Medfødt atymi pasientregister

Dette medfødte atymipasientregisteret er en observasjonseksponeringsbasert registerstudie. Den bruker et prospektivt kohortdesign for å følge pasienter som har blitt behandlet med RETHYMIC.

Kliniske studier utført med RETHYMIC har vist at behandling kan resultere i immunrekonstitusjon og forlenge livet. Dette behandlingsbaserte registeret gjennomføres for å lære mer om rekonstitueringsprosessen etter behandling og effekten av behandlingen på langsiktig overlevelse og forekomsten av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI).

For tiden er det ett enkelt sted hvor pasienter behandles med RETHYMIC. Etterforskeren vil være ansvarlig for å rekruttere pasienter som nylig har hatt (dvs. i løpet av de siste 60 dagene) eller er planlagt å ha denne behandlingen innen 30 dager og innhente signert informert samtykke (og samtykke der det er aktuelt). Etterforskeren vil samle grunnleggende medisinsk historie og klinisk datainformasjon for hvert registrerte forsøksperson. Oppstart av oppfølging (dag 1) starter dagen etter behandlingsoperasjonen. Kliniske data og flowcytometritestresultater (når utført) vil bli abstrahert fra medisinske journaler av klinisk personale ved baseline og under oppfølging med forhåndsdefinerte intervaller.