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Registre des patients atteints d'athymie congénitale

13 mars 2024 mis à jour par: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Registre des patients atteints d'athymie congénitale de RETHYMIC

Ce registre de patients atteints d'athymie congénitale est une étude de registre observationnelle basée sur l'exposition. Il utilise une conception de cohorte prospective pour suivre les patients qui ont été traités avec RETHYMIC.

Des études cliniques menées avec le RETHYMIC expérimental ont montré que le traitement peut entraîner une reconstitution immunitaire et prolonger la vie. Ce registre basé sur le traitement est mené pour en savoir plus sur le processus de reconstitution après le traitement et l'impact du traitement sur la survie à plus long terme et la survenue d'événements indésirables d'intérêt particulier (AESI).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce registre de patients atteints d'athymie congénitale est une étude de registre observationnelle basée sur l'exposition. Il utilise une conception de cohorte prospective pour suivre les patients qui ont été traités avec RETHYMIC.

Des études cliniques menées avec le RETHYMIC expérimental ont montré que le traitement peut entraîner une reconstitution immunitaire et prolonger la vie. Ce registre basé sur le traitement est mené pour en savoir plus sur le processus de reconstitution après le traitement et l'impact du traitement sur la survie à plus long terme et la survenue d'événements indésirables d'intérêt particulier (AESI).

Actuellement, il existe un seul site où les patients sont traités avec RETHYMIC. L'investigateur sera chargé de recruter des patients qui ont récemment eu (c'est-à-dire au cours des 60 derniers jours) ou qui doivent recevoir ce traitement dans les 30 jours et d'obtenir un consentement éclairé signé (et l'assentiment, le cas échéant). L'investigateur recueillera les antécédents médicaux de base et les informations sur les données cliniques pour chaque sujet inscrit. Le début du suivi (jour 1) débute le lendemain de la chirurgie de traitement. Les données cliniques et les résultats des tests de cytométrie en flux (le cas échéant) seront extraits des dossiers médicaux par le personnel clinique au départ et pendant le suivi à des intervalles prédéfinis.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

75

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques diagnostiqués avec une athymie congénitale :

• Qui doivent recevoir une implantation avec RETHYMIC dans les 30 prochains jours ou qui ont été traités avec RETHYMIC dans les 60 jours précédents.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients pédiatriques diagnostiqués avec une athymie congénitale :

    • Qui sont programmés pour une implantation avec RETHYMIC dans les 30 prochains jours, ou qui ont été traités avec RETHYMIC dans les 60 jours précédents.
    • Qui ont fourni directement un consentement éclairé écrit, ou un consentement éclairé écrit a été fourni par le patient, le parent ou le tuteur légal.

Critère d'exclusion:

  • Le consentement éclairé écrit ne peut être obtenu.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte principale
Tous les patients éligibles
Biologique: Tissu de Thymus cultivé
Le produit sera administré chirurgicalement dans le quadriceps
Autres noms:
  • RETHYMIQUE
  • tissu de thymus de culture allogénique-agdc
Cohorte secondaire
Tous les patients éligibles qui ont survécu 1 an après le traitement
Biologique: Tissu de Thymus cultivé
Le produit sera administré chirurgicalement dans le quadriceps
Autres noms:
  • RETHYMIQUE
  • tissu de thymus de culture allogénique-agdc

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Statut vital
Délai: 12 mois après le traitement avec RETHYMIC.
12 mois après le traitement avec RETHYMIC.
Cytométrie en flux incluant le nombre total et naïf de CD3, CD4 et CD8
Délai: Immédiatement après l'intervention/l'intervention/la chirurgie
Immédiatement après l'intervention/l'intervention/la chirurgie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
AESI classé par codage MedDRA, gravité et grade
Délai: Immédiatement après l'intervention/l'intervention/la chirurgie
Immédiatement après l'intervention/l'intervention/la chirurgie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mai 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2022

Première publication (Réel)

15 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RVT-802-4001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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