Registro de Pacientes con Atimia Congénita
Registro de Pacientes con Atimia Congénita de RETHYMIC
Este Registro de pacientes con atimia congénita es un estudio de registro basado en la exposición observacional. Utiliza un diseño de cohorte prospectivo para seguir a los pacientes que han sido tratados con RETHYMIC.
Los estudios clínicos realizados con RETHYMIC en investigación demostraron que el tratamiento puede resultar en la reconstitución inmunológica y prolongar la vida. Este registro basado en el tratamiento se lleva a cabo para obtener más información sobre el proceso de reconstitución después del tratamiento y el impacto del tratamiento en la supervivencia a largo plazo y la aparición de eventos adversos de especial interés (AESI).
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este Registro de pacientes con atimia congénita es un estudio de registro basado en la exposición observacional. Utiliza un diseño de cohorte prospectivo para seguir a los pacientes que han sido tratados con RETHYMIC.
Los estudios clínicos realizados con RETHYMIC en investigación demostraron que el tratamiento puede resultar en la reconstitución inmunológica y prolongar la vida. Este registro basado en el tratamiento se lleva a cabo para obtener más información sobre el proceso de reconstitución después del tratamiento y el impacto del tratamiento en la supervivencia a largo plazo y la aparición de eventos adversos de especial interés (AESI).
Actualmente, hay un solo sitio donde los pacientes están siendo tratados con RETHYMIC. El investigador será responsable de reclutar pacientes que hayan recibido recientemente (es decir, dentro de los últimos 60 días) o estén programados para recibir este tratamiento dentro de los 30 días y de obtener el consentimiento informado firmado (y el asentimiento, según corresponda). El investigador recopilará el historial médico inicial y la información de datos clínicos de cada sujeto inscrito. El inicio del seguimiento (día 1) comienza al día siguiente de la cirugía de tratamiento. Los datos clínicos y los resultados de las pruebas de citometría de flujo (cuando se realicen) serán extraídos de los registros médicos por el personal clínico al inicio y durante el seguimiento a intervalos predefinidos.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: John Sleasman, M.D.
- Número de teléfono: 919-684-9914
- Correo electrónico: john.sleasman@duke.edu
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University School of Medicine
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Contacto:
- John Sleasman, M.D.
- Número de teléfono: 919-684-9914
- Correo electrónico: john.sleasman@duke.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Pacientes pediátricos diagnosticados con Atimia Congénita:
• Quienes estén programados para la implantación de RETHYMIC dentro de los próximos 30 días, o quienes hayan sido tratados con RETHYMIC dentro de los 60 días anteriores.
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes pediátricos diagnosticados con Atimia Congénita:
- Quienes están programados para la implantación de RETHYMIC dentro de los próximos 30 días, o quienes fueron tratados con RETHYMIC dentro de los 60 días anteriores.
- Que hayan proporcionado el consentimiento informado por escrito directamente, o el paciente, el padre o el tutor legal hayan proporcionado el consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- No se puede obtener el consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte principal
Todos los pacientes elegibles
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El producto se administrará quirúrgicamente en el cuádriceps.
Otros nombres:
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Cohorte secundaria
Todos los pacientes elegibles que sobrevivieron 1 año después del tratamiento
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El producto se administrará quirúrgicamente en el cuádriceps.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Estado vital
Periodo de tiempo: 12 meses post tratamiento con RETHYMIC.
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12 meses post tratamiento con RETHYMIC.
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Citometría de flujo que incluye recuentos de CD3, CD4 y CD8 totales e ingenuos
Periodo de tiempo: Inmediatamente después de la intervención/procedimiento/cirugía
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Inmediatamente después de la intervención/procedimiento/cirugía
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Clasificación AESI por codificación MedDRA, gravedad y grado
Periodo de tiempo: Inmediatamente después de la intervención/procedimiento/cirugía
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Inmediatamente después de la intervención/procedimiento/cirugía
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades linfáticas
- Anomalías craneofaciales
- Anomalías musculoesqueléticas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las paratiroides
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Anomalías linfáticas
- Hipoparatiroidismo
- Síndrome de deleción 22q11
- Síndrome de DiGeorge
Otros números de identificación del estudio
- RVT-802-4001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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