Medfødt atymi pasientregister
Medfødt atymipasientregister for RETHYMIC
Dette medfødte atymipasientregisteret er en observasjonseksponeringsbasert registerstudie. Den bruker et prospektivt kohortdesign for å følge pasienter som har blitt behandlet med RETHYMIC.
Kliniske studier utført med RETHYMIC har vist at behandling kan resultere i immunrekonstitusjon og forlenge livet. Dette behandlingsbaserte registeret gjennomføres for å lære mer om rekonstitueringsprosessen etter behandling og effekten av behandlingen på langsiktig overlevelse og forekomsten av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI).
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette medfødte atymipasientregisteret er en observasjonseksponeringsbasert registerstudie. Den bruker et prospektivt kohortdesign for å følge pasienter som har blitt behandlet med RETHYMIC.
Kliniske studier utført med RETHYMIC har vist at behandling kan resultere i immunrekonstitusjon og forlenge livet. Dette behandlingsbaserte registeret gjennomføres for å lære mer om rekonstitueringsprosessen etter behandling og effekten av behandlingen på langsiktig overlevelse og forekomsten av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI).
For tiden er det ett enkelt sted hvor pasienter behandles med RETHYMIC. Etterforskeren vil være ansvarlig for å rekruttere pasienter som nylig har hatt (dvs. i løpet av de siste 60 dagene) eller er planlagt å ha denne behandlingen innen 30 dager og innhente signert informert samtykke (og samtykke der det er aktuelt). Etterforskeren vil samle grunnleggende medisinsk historie og klinisk datainformasjon for hvert registrerte forsøksperson. Oppstart av oppfølging (dag 1) starter dagen etter behandlingsoperasjonen. Kliniske data og flowcytometritestresultater (når utført) vil bli abstrahert fra medisinske journaler av klinisk personale ved baseline og under oppfølging med forhåndsdefinerte intervaller.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: John Sleasman, M.D.
- Telefonnummer: 919-684-9914
- E-post: john.sleasman@duke.edu
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- John Sleasman, M.D.
- Telefonnummer: 919-684-9914
- E-post: john.sleasman@duke.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Pediatriske pasienter diagnostisert med medfødt atymi:
• Som er planlagt for implantasjon med RETHYMIC innen de neste 30 dagene, eller som ble behandlet med RETHYMIC innen de foregående 60 dagene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pediatriske pasienter diagnostisert med medfødt atymi:
- Som er planlagt for implantasjon med RETHYMIC innen de neste 30 dagene, eller som ble behandlet med RETHYMIC innen de foregående 60 dagene.
- Som har gitt skriftlig informert samtykke direkte, eller skriftlig informert samtykke er gitt av pasienten, forelderen eller den juridiske vergen.
Ekskluderingskriterier:
- Skriftlig informert samtykke kan ikke innhentes.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Hovedkull
Alle kvalifiserte pasienter
|
Produktet vil bli administrert kirurgisk inn i quadriceps
Andre navn:
|
|
Sekundær kohort
Alle kvalifiserte pasienter som overlevde 1 år etter behandling
|
Produktet vil bli administrert kirurgisk inn i quadriceps
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vital status
Tidsramme: 12 måneder etter behandling med RETHYMIC.
|
12 måneder etter behandling med RETHYMIC.
|
|
Flowcytometri inkludert totale og naive CD3-, CD4- og CD8-teller
Tidsramme: Umiddelbart etter intervensjonen/prosedyren/operasjonen
|
Umiddelbart etter intervensjonen/prosedyren/operasjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
AESI klassifisert etter MedDRA-koding, alvorlighetsgrad og grad
Tidsramme: Umiddelbart etter intervensjonen/prosedyren/operasjonen
|
Umiddelbart etter intervensjonen/prosedyren/operasjonen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Hjertesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Lymfesykdommer
- Kraniofaciale abnormiteter
- Muskuloskeletale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Parathyreoidea sykdommer
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertefeil, medfødt
- Abnormiteter, flere
- Kromosomforstyrrelser
- Lymfatiske abnormiteter
- Hypoparathyroidisme
- 22q11 delesjonssyndrom
- DiGeorge syndrom
Andre studie-ID-numre
- RVT-802-4001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .