Patientregister för medfödd atymi
Medfödd atymipatientregister för RETHYMIC
Detta patientregister med medfödd atymi är en observationsexponeringsbaserad registerstudie. Den använder en prospektiv kohortdesign för att följa patienter som har behandlats med RETHYMIC.
Kliniska studier utförda med RETHYMIC i prövningen visade att behandling kan resultera i immunrekonstitution och förlänga livet. Detta behandlingsbaserade register genomförs för att lära dig mer om rekonstitutionsprocessen efter behandling och behandlingens inverkan på långsiktig överlevnad och förekomsten av biverkningar av särskilt intresse (AESI).
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta patientregister med medfödd atymi är en observationsexponeringsbaserad registerstudie. Den använder en prospektiv kohortdesign för att följa patienter som har behandlats med RETHYMIC.
Kliniska studier utförda med RETHYMIC i prövningen visade att behandling kan resultera i immunrekonstitution och förlänga livet. Detta behandlingsbaserade register genomförs för att lära dig mer om rekonstitutionsprocessen efter behandling och behandlingens inverkan på långsiktig överlevnad och förekomsten av biverkningar av särskilt intresse (AESI).
För närvarande finns det en enda plats där patienter behandlas med RETHYMIC. Utredaren kommer att ansvara för att rekrytera patienter som nyligen har haft (dvs. inom de senaste 60 dagarna) eller är planerade att få denna behandling inom 30 dagar och att erhålla undertecknat informerat samtycke (och samtycke i förekommande fall). Utredaren kommer att samla in medicinsk historia och klinisk datainformation för varje inskriven försöksperson. Uppföljningsstarten (dag 1) börjar dagen efter behandlingsoperationen. Kliniska data och flödescytometritestresultat (när de utförs) kommer att abstraheras från de medicinska journalerna av klinisk personal vid baslinjen och under uppföljningen med fördefinierade intervall.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: John Sleasman, M.D.
- Telefonnummer: 919-684-9914
- E-post: john.sleasman@duke.edu
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Rekrytering
- Duke University School of Medicine
-
Kontakt:
- John Sleasman, M.D.
- Telefonnummer: 919-684-9914
- E-post: john.sleasman@duke.edu
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Pediatriska patienter diagnostiserade med medfödd atymi:
• Som är planerad för implantation med RETHYMIC inom de närmaste 30 dagarna, eller som behandlats med RETHYMIC inom de föregående 60 dagarna.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Pediatriska patienter diagnostiserade med medfödd atymi:
- Som är schemalagd för implantation med RETHYMIC inom de närmaste 30 dagarna, eller som behandlats med RETHYMIC inom de föregående 60 dagarna.
- Som har lämnat skriftligt informerat samtycke direkt, eller skriftligt informerat samtycke har lämnats av patienten, föräldern eller vårdnadshavare.
Exklusions kriterier:
- Skriftligt informerat samtycke kan inte erhållas.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Huvudkohort
Alla berättigade patienter
|
Produkten kommer att administreras kirurgiskt i quadriceps
Andra namn:
|
|
Sekundär kohort
Alla kvalificerade patienter som överlevde 1 år efter behandling
|
Produkten kommer att administreras kirurgiskt i quadriceps
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Vitalstatus
Tidsram: 12 månader efter behandling med RETHYMIC.
|
12 månader efter behandling med RETHYMIC.
|
|
Flödescytometri inklusive totala och naiva CD3-, CD4- och CD8-räkningar
Tidsram: Omedelbart efter ingreppet/ingreppet/operationen
|
Omedelbart efter ingreppet/ingreppet/operationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
AESI klassificerad efter MedDRA-kodning, svårighetsgrad och grad
Tidsram: Omedelbart efter ingreppet/ingreppet/operationen
|
Omedelbart efter ingreppet/ingreppet/operationen
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Lymfatiska sjukdomar
- Kraniofaciala abnormiteter
- Muskuloskeletala abnormiteter
- Medfödda abnormiteter
- Paratyreoidea sjukdomar
- Kardiovaskulära avvikelser
- Hjärtfel, medfödda
- Avvikelser, flera
- Kromosomstörningar
- Lymfatiska abnormiteter
- Hypoparatyreos
- 22q11 deletionssyndrom
- DiGeorges syndrom
Andra studie-ID-nummer
- RVT-802-4001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .