Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Congenitale Athymie Patiëntenregistratie

14 augustus 2025 bijgewerkt door: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Congenitale Athymia Patiëntenregistratie van RETHYMIC

Dit patiëntenregister met congenitale athymie is een observationeel, op blootstelling gebaseerd registeronderzoek. Het maakt gebruik van een prospectief cohortontwerp om patiënten te volgen die zijn behandeld met RETHYMIC.

Klinische onderzoeken uitgevoerd met RETHYMIC in onderzoek hebben aangetoond dat behandeling kan leiden tot herstel van het immuunsysteem en een verlenging van het leven. Dit op behandeling gebaseerde register wordt uitgevoerd om meer te weten te komen over het reconstitutieproces na behandeling en de impact van behandeling op overleving op langere termijn en het optreden van ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit patiëntenregister met congenitale athymie is een observationeel, op blootstelling gebaseerd registeronderzoek. Het maakt gebruik van een prospectief cohortontwerp om patiënten te volgen die zijn behandeld met RETHYMIC.

Klinische onderzoeken uitgevoerd met RETHYMIC in onderzoek hebben aangetoond dat behandeling kan leiden tot herstel van het immuunsysteem en een verlenging van het leven. Dit op behandeling gebaseerde register wordt uitgevoerd om meer te weten te komen over het reconstitutieproces na behandeling en de impact van behandeling op overleving op langere termijn en het optreden van ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI).

Momenteel is er één site waar patiënten worden behandeld met RETHYMIC. De onderzoeker is verantwoordelijk voor het rekruteren van patiënten die onlangs (d.w.z. binnen de afgelopen 60 dagen) deze behandeling hebben ondergaan of die deze behandeling binnen 30 dagen zullen ondergaan, en voor het verkrijgen van ondertekende geïnformeerde toestemming (en instemming indien van toepassing). De onderzoeker verzamelt basisinformatie over de medische geschiedenis en klinische gegevens voor elke ingeschreven proefpersoon. De start van de follow-up (dag 1) begint op de dag na de behandelingsoperatie. Klinische gegevens en resultaten van flowcytometrietests (indien uitgevoerd) zullen door de klinische staf worden geabstraheerd uit de medische dossiers bij baseline en tijdens de follow-up met vooraf gedefinieerde tussenpozen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

75

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische patiënten met de diagnose congenitale athymie:

• Bij wie implantatie met RETHYMIC binnen de komende 30 dagen is gepland, of die in de voorgaande 60 dagen met RETHYMIC zijn behandeld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische patiënten met de diagnose congenitale athymie:

    • Bij wie implantatie met RETHYMIC binnen de komende 30 dagen is gepland, of die in de voorgaande 60 dagen met RETHYMIC zijn behandeld.
    • Die rechtstreeks schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven, of schriftelijke geïnformeerde toestemming is gegeven door de patiënt, de ouder of wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming kan niet worden verkregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hoofd cohort
Alle in aanmerking komende patiënten
Biologisch: Gekweekt thymusweefsel
Het product zal chirurgisch in de quadriceps worden toegediend
Andere namen:
  • RETHYMISCH
  • allogene gekweekte thymusweefsel-agdc
Secundair cohort
Alle in aanmerking komende patiënten die 1 jaar na de behandeling overleefden
Biologisch: Gekweekt thymusweefsel
Het product zal chirurgisch in de quadriceps worden toegediend
Andere namen:
  • RETHYMISCH
  • allogene gekweekte thymusweefsel-agdc

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Vitale status
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling met RETHYMIC.
12 maanden na de behandeling met RETHYMIC.
Flowcytometrie inclusief totale en naïeve CD3-, CD4- en CD8-tellingen
Tijdsspanne: Direct na de ingreep/procedure/operatie
Direct na de ingreep/procedure/operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
AESI geclassificeerd volgens MedDRA-codering, ernst en graad
Tijdsspanne: Direct na de ingreep/procedure/operatie
Direct na de ingreep/procedure/operatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RVT-802-4001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren