Veleszületett athymia betegnyilvántartás
A RETHYMIC veleszületett athymia betegnyilvántartása
Ez a Congenital Athymia Patient Registry egy megfigyelésen alapuló expozíciós regiszter vizsgálat. Prospektív kohorsz-tervet használ a RETHYMIC-kel kezelt betegek követésére.
A vizsgált RETHYMIC-cal végzett klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a kezelés az immunrendszer helyreállítását és az élet meghosszabbítását eredményezheti. Ezt a kezelésen alapuló nyilvántartást azért vezetik, hogy többet megtudjon a kezelést követő helyreállítási folyamatról, valamint a kezelés hatásáról a hosszabb távú túlélésre és a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a Congenital Athymia Patient Registry egy megfigyelésen alapuló expozíciós regiszter vizsgálat. Prospektív kohorsz-tervet használ a RETHYMIC-kel kezelt betegek követésére.
A vizsgált RETHYMIC-cal végzett klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a kezelés az immunrendszer helyreállítását és az élet meghosszabbítását eredményezheti. Ezt a kezelésen alapuló nyilvántartást azért vezetik, hogy többet megtudjon a kezelést követő helyreállítási folyamatról, valamint a kezelés hatásáról a hosszabb távú túlélésre és a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulására.
Jelenleg egyetlen helyen kezelik a betegeket RETHYMIC-cal. A Vizsgáló felelős azért, hogy olyan betegeket toborozzon, akik a közelmúltban (azaz az elmúlt 60 napon belül) részesültek, vagy 30 napon belül azt tervezik, hogy megkapják ezt a kezelést, és megszerzik az aláírt, tájékozott beleegyezésüket (és adott esetben hozzájárulásukat). A vizsgáló minden egyes beiratkozott alany esetében összegyűjti a kiindulási kórtörténetet és a klinikai adatokkal kapcsolatos információkat. Az utánkövetés (1. nap) a kezelési műtétet követő napon kezdődik. A klinikai adatokat és az áramlási citometria vizsgálati eredményeit (ha elvégezték) a klinikai személyzet kivonja az orvosi feljegyzésekből a kiinduláskor és a nyomon követés során, előre meghatározott időközönként.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: John Sleasman, M.D.
- Telefonszám: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Toborzás
- Duke University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- John Sleasman, M.D.
- Telefonszám: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Veleszületett athymiával diagnosztizált gyermekgyógyászati betegek:
• Akiket a következő 30 napon belül terveznek beültetni RETHYMIC-cal, vagy akiket az előző 60 napon belül RETHYMIC-kel kezeltek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
Veleszületett athymiával diagnosztizált gyermekgyógyászati betegek:
- Akiket a következő 30 napon belül RETHYMIC-kel történő beültetésre terveztek, vagy akiket az előző 60 napon belül RETHYMIC-kel kezeltek.
- Akik közvetlenül írásos beleegyező nyilatkozatot adtak, vagy a beteg, a szülő vagy a törvényes gondviselő írásos beleegyezését adta.
Kizárási kritériumok:
- Az írásos beleegyezés nem szerezhető be.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Fő kohorsz
Minden jogosult beteg
|
A készítményt sebészeti úton a négyfejű izomba kell beadni
Más nevek:
|
|
Másodlagos kohorsz
Minden alkalmas beteg, aki a kezelés után 1 évig túlélte
|
A készítményt sebészeti úton a négyfejű izomba kell beadni
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Vital Status
Időkeret: 12 hónappal a RETHYMIC-kezelés után.
|
12 hónappal a RETHYMIC-kezelés után.
|
|
Áramlási citometria, beleértve a teljes és naiv CD3, CD4 és CD8 számokat
Időkeret: Közvetlenül a beavatkozás/eljárás/műtét után
|
Közvetlenül a beavatkozás/eljárás/műtét után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
AESI besorolása MedDRA kódolás, súlyosság és fokozat szerint
Időkeret: Közvetlenül a beavatkozás/eljárás/műtét után
|
Közvetlenül a beavatkozás/eljárás/műtét után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Mozgásszervi betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Szívbetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Nyirokrendszeri betegségek
- Craniofacialis rendellenességek
- Izom-csontrendszeri rendellenességek
- Veleszületett rendellenességek
- Mellékpajzsmirigy betegségek
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Veleszületett szívhibák
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Nyirokrendszeri rendellenességek
- Hypoparathyreosis
- 22q11 deléciós szindróma
- DiGeorge szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RVT-802-4001
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .