Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfødt atymipatientregister

14. august 2025 opdateret af: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Medfødt atymipatientregister for RETHYMIC

Dette medfødte athymi-patientregister er et observationseksponeringsbaseret registerstudie. Den bruger et prospektivt kohortedesign til at følge patienter, der er blevet behandlet med RETHYMIC.

Kliniske undersøgelser udført med RETHYMIC har vist, at behandling kan resultere i immunrekonstitution og forlænge levetiden. Dette behandlingsbaserede register bliver gennemført for at lære mere om rekonstitutionsprocessen efter behandling og behandlingens indvirkning på længerevarende overlevelse og forekomsten af ​​bivirkninger af særlig interesse (AESI).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette medfødte athymi-patientregister er et observationseksponeringsbaseret registerstudie. Den bruger et prospektivt kohortedesign til at følge patienter, der er blevet behandlet med RETHYMIC.

Kliniske undersøgelser udført med RETHYMIC har vist, at behandling kan resultere i immunrekonstitution og forlænge levetiden. Dette behandlingsbaserede register bliver gennemført for at lære mere om rekonstitutionsprocessen efter behandling og behandlingens indvirkning på længerevarende overlevelse og forekomsten af ​​bivirkninger af særlig interesse (AESI).

I øjeblikket er der et enkelt sted, hvor patienter behandles med RETHYMIC. Investigatoren vil være ansvarlig for at rekruttere patienter, der for nylig har haft (dvs. inden for de seneste 60 dage) eller er planlagt til at have denne behandling inden for 30 dage og indhente underskrevet informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant). Undersøgeren vil indsamle baseline medicinsk historie og oplysninger om kliniske data for hvert tilmeldt forsøgsperson. Start af opfølgning (dag 1) begynder dagen efter behandlingsoperationen. Kliniske data og flowcytometritestresultater (når de udføres) vil blive udtaget fra de medicinske journaler af det kliniske personale ved baseline og under opfølgning med foruddefinerede intervaller.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

75

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter diagnosticeret med medfødt atymi:

• Som er planlagt til implantation med RETHYMIC inden for de næste 30 dage, eller som er blevet behandlet med RETHYMIC inden for de foregående 60 dage.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter diagnosticeret med medfødt atymi:

    • Som er planlagt til implantation med RETHYMIC inden for de næste 30 dage, eller som blev behandlet med RETHYMIC inden for de foregående 60 dage.
    • Hvem har givet skriftligt informeret samtykke direkte, eller skriftligt informeret samtykke er givet af patienten, forælderen eller værgen.

Ekskluderingskriterier:

  • Der kan ikke indhentes skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hovedkohorte
Alle berettigede patienter
Biologisk: Dyrket Thymusvæv
Produktet vil blive indgivet kirurgisk i quadriceps
Andre navne:
  • RETYMIK
  • allogent dyrket thymusvæv-agdc
Sekundær kohorte
Alle kvalificerede patienter, der overlevede 1 år efter behandling
Biologisk: Dyrket Thymusvæv
Produktet vil blive indgivet kirurgisk i quadriceps
Andre navne:
  • RETYMIK
  • allogent dyrket thymusvæv-agdc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vital status
Tidsramme: 12 måneder efter behandling med RETHYMIC.
12 måneder efter behandling med RETHYMIC.
Flowcytometri inklusive totale og naive CD3-, CD4- og CD8-tal
Tidsramme: Umiddelbart efter indgrebet/indgrebet/operationen
Umiddelbart efter indgrebet/indgrebet/operationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
AESI klassificeret efter MedDRA-kodning, sværhedsgrad og grad
Tidsramme: Umiddelbart efter indgrebet/indgrebet/operationen
Umiddelbart efter indgrebet/indgrebet/operationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

15. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RVT-802-4001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fuldfør DiGeorge Anomaly

Kliniske forsøg med Dyrket Thymusvæv

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner