC ukázaly, že léčba může vést k imunitní rekonstituci a prodloužení života. Tento registr založený na léčbě je veden, abychom se dozvěděli více o procesu rekonstituce po léčbě a dopadu léčby na dlouhodobější přežití a výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI).
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tento registr pacientů s vrozenou athymií je observační studie registru založená na expozici. Používá prospektivní návrh kohorty ke sledování pacientů, kteří byli léčeni přípravkem RETHYMIC.
Klinické studie provedené s výzkumným přípravkem RETHYMIC ukázaly, že léčba může vést k imunitní rekonstituci a prodloužení života. Tento registr založený na léčbě je veden, abychom se dozvěděli více o procesu rekonstituce po léčbě a dopadu léčby na dlouhodobější přežití a výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI).
V současné době existuje jediné místo, kde jsou pacienti léčeni přípravkem RETHYMIC. Zkoušející bude odpovědný za nábor pacientů, kteří nedávno podstoupili léčbu (tj. během posledních 60 dnů) nebo mají tuto léčbu naplánovanou do 30 dnů, a za získání podepsaného informovaného souhlasu (a souhlasu, pokud je to relevantní). Zkoušející bude shromažďovat základní lékařskou anamnézu a informace o klinických údajích pro každý zařazený subjekt. Začátek sledování (den 1) začíná v den po chirurgickém zákroku. Klinická data a výsledky testů průtokové cytometrie (pokud jsou prováděny) budou klinickým personálem abstrahovány ze zdravotních záznamů na začátku a během sledování v předem definovaných intervalech.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: John Sleasman, M.D.
- Telefonní číslo: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University School of Medicine
-
Kontakt:
- John Sleasman, M.D.
- Telefonní číslo: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Pediatričtí pacienti s diagnostikovanou vrozenou athymií:
• U kterých je plánována implantace přípravku RETHYMIC během příštích 30 dnů nebo kteří byli léčeni přípravkem RETHYMIC během předchozích 60 dnů.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pediatričtí pacienti s diagnostikovanou vrozenou athymií:
- U kterých je plánována implantace přípravku RETHYMIC během příštích 30 dnů nebo kteří byli léčeni přípravkem RETHYMIC během předchozích 60 dnů.
- kteří poskytli písemný informovaný souhlas přímo, nebo písemný informovaný souhlas poskytl pacient, rodič nebo zákonný zástupce.
Kritéria vyloučení:
- Písemný informovaný souhlas nelze získat.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Hlavní kohorta
Všichni způsobilí pacienti
|
Produkt bude chirurgicky aplikován do kvadricepsu
Ostatní jména:
|
|
Sekundární kohorta
Všichni způsobilí pacienti, kteří přežili 1 rok po léčbě
|
Produkt bude chirurgicky aplikován do kvadricepsu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Životní stav
Časové okno: 12 měsíců po léčbě přípravkem RETHYMIC.
|
12 měsíců po léčbě přípravkem RETHYMIC.
|
|
Průtoková cytometrie včetně celkového a naivního počtu CD3, CD4 a CD8
Časové okno: Bezprostředně po zákroku/zákroku/operaci
|
Bezprostředně po zákroku/zákroku/operaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
AESI klasifikované podle kódování MedDRA, závažnosti a stupně
Časové okno: Bezprostředně po zákroku/zákroku/operaci
|
Bezprostředně po zákroku/zákroku/operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Lymfatická onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Onemocnění příštítných tělísek
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Kraniofaciální abnormality
- Muskuloskeletální abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- 22q11 deleční syndrom
- Lymfatické abnormality
- Hypoparatyreóza
- DiGeorge syndrom
Další identifikační čísla studie
- RVT-802-4001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .