Registro de Pacientes com Atimia Congênita
Registro de Pacientes com Atimia Congênita do RETHYMIC
Este Registro de Pacientes com Atimia Congênita é um estudo de registro observacional baseado em exposição. Ele usa um desenho de coorte prospectivo para acompanhar pacientes que foram tratados com RETHYMIC.
Estudos clínicos conduzidos com RETHYMIC experimental mostraram que o tratamento pode resultar em reconstituição imune e prolongar a vida. Este registro baseado no tratamento está sendo realizado para aprender mais sobre o processo de reconstituição após o tratamento e o impacto do tratamento na sobrevida em longo prazo e na ocorrência de eventos adversos de interesse especial (AESI).
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este Registro de Pacientes com Atimia Congênita é um estudo de registro observacional baseado em exposição. Ele usa um desenho de coorte prospectivo para acompanhar pacientes que foram tratados com RETHYMIC.
Estudos clínicos conduzidos com RETHYMIC experimental mostraram que o tratamento pode resultar em reconstituição imune e prolongar a vida. Este registro baseado no tratamento está sendo realizado para aprender mais sobre o processo de reconstituição após o tratamento e o impacto do tratamento na sobrevida em longo prazo e na ocorrência de eventos adversos de interesse especial (AESI).
Atualmente, existe um único local onde os pacientes estão sendo tratados com RETHYMIC. O Investigador será responsável por recrutar pacientes que tiveram recentemente (ou seja, nos últimos 60 dias) ou estão programados para receber esse tratamento em 30 dias e obter consentimento informado assinado (e consentimento, conforme aplicável). O investigador coletará o histórico médico de base e informações de dados clínicos para cada indivíduo inscrito. O início do acompanhamento (dia 1) começa no dia seguinte à cirurgia de tratamento. Os dados clínicos e os resultados dos testes de citometria de fluxo (quando realizados) serão extraídos dos prontuários médicos pela equipe clínica no início e durante o acompanhamento em intervalos predefinidos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: John Sleasman, M.D.
- Número de telefone: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Duke University School of Medicine
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Contato:
- John Sleasman, M.D.
- Número de telefone: 919-684-9914
- E-mail: john.sleasman@duke.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Pacientes pediátricos diagnosticados com Atimia Congênita:
• Que têm implantação marcada com RETHYMIC nos próximos 30 dias, ou que foram tratados com RETHYMIC nos últimos 60 dias.
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes pediátricos diagnosticados com Atimia Congênita:
- Que estão agendados para implantação com RETHYMIC nos próximos 30 dias, ou que foram tratados com RETHYMIC nos 60 dias anteriores.
- Que forneceram consentimento informado por escrito diretamente, ou consentimento informado por escrito foi fornecido pelo paciente, pelos pais ou responsável legal.
Critério de exclusão:
- O consentimento informado por escrito não pode ser obtido.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte principal
Todos os pacientes elegíveis
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O produto será administrado cirurgicamente no quadríceps
Outros nomes:
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Coorte secundária
Todos os pacientes elegíveis que sobreviveram 1 ano após o tratamento
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O produto será administrado cirurgicamente no quadríceps
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Estado vital
Prazo: 12 meses após o tratamento com RETHYMIC.
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12 meses após o tratamento com RETHYMIC.
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Citometria de fluxo incluindo contagens de CD3, CD4 e CD8 totais e virgens
Prazo: Imediatamente após a intervenção/procedimento/cirurgia
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Imediatamente após a intervenção/procedimento/cirurgia
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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AESI classificado por codificação MedDRA, gravidade e grau
Prazo: Imediatamente após a intervenção/procedimento/cirurgia
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Imediatamente após a intervenção/procedimento/cirurgia
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- RETHYMIC US Prescribing Information, 2021.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Linfáticas
- Anormalidades Craniofaciais
- Anormalidades musculoesqueléticas
- Anomalias congénitas
- Doenças da Paratireoide
- Anormalidades cardiovasculares
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Anormalidades Linfáticas
- Hipoparatireoidismo
- Síndrome de Deleção 22q11
- Síndrome de DiGeorge
Outros números de identificação do estudo
- RVT-802-4001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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