Registro dei pazienti con atimia congenita
Registro dei pazienti con atimia congenita di RETHYMIC
Questo registro dei pazienti affetti da atimia congenita è uno studio di registro osservazionale basato sull'esposizione. Utilizza un disegno di coorte prospettico per seguire i pazienti che sono stati trattati con RETHYMIC.
Gli studi clinici condotti con RETHYMIC sperimentale hanno dimostrato che il trattamento può determinare una ricostituzione immunitaria e prolungare la vita. Questo registro basato sul trattamento viene condotto per saperne di più sul processo di ricostituzione dopo il trattamento e sull'impatto del trattamento sulla sopravvivenza a lungo termine e sul verificarsi di eventi avversi di interesse speciale (AESI).
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo registro dei pazienti affetti da atimia congenita è uno studio di registro osservazionale basato sull'esposizione. Utilizza un disegno di coorte prospettico per seguire i pazienti che sono stati trattati con RETHYMIC.
Gli studi clinici condotti con RETHYMIC sperimentale hanno dimostrato che il trattamento può determinare una ricostituzione immunitaria e prolungare la vita. Questo registro basato sul trattamento viene condotto per saperne di più sul processo di ricostituzione dopo il trattamento e sull'impatto del trattamento sulla sopravvivenza a lungo termine e sul verificarsi di eventi avversi di interesse speciale (AESI).
Attualmente esiste un unico sito in cui i pazienti vengono trattati con RETHYMIC. Lo sperimentatore sarà responsabile del reclutamento di pazienti che hanno avuto di recente (vale a dire, negli ultimi 60 giorni) o hanno programmato di sottoporsi a questo trattamento entro 30 giorni e di ottenere il consenso informato firmato (e il consenso se applicabile). Lo sperimentatore raccoglierà la storia medica di base e le informazioni sui dati clinici per ciascun soggetto arruolato. L'inizio del follow-up (giorno 1) inizia il giorno successivo all'intervento di trattamento. I dati clinici e i risultati dei test di citometria a flusso (se condotti) verranno estratti dalle cartelle cliniche dal personale clinico al basale e durante il follow-up a intervalli predefiniti.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: John Sleasman, M.D.
- Numero di telefono: 919-684-9914
- Email: john.sleasman@duke.edu
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University School of Medicine
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Contatto:
- John Sleasman, M.D.
- Numero di telefono: 919-684-9914
- Email: john.sleasman@duke.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Pazienti pediatrici con diagnosi di atimia congenita:
• Chi è programmato per l'impianto con RETHYMIC entro i prossimi 30 giorni, o chi è stato trattato con RETHYMIC nei precedenti 60 giorni.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti pediatrici con diagnosi di atimia congenita:
- Chi è programmato per l'impianto con RETHYMIC entro i prossimi 30 giorni o che è stato trattato con RETHYMIC nei 60 giorni precedenti.
- Chi ha fornito direttamente il consenso informato scritto o il consenso informato scritto è stato fornito dal paziente, dal genitore o dal tutore legale.
Criteri di esclusione:
- Non è possibile ottenere il consenso informato scritto.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Coorte principale
Tutti i pazienti idonei
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Il prodotto verrà somministrato chirurgicamente nel quadricipite
Altri nomi:
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Coorte secondaria
Tutti i pazienti idonei sopravvissuti a 1 anno dopo il trattamento
|
Il prodotto verrà somministrato chirurgicamente nel quadricipite
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Stato vitale
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento con RETHYMIC.
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12 mesi dopo il trattamento con RETHYMIC.
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Citometria a flusso inclusa la conta totale e naïve di CD3, CD4 e CD8
Lasso di tempo: Immediatamente dopo l'intervento/procedura/chirurgia
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Immediatamente dopo l'intervento/procedura/chirurgia
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Classificazione AESI per codifica MedDRA, gravità e grado
Lasso di tempo: Immediatamente dopo l'intervento/procedura/chirurgia
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Immediatamente dopo l'intervento/procedura/chirurgia
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Malattie linfatiche
- Malattie del sistema endocrino
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie paratiroidee
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Anomalie craniofacciali
- Anomalie muscoloscheletriche
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Sindrome da delezione 22q11
- Anomalie linfatiche
- Ipoparatiroidismo
- Sindrome di DiGeorge
Altri numeri di identificazione dello studio
- RVT-802-4001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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